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MPS I 환자에 대한 JR-171-101 연구의 확장 연구

2025년 8월 26일 업데이트: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

뮤코다당증 I형 환자에 대한 JR-171-101 연구의 확장 연구

MPS I 치료를 위한 JR-171-101의 I/II상, 공개 라벨, 다기관, 다국적(일본, 브라질 및 미국) 확장 연구

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

JR-171-101 연구의 파트 2를 완료하고 모든 자격 기준을 충족하는 환자는 이 JR-171-102 연구에 등록할 수 있습니다. JR-171-102 연구에서 용량 결정까지 피험자는 JR-171-101 연구 12주차에 받은 것과 동일한 용량으로 저용량 또는 고용량 JR-171을 정맥 주사합니다. 그 후, 모든 피험자는 JR-171-101 연구 결과에 따라 결정된 최적 용량으로 전환됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

14

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • 브라질
      • Porto Alegre, 브라질
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, 브라질
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • 일본
      • Fukuoka, 일본
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, 일본
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, 일본
        • Osaka Metropolitan university Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • JR-171-101 임상 2부를 완료한 환자
  • 서면 동의서를 얻을 수 있는 환자. MPS I 관련 지적 장애로 인해 연구 참여 동의 또는 참여 의사를 확인할 수 없는 시점에 환자가 18세(일본의 경우 20세) 미만인 경우, 환자의 법적으로 허용되는 대리인(예: , 그/그녀의 부모 또는 보호자)의 동의를 대신 받아야 합니다. 이 경우에도 가능한 한 환자로부터 서면 동의서를 얻어야 합니다.
  • 공동 파트너가 가임 가능성이 있는 여성 환자 또는 남성 환자는 최종 투여 후 1개월까지 정자 살균 젤과 콘돔, 자궁 내 장치 또는 경구 피임약과 같이 의학적으로 인정되고 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.

제외 기준:

  • 6분 보행 검사, 신경인지 검사, BVMT-R, HVLT-R 및 T.O.V.A를 제외하고 연구 절차를 수행할 수 없는 환자
  • 관절 구축으로 인해 요추 천자 자세를 취하기 어려운 자 또는 요추 천자 과정에서 호흡 곤란을 경험할 가능성이 있는 자 등 요추 천자를 시행할 수 없다고 주임 시험자 또는 부시험자가 판단
  • 심각한 약물 알레르기 또는 모든 약물에 대한 과민증의 병력으로 인해 시험 참여가 부적격하다고 주임 시험자 또는 부 시험자가 판단한 자
  • 기타 환자의 안전을 고려하여 연구책임자 또는 연구책임자가 연구 참여가 부적격하다고 판단한 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 복용량 수준 1
2.0mg/kg/주
의약품: JR-171
정맥 내 (IV) 주입
다른 이름들:
  • Lepunafusp alfa
실험적: 용량 수준 2
4.0mg/kg/주
의약품: JR-171
정맥 내 (IV) 주입
다른 이름들:
  • Lepunafusp alfa

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용이 있는 참가자 수
기간: 156주
부작용
156주
비정상적인 실험실 테스트 결과의 발생률
기간: 156주
혈액학
156주
비정상적인 실험실 테스트 결과의 발생률
기간: 156주
생화학
156주
비정상적인 실험실 테스트 결과의 발생률
기간: 156주
혈청 철 검사
156주
비정상적인 실험실 테스트 결과의 발생률
기간: 156주
소변검사
156주
비정상적인 활력 징후의 발생
기간: 156주
맥박수
156주
비정상적인 활력 징후의 발생
기간: 156주
체온
156주
비정상적인 활력 징후의 발생
기간: 156주
혈압
156주
비정상적인 활력 징후의 발생
기간: 156주
체중
156주
비정상적인 EKG 수치의 발생률
기간: 156주
156주
부작용이 있는 참가자 수
기간: 156주
항인간-α-L-이두로니다아제 항체
156주
부작용이 있는 참가자 수
기간: 156주
항 JR-171 항체
156주
부작용이 있는 참가자 수
기간: 156주
주입 관련 반응(IAR)
156주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
뇌척수액 내 Dermatan Sulfate 수치의 기준선으로부터의 변화
기간: 26주차, 52주차, 104주차, 156주차
26주차, 52주차, 104주차, 156주차
CSF 개방 압력
기간: 26주차, 52주차, 104주차, 156주차
26주차, 52주차, 104주차, 156주차
비뇨기의 헤파란 황산염 수치 기준치로부터의 변화
기간: 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156주
13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156주
비뇨기의 Dermatan Sulfate 수치 기준치로부터의 변화
기간: 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156주
13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156주
혈청 내 Heparan Sulfate 수치의 기준선에서 변경
기간: 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156주
13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156주
혈청 내 Dermatan Sulfate 수치 기준치로부터의 변화
기간: 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156주
13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156주
간 용적의 기준선에서 변경
기간: 13, 26, 52, 78, 104, 156주
13, 26, 52, 78, 104, 156주
비장 용적의 기준선에서 변경합니다.
기간: 13, 26, 52, 78, 104, 156주
13, 26, 52, 78, 104, 156주
심초음파에서 기준선에서 변경합니다.
기간: 13, 26, 52, 78, 104, 156주
좌심실 후벽 두께
13, 26, 52, 78, 104, 156주
심초음파에서 기준선에서 변경합니다.
기간: 13, 26, 52, 78, 104, 156주
심실 중격 두께
13, 26, 52, 78, 104, 156주
심초음파에서 기준선에서 변경합니다.
기간: 13, 26, 52, 78, 104, 156주
좌심실질량지수
13, 26, 52, 78, 104, 156주
심초음파에서 기준선에서 변경합니다.
기간: 13, 26, 52, 78, 104, 156주
좌심실 박출률
13, 26, 52, 78, 104, 156주
심초음파에서 기준선에서 변경합니다.
기간: 13, 26, 52, 78, 104, 156주
좌심실 박출률,
13, 26, 52, 78, 104, 156주
심초음파에서 기준선에서 변경합니다.
기간: 13, 26, 52, 78, 104, 156주
E/A 비율
13, 26, 52, 78, 104, 156주
6분 도보 테스트 거리에서 기준선에서 변경합니다.
기간: 13, 26, 52, 78, 104, 156주
13, 26, 52, 78, 104, 156주
적응 행동 기능 결과의 기준선으로부터의 변화
기간: 52주, 104주, 156주
Vineland 적응 행동 척도
52주, 104주, 156주
간략한 시공간 기억력 테스트-개정 결과의 기준선으로부터의 변화
기간: 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156주
13, 26, 52, 78, 104, 130, 156주
Hopkins Verbal Learning Test-Revised 결과의 기준선에서 변경
기간: 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156주
13, 26, 52, 78, 104, 130, 156주
주의 변수 테스트 결과의 기준선에서 변경
기간: 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156주
13, 26, 52, 78, 104, 130, 156주
소아 삶의 질 재고 가족 영향 모듈(PedsQL-FIM) 결과의 기준선으로부터의 변화
기간: 13, 26, 52, 104주차 156
13, 26, 52, 104주차 156
뇌척수액 (CSF)의 헤파 란 설페이트 수준의 기준선에서 변화
기간: 26 주, 52, 104, 156
26 주, 52, 104, 156
인지 연령에 동등한 점수의 신경인지 테스트에서 기준선에서 변화
기간: 52 주, 104, 156
Wechsler Intelligence Quantient (IQ) 테스트 또는 유아 및 유아 개발의 Bayley 규모
52 주, 104, 156

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 10월 28일

기본 완료 (실제)

2025년 5월 2일

연구 완료 (실제)

2025년 5월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 6월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 6월 26일

처음 게시됨 (실제)

2020년 7월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 8월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 8월 26일

마지막으로 확인됨

2025년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • JR-171-102

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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