Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av JR-141 hos patienter med mukopolysackaridos typ II

10 november 2022 uppdaterad av: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

En fas I/II-studie av JR-141 hos patienter med mukopolysackaridos typ II

Syftet med denna studie på patienter med mukopolysackaridos typ II (MPS II) är nedan,

  • för att samla in säkerhetsinformationen för JR-141
  • för att utvärdera plasmafarmakokinetiken för JR-141
  • att utforska effekten av JR-141 på MPS II-relaterade symtom på centrala nervsystemet och allmänna symtom

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

14

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Japan
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Kurume, Japan, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Minato, Japan, 105-8471
        • Tokyo Clinical Site1
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Clinical Site1
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Setagaya, Japan, 157-8535
        • Tokyo Clinical Site2
      • Suita, Japan, 157-8535
        • Osaka Clinical Site2
      • Yonago, Japan, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter som är 6 år eller äldre vid tidpunkten för informerat samtycke.
  • Patienter med diagnosen MPS II.
  • Patienter som har fått idursulfas (0,5 mg/kg/vecka) kontinuerligt i minst 12 veckor fram till den initiala dosen av JR-141.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med en historia av hematopoetisk stamcellstransplantation, exklusive de som behöver enzymersättningsterapi även efter hematopoetisk stamcellstransplantation.
  • Patienter hos vilka lumbalpunktion inte kan utföras.
  • Patienter som har utvecklat allvarlig läkemedelsallergi eller överkänslighet som är olämplig för att delta i studien.
  • Patienter som har fått andra prövningsprodukter inom 4 månader före inskrivningen i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Experimentell: JR-141
Läkemedel: JR-141
IV-infusion (lyofiliserat pulver), 0,01-2,0 mg/kg/vecka

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: 4 veckor
  • Biverkningar
  • Laboratorietester
  • Vitala tecken
  • Elektrokardiogram med 12 avledningar
  • Antikropp
  • Infusionsrelaterad reaktion
4 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Plasma farmakokinetisk parameter [Maximal plasmakoncentration [Cmax]]
Tidsram: 4 veckor
Plasmakoncentration av JR-141
4 veckor
Plasma farmakokinetisk parameter [Area Under the Curve [AUC]]
Tidsram: 4 veckor
Plasmakoncentration av JR-141
4 veckor
Urin- och serumheparansulfat (HS)/dermatansulfat (DS)
Tidsram: 4 veckor
4 veckor
HS/DS i CSF
Tidsram: 4 veckor
JR-141-koncentration i CSF
4 veckor
Urin totalt GAG
Tidsram: 4 veckor
4 veckor
Lever- och mjältvolymer
Tidsram: 4 veckor
4 veckor
Hjärtfunktion
Tidsram: 4 veckor
4 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 mars 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

4 oktober 2017

Avslutad studie (Faktisk)

4 oktober 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 april 2017

Första postat (Faktisk)

25 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 november 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 november 2022

Senast verifierad

1 november 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • JR-141-101

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Mukopolysackaridos II

Kliniska prövningar på JR-141

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera