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Uno studio di estensione dello studio JR-171-101 in pazienti con MPS I

26 agosto 2025 aggiornato da: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Uno studio di estensione dello studio JR-171-101 in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I

Studio di estensione di fase I/II, in aperto, multicentrico, multinazionale (Giappone, Brasile e Stati Uniti) di JR-171-101 per il trattamento della MPS I

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti che hanno completato la Parte 2 dello studio JR-171-101 e soddisfano tutti i criteri di ammissibilità possono essere arruolati in questo studio JR-171-102. Fino alla determinazione della dose nello studio JR-171-102, i soggetti riceveranno per via endovenosa una dose bassa o una dose elevata di JR-171 alle stesse dosi ricevute alla settimana 12 dello studio JR-171-101. Successivamente, tutti i soggetti passeranno alla dose ottimale determinata sulla base dei risultati dello studio JR-171-101.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasile
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Giappone
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Giappone
        • Osaka Metropolitan university Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti che hanno completato la Parte 2 dello studio JR-171-101
  • Paziente dal quale si può ottenere il consenso informato scritto. Se il paziente ha meno di 18 anni (20 anni nel caso del Giappone) al momento del consenso o la disponibilità a partecipare allo studio non può essere confermata a causa della disabilità intellettiva correlata a MPS I, il permesso informato del rappresentante legalmente riconosciuto del paziente (ad es. , i suoi genitori o tutori) devono essere ottenuti invece del suo consenso. Anche in questo caso, il consenso informato scritto dovrebbe essere ottenuto dal paziente, ove possibile
  • La paziente di sesso femminile o il paziente di sesso maschile i cui partner sono in età fertile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico e altamente efficace, come gel spermatocida più preservativo, un dispositivo intrauterino o contraccettivi orali fino a un mese dopo l'ultima somministrazione.

Criteri di esclusione:

  • Un paziente che non è in grado di eseguire le procedure dello studio, ad eccezione del test del cammino di 6 minuti, test neurocognitivi, BVMT-R, HVLT-R e T.O.V.A.
  • Giudicato dal ricercatore principale o dal ricercatore secondario come incapace di sottoporsi a puntura lombare, compresi coloro che hanno difficoltà a prendere posizione per la puntura lombare a causa della contrattura articolare o coloro che potrebbero avere difficoltà a respirare durante il processo di puntura lombare
  • Giudicato dal ricercatore principale o dal ricercatore secondario non idoneo a partecipare allo studio a causa di una storia di grave allergia ai farmaci o ipersensibilità a qualsiasi farmaco
  • Altrimenti giudicato dal ricercatore principale o dal ricercatore secondario non idoneo a partecipare allo studio in considerazione della sicurezza del paziente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Livello di dosaggio 1
2,0 mg/kg/settimana
Droga: JR-171
Infusione endovenosa (IV)
Altri nomi:
  • Lepunafusp alfa
Sperimentale: Livello di dosaggio 2
4,0 mg/kg/settimana
Droga: JR-171
Infusione endovenosa (IV)
Altri nomi:
  • Lepunafusp alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 156 settimane
Eventi avversi
156 settimane
Incidenza di risultati anomali dei test di laboratorio
Lasso di tempo: 156 settimane
Ematologia
156 settimane
Incidenza di risultati anomali dei test di laboratorio
Lasso di tempo: 156 settimane
Biochimica
156 settimane
Incidenza di risultati anomali dei test di laboratorio
Lasso di tempo: 156 settimane
Test del ferro sierico
156 settimane
Incidenza di risultati anomali dei test di laboratorio
Lasso di tempo: 156 settimane
Analisi delle urine
156 settimane
Incidenza di segni vitali anomali
Lasso di tempo: 156 settimane
Pulsazioni
156 settimane
Incidenza di segni vitali anomali
Lasso di tempo: 156 settimane
Temperatura corporea
156 settimane
Incidenza di segni vitali anomali
Lasso di tempo: 156 settimane
Pressione sanguigna
156 settimane
Incidenza di segni vitali anomali
Lasso di tempo: 156 settimane
Peso corporeo
156 settimane
Incidenza di letture ECG anormali
Lasso di tempo: 156 settimane
156 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 156 settimane
Anticorpi anti-α-L-iduronidasi umana
156 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 156 settimane
Anticorpi anti-JR-171
156 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 156 settimane
Reazione associata all'infusione (IAR)
156 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli di dermatan solfato nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Settimane 26, 52, 104, 156
Settimane 26, 52, 104, 156
Pressione di apertura CSF
Lasso di tempo: Settimane 26, 52, 104, 156
Settimane 26, 52, 104, 156
Variazione rispetto al basale nei livelli di eparan solfato nelle vie urinarie
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Settimane 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Variazione rispetto al basale dei livelli di Dermatan solfato nelle vie urinarie
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Settimane 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Variazione rispetto al basale dei livelli di eparan solfato nel siero
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Settimane 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Variazione rispetto al basale dei livelli di dermatan solfato nel siero
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Settimane 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Variazione rispetto al basale del volume epatico
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Modifica dal basale nel volume della milza.
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Spessore della parete posteriore del ventricolo sinistro
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
spessore del setto interventricolare
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
indice di massa del ventricolo sinistro
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
frazione di eiezione ventricolare sinistra
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
frazione di eiezione ventricolare sinistra,
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Rapporto E/A
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Variazione rispetto al basale nella distanza del test del cammino in 6 minuti.
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 156
Cambiamenti rispetto al basale nel risultato della funzione comportamentale adattiva
Lasso di tempo: Settimane 52, 104, 156
Scale di comportamento adattivo di Vineland
Settimane 52, 104, 156
Cambiamenti rispetto al basale nel risultato del test di memoria visuospaziale breve rivisto
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Cambiamenti rispetto al basale nel risultato del test di apprendimento verbale Hopkins rivisto
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Cambiamenti rispetto al basale nel risultato del test delle variabili di attenzione
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Settimane 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Cambiamenti rispetto al basale nei risultati del Pediatric Quality of Life Inventory Family Impact Module (PedsQL-FIM)
Lasso di tempo: Settimane 13, 26, 52, 104 156
Settimane 13, 26, 52, 104 156
Cambiamento dal basale nei livelli di eparan solfato nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: Settimane 26, 52, 104, 156
Settimane 26, 52, 104, 156
Cambiamenti dal basale nel punteggio equivalente dell'età cognitiva dei test neurocognitivi
Lasso di tempo: Settimane 52, 104, 156
Test di Wechsler Intelligence Quotient (QI) o Bayley Scales dello sviluppo del bambino e del bambino
Settimane 52, 104, 156

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

2 maggio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

2 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

1 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

28 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JR-171-102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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