Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En förlängningsstudie av JR-141-BR21 hos patienter med mukopolysackaridos II

21 juli 2025 uppdaterad av: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
En öppen fas II, parallell grupp, 2 platser (Brasilien), utformad för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av studieläkemedlet för behandling av MPS II.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

19

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brasilien
        • Igeim - Unifesp

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter som kommer att ha genomfört den kliniska prövningen JR-141-BR21.
  • Kan ge skriftligt samtycke av sig själv, såvida inte patienten är under 18 år vid tidpunkten för informerat samtycke, eller det inte är möjligt att erhålla samtycke från patienten själv på grund av hans intellektuella funktionsnedsättning i samband med MPS II.
  • När det gäller en patient som är under 18 år eller från vilken det inte är möjligt att erhålla samtycke på grund av hans intellektuella funktionsnedsättning i samband med MSP II, kan denne inkluderas om skriftligt medgivande kan lämnas av juridiskt ombud; skriftligt samtycke bör dock inhämtas från patienten själv, där så är möjligt.

Exklusions kriterier:

  • Vägra att underteckna formuläret för informerat samtycke.
  • Kan inte utföra studieprocedurerna, förutom neurokognitiv testning.
  • Tidigare enympad BMT/HSCT.
  • Bedöms av utredaren eller underutredaren som oförmögen att genomgå lumbalpunktion, inklusive de som har svårt att ta ställning för lumbalpunktion på grund av ledkontraktur eller de som sannolikt får andningssvårigheter under lumbalpunktionsprocessen.
  • Bedöms av utredaren eller underutredaren vara olämplig att delta i studien på grund av en historia av en allvarlig läkemedelsallergi eller känslighet.
  • I övrigt bedöms av utredaren eller delutredaren vara olämplig att delta i studien av hänsyn till ämnets säkerhet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: JR-141

Försökspersonerna kommer att tilldelas 1,0, 2,0 eller 4,0 mg JR-141 per kg kroppsvikt en gång i veckan (samma dos som togs under den föregående studien) i början av studien.

Under studien kommer dosen för alla försökspersoner att ändras till den valda*.

* Dosen bestämdes till 2,0 mg/kg/vecka baserat på säkerhets- och effektdata från JR-141-BR21-studien.
Läkemedel: JR-141
IV infusion (lyofiliserat pulver)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: Från screening till slutet av studien, upp till cirka 5 år
Från screening till slutet av studien, upp till cirka 5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Urinära heparansulfatkoncentrationer
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 52 veckor, upp till cirka 5 år
genom avslutad studie, i genomsnitt 52 veckor, upp till cirka 5 år
Urinära dermatansulfatkoncentrationer
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 52 veckor, upp till cirka 5 år
genom avslutad studie, i genomsnitt 52 veckor, upp till cirka 5 år
Koncentrationer av heparansulfat i serum
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 52 veckor, upp till cirka 5 år
genom avslutad studie, i genomsnitt 52 veckor, upp till cirka 5 år
Serum dermatansulfatkoncentrationer
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 52 veckor, upp till cirka 5 år
genom avslutad studie, i genomsnitt 52 veckor, upp till cirka 5 år
Lever- och mjältvolymer (MRT)
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 52 veckor, upp till cirka 5 år
genom avslutad studie, i genomsnitt 52 veckor, upp till cirka 5 år
Ekokardiografi
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 52 veckor, upp till cirka 5 år
genom avslutad studie, i genomsnitt 52 veckor, upp till cirka 5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 januari 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 september 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 oktober 2018

Första postat (Faktisk)

17 oktober 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 juli 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • JR-141-BR22

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Mukopolysackaridos II

Kliniska prövningar på JR-141

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera