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Une étude d'extension de l'étude JR-171-101 chez des patients atteints de MPS I

26 août 2025 mis à jour par: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Une étude d'extension de l'étude JR-171-101 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type I

Étude d'extension de phase I/II, en ouvert, multicentrique et multinationale (Japon, Brésil et États-Unis) de JR-171-101 pour le traitement de la MPS I

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients qui ont terminé la partie 2 de l'étude JR-171-101 et qui remplissent tous les critères d'éligibilité peuvent être recrutés dans cette étude JR-171-102. Jusqu'à la détermination de la dose dans l'étude JR-171-102, les sujets recevront par voie intraveineuse une faible dose ou une forte dose de JR-171 aux mêmes doses que celles reçues à la semaine 12 de l'étude JR-171-101. Par la suite, tous les sujets seront transférés à la dose optimale déterminée sur la base des résultats de l'étude JR-171-101.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

14

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brésil
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Japon
      • Fukuoka, Japon
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Japon
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Japon
        • Osaka Metropolitan university Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients ayant terminé la partie 2 de l'étude JR-171-101
  • Un patient dont le consentement éclairé écrit peut être obtenu. Si le patient est âgé de moins de 18 ans (20 ans dans le cas du Japon) au moment de l'accord ou si la volonté de participer à l'étude ne peut être confirmée en raison d'une déficience intellectuelle liée à la MPS I, l'autorisation éclairée du représentant légal du patient (par ex. , ses parents ou tuteurs) doivent être obtenus au lieu de son consentement. Même dans ce cas, un consentement éclairé écrit doit être obtenu du patient, dans la mesure du possible
  • La patiente ou le patient dont la co-partenaire est en âge de procréer s'engage à utiliser une méthode de contraception médicalement acceptée et très efficace, telle qu'un gel spermatocide plus préservatif, un dispositif intra-utérin ou des contraceptifs oraux jusqu'à un mois après la dernière administration.

Critère d'exclusion:

  • Un patient incapable d'effectuer les procédures de l'étude, à l'exception du test de marche de 6 minutes, des tests neurocognitifs, du BVMT-R, du HVLT-R et du T.O.V.A.
  • Jugé par l'investigateur principal ou le sous-investigateur comme étant incapable de subir une ponction lombaire, y compris ceux qui ont des difficultés à prendre position pour une ponction lombaire en raison d'une contracture articulaire ou ceux qui sont susceptibles d'éprouver des difficultés respiratoires pendant le processus de ponction lombaire
  • Jugé par l'investigateur principal ou le sous-investigateur comme n'étant pas éligible pour participer à l'étude en raison d'antécédents d'allergie médicamenteuse grave ou d'hypersensibilité à tout médicament
  • Autrement jugé par l'investigateur principal ou le sous-investigateur comme inéligible pour participer à l'étude en considération de la sécurité du patient

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Niveau de dose 1
2,0 mg/kg/semaine
Médicament: JR-171
Perfusion intraveineuse (IV)
Autres noms:
  • Lepunafusp alfa
Expérimental: Niveau de dose 2
4,0 mg/kg/semaine
Médicament: JR-171
Perfusion intraveineuse (IV)
Autres noms:
  • Lepunafusp alfa

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: 156 semaines
Événements indésirables
156 semaines
Incidence des résultats anormaux des tests de laboratoire
Délai: 156 semaines
Hématologie
156 semaines
Incidence des résultats anormaux des tests de laboratoire
Délai: 156 semaines
Biochimie
156 semaines
Incidence des résultats anormaux des tests de laboratoire
Délai: 156 semaines
Tests de fer sérique
156 semaines
Incidence des résultats anormaux des tests de laboratoire
Délai: 156 semaines
Analyse d'urine
156 semaines
Incidence de signes vitaux anormaux
Délai: 156 semaines
Rythme cardiaque
156 semaines
Incidence de signes vitaux anormaux
Délai: 156 semaines
Température corporelle
156 semaines
Incidence de signes vitaux anormaux
Délai: 156 semaines
Pression artérielle
156 semaines
Incidence de signes vitaux anormaux
Délai: 156 semaines
Poids
156 semaines
Incidence des lectures ECG anormales
Délai: 156 semaines
156 semaines
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: 156 semaines
Anticorps anti-α-L-iduronidase humaine
156 semaines
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: 156 semaines
Anticorps anti-JR-171
156 semaines
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: 156 semaines
Réaction associée à la perfusion (RIA)
156 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de sulfate de dermatane dans le liquide céphalo-rachidien
Délai: Semaines 26, 52, 104, 156
Semaines 26, 52, 104, 156
Pression d'ouverture du LCR
Délai: Semaines 26, 52, 104, 156
Semaines 26, 52, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de sulfate d'héparane dans l'urine
Délai: Semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de sulfate de dermatane dans l'urine
Délai: Semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de sulfate d'héparane dans le sérum
Délai: Semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de sulfate de dermatane dans le sérum
Délai: Semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Semaines 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Changement par rapport à la ligne de base du volume du foie
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base du volume de la rate.
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base en échocardiographie.
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Épaisseur de la paroi postérieure du ventricule gauche
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base en échocardiographie.
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
épaisseur septale interventriculaire
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base en échocardiographie.
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
indice de masse ventriculaire gauche
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base en échocardiographie.
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
fraction d'éjection ventriculaire gauche
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base en échocardiographie.
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
fraction d'éjection ventriculaire gauche,
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base en échocardiographie.
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Rapport E/A
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changement par rapport à la ligne de base en 6 minutes de distance de test de marche.
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 156
Changements par rapport au départ dans le résultat de la fonction comportementale adaptative
Délai: Semaines 52, 104, 156
Échelles de comportement adaptatif de Vineland
Semaines 52, 104, 156
Changements par rapport à la ligne de base dans les résultats du test de mémoire visuospatiale abrégé-révisé
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Changements par rapport à la ligne de base dans les résultats du test d'apprentissage verbal Hopkins révisé
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Changements par rapport à la ligne de base dans les résultats du test des variables d'attention
Délai: Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Semaines 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Changements par rapport à la ligne de base dans les résultats du module d'impact sur la famille de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL-FIM)
Délai: Semaines 13, 26, 52, 104 156
Semaines 13, 26, 52, 104 156
Changement par rapport à la base des niveaux de sulfate d'héparane dans le liquide céphaloral (CSF)
Délai: Semaines 26, 52, 104, 156
Semaines 26, 52, 104, 156
Changements par rapport à la référence dans le score équivalent à l'âge cognitif des tests neurocognitifs
Délai: Semaines 52, 104, 156
Test de quotient de renseignement (QI) de Wechsler ou des échelles de Bayley du développement du nourrisson et des tout-petits
Semaines 52, 104, 156

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 octobre 2021

Achèvement primaire (Réel)

2 mai 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

2 mai 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 juin 2020

Première publication (Réel)

1 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

28 août 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • JR-171-102

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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