Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

JR-171-101-tutkimuksen laajennustutkimus potilailla, joilla on MPS I

keskiviikko 13. maaliskuuta 2024 päivittänyt: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

JR-171-101-tutkimuksen jatkotutkimus potilailla, joilla on tyypin I mukopolysakkaridoosi

Vaihe I/II, avoin, monikeskus, monikansallinen (Japani, Brasilia ja Yhdysvallat) JR-171-101:n laajennustutkimus MPS I:n hoitoon

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat, jotka ovat suorittaneet JR-171-101 tutkimuksen osan 2 ja täyttävät kaikki kelpoisuusehdot, voidaan ottaa mukaan tähän JR-171-102 tutkimukseen. JR-171-102-tutkimuksen annoksen määrittämiseen asti koehenkilöt saavat suonensisäisesti joko pienen tai suuren annoksen JR-171:tä samoilla annoksilla kuin JR-171-101-tutkimuksen viikolla 12. Tämän jälkeen kaikki koehenkilöt siirretään optimaaliseen annokseen, joka on määritetty JR-171-101-tutkimuksen tulosten perusteella.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasilia
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Japani
      • Fukuoka, Japani
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Japani
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Japani
        • Osaka Metropolitan University Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, jotka ovat suorittaneet JR-171-101-tutkimuksen osan 2
  • Potilas, jolta voidaan saada kirjallinen tietoinen suostumus. Jos potilas on suostumushetkellä alle 18-vuotias (Japanin tapauksessa 20-vuotias) tai halukkuutta osallistua tutkimukseen ei voida vahvistaa MPS I:hen liittyvän kehitysvammaisuuden vuoksi, potilaan laillisesti hyväksyttävältä edustajalta (esim. , hänen vanhempansa tai huoltajansa) on hankittava hänen suostumuksensa sijaan. Myös tässä tapauksessa kirjallinen tietoinen suostumus tulee saada potilaalta aina kun mahdollista
  • Naispotilas tai miespotilas, jonka kumppanit ovat hedelmällisessä iässä, suostuvat käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, kuten spermatosidigeeliä ja kondomia, kohdunsisäistä laitetta tai ehkäisyvälineitä kuukauden ajan viimeisen annon jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas, joka ei pysty suorittamaan tutkimustoimenpiteitä, lukuun ottamatta 6 minuutin kävelytestiä, neurokognitiivista testausta, BVMT-R-, HVLT-R- ja T.O.V.A.
  • Päätutkija tai osatutkija arvioi, että he eivät voi tehdä lannepunktiota, mukaan lukien ne, joilla on vaikeuksia ottaa lannepunktioasentoa nivelen kontraktuurista johtuen tai jotka todennäköisesti kokevat hengitysvaikeuksia lannepunktioprosessin aikana
  • Päätutkija tai osatutkija arvioi, ettei hän voi osallistua tutkimukseen, koska hänellä on ollut vakava lääkeaineallergia tai yliherkkyys jollekin lääkkeelle
  • Muussa tapauksessa päätutkija tai osatutkija on arvioinut, ettei se ole kelvollinen osallistumaan tutkimukseen potilaan turvallisuuden vuoksi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: JR-171
Annoksen määrittämiseen asti koehenkilöt saavat suonensisäisesti joko pienen tai suuren annoksen JR-171:tä (sama annos kuin JR-171-101-tutkimuksen viikolla 12). Sen jälkeen kaikki koehenkilöt saavat optimaalisen annoksen JR-171:tä, joka on määritetty JR-171-101-tutkimuksen tulosten perusteella.
Lääke: JR-171 (lepunafusp alfa)
JR-171 IV-infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutuksia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 156 viikkoa
Vastoinkäymiset
156 viikkoa
Poikkeavien laboratoriotutkimustulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: 156 viikkoa
Hematologia
156 viikkoa
Poikkeavien laboratoriotutkimustulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: 156 viikkoa
Biokemia
156 viikkoa
Poikkeavien laboratoriotutkimustulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: 156 viikkoa
Seerumin rautatestit
156 viikkoa
Poikkeavien laboratoriotutkimustulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: 156 viikkoa
Virtsan analyysi
156 viikkoa
Epänormaalien elintoimintojen esiintyminen
Aikaikkuna: 156 viikkoa
Pulssi
156 viikkoa
Epänormaalien elintoimintojen esiintyminen
Aikaikkuna: 156 viikkoa
Ruumiinlämpö
156 viikkoa
Epänormaalien elintoimintojen esiintyminen
Aikaikkuna: 156 viikkoa
Verenpaine
156 viikkoa
Epänormaalien elintoimintojen esiintyminen
Aikaikkuna: 156 viikkoa
Kehon paino
156 viikkoa
Epänormaalien EKG-lukemien esiintyvyys
Aikaikkuna: 156 viikkoa
156 viikkoa
Haittavaikutuksia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 156 viikkoa
Ihmisen-α-L-iduronidaasivasta-aineet
156 viikkoa
Haittavaikutuksia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 156 viikkoa
Anti-JR-171 vasta-aineet
156 viikkoa
Haittavaikutuksia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 156 viikkoa
Infuusioon liittyvä reaktio (IAR)
156 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aivo-selkäydinnesteen heparaanisulfaattitasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikot 26, 52, 104, 156
Viikot 26, 52, 104, 156
Muutos aivo-selkäydinnesteen dermataanisulfaattitasojen perustasosta
Aikaikkuna: Viikot 26, 52, 104, 156
Viikot 26, 52, 104, 156
CSF:n avautumispaine
Aikaikkuna: Viikot 26, 52, 104, 156
Viikot 26, 52, 104, 156
Virtsan heparaanisulfaattitasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Viikot 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Virtsan dermataanisulfaattitasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Viikot 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Muutos lähtötasosta seerumin heparaanisulfaattitasoissa
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Viikot 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Muuta seerumin dermataanisulfaattitasoja lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Viikot 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Maksan tilavuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
Muutos lähtötilanteesta pernan tilavuudessa.
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
Muutos lähtötilanteesta kaikukardiografiassa.
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
Vasemman kammion takaseinän paksuus
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
Muutos lähtötilanteesta kaikukardiografiassa.
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
kammioiden väliseinän paksuus
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
Muutos lähtötilanteesta kaikukardiografiassa.
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
vasemman kammion massaindeksi
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
Muutos lähtötilanteesta kaikukardiografiassa.
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
vasemman kammion ejektiofraktio
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
Muutos lähtötilanteesta kaikukardiografiassa.
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
vasemman kammion ejektiofraktio,
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
Muutos lähtötilanteesta kaikukardiografiassa.
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
E/A-suhde
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
Muuta lähtötasosta 6 minuutin kävelytestin matkalla.
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 156
Neurokognitiivisen testauksen kognitiivisen iän vastaavan pistemäärän muutokset lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikot 52, 104, 156
Wechslerin älykkyystesti tai vauvan ja taaperon kehityksen Bayley-asteikot
Viikot 52, 104, 156
Muutokset lähtötilanteesta mukautuvan käyttäytymisfunktion tuloksessa
Aikaikkuna: Viikot 52, 104, 156
Vinelandin mukautuvan käyttäytymisen asteikot
Viikot 52, 104, 156
Muutokset lähtötilanteesta lyhyen visuaalisen muistin testin tuloksissa - tarkistettu
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Muutokset lähtötilanteesta Hopkinsin verbal Learning Test-Revised tuloksissa
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Muutokset lähtötilanteesta huomioitujen muuttujien testin tuloksissa
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Viikot 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Muutokset lähtötasosta Pediatric Life Quality of Life Inventory Family Impact Module (PedsQL-FIM) -tuloksissa
Aikaikkuna: Viikot 13, 26, 52, 104 156
Viikot 13, 26, 52, 104 156

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 28. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. huhtikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. huhtikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 15. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JR-171-102

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi I

Kliiniset tutkimukset JR-171 (lepunafusp alfa)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Venezuela

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa