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JR-171-101 研究在 MPS I 患者中的扩展研究

2025年8月26日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

JR-171-101 研究在 I 型粘多糖贮积症患者中的扩展研究

JR-171-101 用于治疗 MPS I 的 I/II 期、开放标签、多中心、多国（日本、巴西和美国）扩展研究

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

已完成 JR-171-101 研究的第 2 部分并满足所有资格标准的患者可以参加此 JR-171-102 研究。 在 JR-171-102 研究中确定剂量之前，受试者将在 JR-171-101 研究第 12 周接受相同剂量的静脉内接受低剂量或高剂量的 JR-171。 此后，所有受试者将过渡到根据 JR-171-101 研究结果确定的最佳剂量。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

14

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 巴西
      • Porto Alegre、巴西
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • São Paulo、巴西
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • 日本
      • Fukuoka、日本
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu、日本
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka、日本
        • Osaka Metropolitan University Hospital
  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 已完成 JR-171-101 研究第 2 部分的患者
  • 可以获得书面知情同意书的患者。 如果由于与 MPS I 相关的智力障碍，患者在同意或愿意参与研究时年龄未满 18 岁（在日本为 20 岁），则需要获得患者合法可接受的代表（例如、他/她的父母或监护人），而不是征得他/她的同意。 即使在这种情况下，也应尽可能获得患者的书面知情同意
  • 有生育潜力的女性患者或男性患者同意使用医学上公认的高效避孕方法，如杀精凝胶加避孕套、宫内节育器或口服避孕药，直至最后一次给药后一个月。

排除标准：

  • 无法执行研究程序的患者，除了 6 分钟步行测试、神经认知测试、BVMT-R、HVLT-R 和 T.O.V.A。
  • 被主要研究者或副研究者判断为无法进行腰穿，包括因关节挛缩难以采取腰穿体位或腰穿过程中可能出现呼吸困难者
  • 因有严重药物过敏史或对任何药物超敏反应，被主要研究者或副研究者判断为不符合参加研究资格
  • 否则被主要研究者或副研究者基于患者安全考虑判断为不符合参加研究的条件

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：剂量水平 1
2.0 毫克/公斤/周
药品：JR-171
静脉输注（IV）
其他名称：
  • Lepunafusp Alfa
实验性的：剂量水平 2
4.0 毫克/公斤/周
药品：JR-171
静脉输注（IV）
其他名称：
  • Lepunafusp Alfa

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现不良事件的参与者人数
大体时间：156周
不良事件
156周
化验结果异常的发生率
大体时间：156周
血液学
156周
化验结果异常的发生率
大体时间：156周
生物化学
156周
化验结果异常的发生率
大体时间：156周
血清铁测试
156周
化验结果异常的发生率
大体时间：156周
尿液分析
156周
生命体征异常的发生率
大体时间：156周
心率
156周
生命体征异常的发生率
大体时间：156周
体温
156周
生命体征异常的发生率
大体时间：156周
血压
156周
生命体征异常的发生率
大体时间：156周
体重
156周
心电图读数异常的发生率
大体时间：156周
156周
出现不良事件的参与者人数
大体时间：156周
抗人α-L-艾杜糖苷酶抗体
156周
出现不良事件的参与者人数
大体时间：156周
抗 JR-171 抗体
156周
出现不良事件的参与者人数
大体时间：156周
输液相关反应（IAR）
156周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
脑脊液中硫酸皮肤素水平相对于基线的变化
大体时间：第 26、52、104、156 周
第 26、52、104、156 周
脑脊液开放压
大体时间：第 26、52、104、156 周
第 26、52、104、156 周
尿液中硫酸乙酰肝素水平相对于基线的变化
大体时间：第 13、26、39、52、65、78、91、104、130、156 周
第 13、26、39、52、65、78、91、104、130、156 周
尿液中硫酸皮肤素水平相对于基线的变化
大体时间：第 13、26、39、52、65、78、91、104、130、156 周
第 13、26、39、52、65、78、91、104、130、156 周
血清中硫酸乙酰肝素水平相对于基线的变化
大体时间：第 13、26、39、52、65、78、91、104、130、156 周
第 13、26、39、52、65、78、91、104、130、156 周
血清中硫酸皮肤素水平相对于基线的变化
大体时间：第 13、26、39、52、65、78、91、104、130、156 周
第 13、26、39、52、65、78、91、104、130、156 周
肝脏体积相对于基线的变化
大体时间：第 13、26、52、78、104、156 周
第 13、26、52、78、104、156 周
脾体积相对于基线的变化。
大体时间：第 13、26、52、78、104、156 周
第 13、26、52、78、104、156 周
超声心动图从基线的变化。
大体时间：第 13、26、52、78、104、156 周
左心室后壁厚度
第 13、26、52、78、104、156 周
超声心动图从基线的变化。
大体时间：第 13、26、52、78、104、156 周
室间隔厚度
第 13、26、52、78、104、156 周
超声心动图从基线的变化。
大体时间：第 13、26、52、78、104、156 周
左心室质量指数
第 13、26、52、78、104、156 周
超声心动图从基线的变化。
大体时间：第 13、26、52、78、104、156 周
左心室射血分数
第 13、26、52、78、104、156 周
超声心动图从基线的变化。
大体时间：第 13、26、52、78、104、156 周
左心室射血分数，
第 13、26、52、78、104、156 周
超声心动图从基线的变化。
大体时间：第 13、26、52、78、104、156 周
E/A比率
第 13、26、52、78、104、156 周
6 分钟步行测试距离相对于基线的变化。
大体时间：第 13、26、52、78、104、156 周
第 13、26、52、78、104、156 周
适应性行为功能结果相对于基线的变化
大体时间：第 52、104、156 周
Vineland 适应性行为量表
第 52、104、156 周
简短视觉空间记忆测试结果相对于基线的变化 - 修订版
大体时间：第 13、26、52、78、104、130、156 周
第 13、26、52、78、104、130、156 周
霍普金斯语言学习测试修订版结果相对于基线的变化
大体时间：第 13、26、52、78、104、130、156 周
第 13、26、52、78、104、130、156 周
注意变量测试结果相对于基线的变化
大体时间：第 13、26、52、78、104、130、156 周
第 13、26、52、78、104、130、156 周
儿科生活质量清单家庭影响模块 (PedsQL-FIM) 结果相对于基线的变化
大体时间：第 13、26、52、104 周 156
第 13、26、52、104 周 156
脑脊液（CSF）中硫酸乙酰肝素水平的基线变化
大体时间：第26、52、104、156周
第26、52、104、156周
在神经认知测试的认知年龄等效评分中的基线变化
大体时间：第52、104、156周
Wechsler Intelligence商（IQ）测试或婴儿和幼儿发展的Bayley量表
第52、104、156周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年10月28日

初级完成 (实际的)

2025年5月2日

研究完成 (实际的)

2025年5月2日

研究注册日期

首次提交

2020年6月4日

首先提交符合 QC 标准的

2020年6月26日

首次发布 (实际的)

2020年7月1日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年8月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年8月26日

最后验证

2025年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • JR-171-102

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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