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Un estudio de extensión del estudio JR-171-101 en pacientes con MPS I

26 de agosto de 2025 actualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Un estudio de extensión del estudio JR-171-101 en pacientes con mucopolisacaridosis tipo I

Estudio de extensión de Fase I/II, abierto, multicéntrico, multinacional (Japón, Brasil y EE. UU.) de JR-171-101 para el tratamiento de MPS I

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los pacientes que hayan completado la Parte 2 del estudio JR-171-101 y cumplan con todos los criterios de elegibilidad pueden inscribirse en este estudio JR-171-102. Hasta la determinación de la dosis en el estudio JR-171-102, los sujetos recibirán por vía intravenosa una dosis baja o una dosis alta de JR-171 a las mismas dosis recibidas en la semana 12 del estudio JR-171-101. A partir de entonces, todos los sujetos pasarán a la dosis óptima determinada en función de los resultados del estudio JR-171-101.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasil
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Japón
      • Fukuoka, Japón
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Japón
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Japón
        • Osaka Metropolitan university Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes que han completado la Parte 2 del estudio JR-171-101
  • Un paciente del que se puede obtener un consentimiento informado por escrito. Si el paciente tiene menos de 18 años (20 años en el caso de Japón) en el momento del asentimiento o no se puede confirmar la voluntad de participar en el estudio debido a una discapacidad intelectual relacionada con MPS I, se requiere el permiso informado del representante legalmente aceptable del paciente (p. , sus padres o tutores) deben obtenerse en lugar de su consentimiento. Incluso en este caso, se debe obtener el consentimiento informado por escrito del paciente, siempre que sea posible.
  • Paciente femenino o paciente masculino cuya pareja esté en edad fértil acepta usar un método anticonceptivo médicamente aceptado y altamente efectivo, como gel espermatocida más condón, un dispositivo intrauterino o anticonceptivos orales hasta un mes después de la administración final.

Criterio de exclusión:

  • Un paciente que no puede realizar los procedimientos del estudio, excepto la prueba de caminata de 6 minutos, las pruebas neurocognitivas, BVMT-R, HVLT-R y T.O.V.A.
  • Considerados por el investigador principal o subinvestigador como incapaces de someterse a una punción lumbar, incluidos aquellos que tienen dificultades para tomar una posición para la punción lumbar debido a una contractura articular o aquellos que probablemente experimenten dificultad para respirar durante el proceso de punción lumbar.
  • Considerado por el investigador principal o subinvestigador como no elegible para participar en el estudio debido a antecedentes de alergia grave a medicamentos o hipersensibilidad a cualquier medicamento
  • Considerado de otro modo por el investigador principal o subinvestigador como no elegible para participar en el estudio en consideración de la seguridad del paciente

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Nivel de dosis 1
2,0 mg/kg/semana
Droga: JR-171
Infusión intravenosa (iv)
Otros nombres:
  • lepunafusp alfa
Experimental: Nivel de dosis 2
4,0 mg/kg/semana
Droga: JR-171
Infusión intravenosa (iv)
Otros nombres:
  • lepunafusp alfa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 156 semanas
Eventos adversos
156 semanas
Incidencia de resultados anormales de pruebas de laboratorio
Periodo de tiempo: 156 semanas
Hematología
156 semanas
Incidencia de resultados anormales de pruebas de laboratorio
Periodo de tiempo: 156 semanas
Bioquímica
156 semanas
Incidencia de resultados anormales de pruebas de laboratorio
Periodo de tiempo: 156 semanas
Pruebas de hierro sérico
156 semanas
Incidencia de resultados anormales de pruebas de laboratorio
Periodo de tiempo: 156 semanas
Análisis de orina
156 semanas
Incidencia de signos vitales anormales
Periodo de tiempo: 156 semanas
La frecuencia del pulso
156 semanas
Incidencia de signos vitales anormales
Periodo de tiempo: 156 semanas
Temperatura corporal
156 semanas
Incidencia de signos vitales anormales
Periodo de tiempo: 156 semanas
Presión arterial
156 semanas
Incidencia de signos vitales anormales
Periodo de tiempo: 156 semanas
Peso corporal
156 semanas
Incidencia de lecturas anormales de EKG
Periodo de tiempo: 156 semanas
156 semanas
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 156 semanas
Anticuerpos anti-humano-α-L-iduronidasa
156 semanas
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 156 semanas
Anticuerpos anti-JR-171
156 semanas
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 156 semanas
Reacción asociada a la perfusión (IAR)
156 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los niveles de sulfato de dermatán en el líquido cefalorraquídeo
Periodo de tiempo: Semanas 26, 52, 104, 156
Semanas 26, 52, 104, 156
Presión de apertura del LCR
Periodo de tiempo: Semanas 26, 52, 104, 156
Semanas 26, 52, 104, 156
Cambio desde el inicio en los niveles de sulfato de heparán en orina
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Cambio desde el inicio en los niveles de sulfato de dermatán en orina
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Cambio desde el inicio en los niveles de sulfato de heparán en suero
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Cambio desde el inicio en los niveles de sulfato de dermatán en suero
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Semanas 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Cambio desde la línea de base en el volumen del hígado
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambio desde el inicio en el volumen del bazo.
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambio desde el inicio en la ecocardiografía.
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Grosor de la pared posterior del ventrículo izquierdo
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambio desde el inicio en la ecocardiografía.
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
grosor del tabique interventricular
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambio desde el inicio en la ecocardiografía.
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
índice de masa del ventrículo izquierdo
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambio desde el inicio en la ecocardiografía.
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
fracción de eyección del ventrículo izquierdo
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambio desde el inicio en la ecocardiografía.
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
fracción de eyección del ventrículo izquierdo,
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambio desde el inicio en la ecocardiografía.
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Relación E/A
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambio desde la línea de base en la distancia de la prueba de caminata de 6 minutos.
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambios desde el inicio en el resultado de la función conductual adaptativa
Periodo de tiempo: Semanas 52, 104, 156
Escalas de comportamiento adaptativo de Vineland
Semanas 52, 104, 156
Cambios desde el inicio en el resultado de la Prueba Breve de Memoria Visuoespacial-Revisada
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Cambios desde el inicio en el resultado de la prueba revisada de aprendizaje verbal de Hopkins
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Cambios desde el inicio en el resultado de la Prueba de Variables de Atención
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Semanas 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Cambios desde el inicio en el resultado del Módulo de Impacto Familiar del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL-FIM)
Periodo de tiempo: Semanas 13, 26, 52, 104 156
Semanas 13, 26, 52, 104 156
Cambio desde el inicio en los niveles de sulfato de heparán en el líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Semanas 26, 52, 104, 156
Semanas 26, 52, 104, 156
Cambios desde el inicio en la edad cognitiva puntuación equivalente de pruebas neurocognitivas
Periodo de tiempo: Semanas 52, 104, 156
Prueba de Cociente de Inteligencia de Wechsler (IQ) o el desarrollo de Bayley Scales of Beld and Widdler
Semanas 52, 104, 156

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de octubre de 2021

Finalización primaria (Actual)

2 de mayo de 2025

Finalización del estudio (Actual)

2 de mayo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de junio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

1 de julio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

28 de agosto de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JR-171-102

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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