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Eine Verlängerungsstudie der JR-171-101-Studie bei Patienten mit MPS I

26. August 2025 aktualisiert von: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Eine Verlängerungsstudie der JR-171-101-Studie bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ I

Open-Label-, multizentrische, multinationale (Japan, Brasilien und die USA) Verlängerungsstudie der Phase I/II zu JR-171-101 zur Behandlung von MPS I

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten, die Teil 2 der JR-171-101-Studie abgeschlossen haben und alle Eignungskriterien erfüllen, können in diese JR-171-102-Studie aufgenommen werden. Bis zur Dosisbestimmung in der JR-171-102-Studie erhalten die Probanden intravenös entweder eine niedrige oder eine hohe Dosis von JR-171 in denselben Dosen, die sie in Woche 12 der JR-171-101-Studie erhalten haben. Danach werden alle Probanden auf die optimale Dosis umgestellt, die auf der Grundlage der Ergebnisse der JR-171-101-Studie bestimmt wurde.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasilien
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Japan
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Japan
        • Osaka Metropolitan University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, die Teil 2 der JR-171-101-Studie abgeschlossen haben
  • Ein Patient, von dem eine schriftliche Einverständniserklärung eingeholt werden kann. Wenn der Patient zum Zeitpunkt der Zustimmung jünger als 18 Jahre (20 Jahre in Japan) ist oder die Bereitschaft zur Teilnahme an der Studie aufgrund einer MPS I-bedingten geistigen Behinderung nicht bestätigt werden kann, muss eine informierte Zustimmung des gesetzlich zulässigen Vertreters des Patienten (z. , seiner Eltern oder Erziehungsberechtigten) anstelle seiner Einwilligung eingeholt werden. Auch in diesem Fall sollte nach Möglichkeit eine schriftliche Einverständniserklärung des Patienten eingeholt werden
  • Die Patientin bzw. der Patient, dessen Partnerin im gebärfähigen Alter ist, erklärt sich damit einverstanden, bis einen Monat nach der letzten Verabreichung eine medizinisch anerkannte, hochwirksame Verhütungsmethode wie z. B. Spermatozid-Gel plus Kondom, ein Intrauterinpessar oder orale Kontrazeptiva anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Ein Patient, der nicht in der Lage ist, die Studienverfahren durchzuführen, mit Ausnahme des 6-Minuten-Gehtests, neurokognitiven Tests, BVMT-R, HVLT-R und T.O.V.A.
  • Vom Hauptprüfer oder Unterprüfer als nicht in der Lage beurteilt, sich einer Lumbalpunktion zu unterziehen, einschließlich derjenigen, die aufgrund einer Gelenkkontraktur Schwierigkeiten haben, eine Position für die Lumbalpunktion einzunehmen, oder derjenigen, die während des Lumbalpunktionsprozesses wahrscheinlich Atembeschwerden haben
  • Vom Hauptprüfer oder Unterprüfer aufgrund einer Vorgeschichte einer schweren Arzneimittelallergie oder Überempfindlichkeit gegenüber Arzneimitteln als nicht zur Teilnahme an der Studie geeignet beurteilt
  • Andernfalls vom Hauptprüfer oder Unterprüfer unter Berücksichtigung der Patientensicherheit als nicht zur Teilnahme an der Studie geeignet beurteilt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dosisstufe 1
2,0 mg/kg/Woche
Arzneimittel: JR-171
Intravenöse (iv) Infusion
Andere Namen:
  • Lepunafusp Alfa
Experimental: Dosisstufe 2
4,0 mg/kg/Woche
Arzneimittel: JR-171
Intravenöse (iv) Infusion
Andere Namen:
  • Lepunafusp Alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 156 Wochen
Nebenwirkungen
156 Wochen
Auftreten abnormaler Labortestergebnisse
Zeitfenster: 156 Wochen
Hämatologie
156 Wochen
Auftreten abnormaler Labortestergebnisse
Zeitfenster: 156 Wochen
Biochemie
156 Wochen
Auftreten abnormaler Labortestergebnisse
Zeitfenster: 156 Wochen
Serum-Eisen-Tests
156 Wochen
Auftreten abnormaler Labortestergebnisse
Zeitfenster: 156 Wochen
Urinanalyse
156 Wochen
Auftreten abnormaler Vitalzeichen
Zeitfenster: 156 Wochen
Pulsfrequenz
156 Wochen
Auftreten abnormaler Vitalzeichen
Zeitfenster: 156 Wochen
Körpertemperatur
156 Wochen
Auftreten abnormaler Vitalzeichen
Zeitfenster: 156 Wochen
Blutdruck
156 Wochen
Auftreten abnormaler Vitalzeichen
Zeitfenster: 156 Wochen
Körpergewicht
156 Wochen
Auftreten abnormaler EKG-Messwerte
Zeitfenster: 156 Wochen
156 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 156 Wochen
Anti-Human-α-L-Iduronidase-Antikörper
156 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 156 Wochen
Anti-JR-171-Antikörper
156 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 156 Wochen
Infusionsassoziierte Reaktion (IAR)
156 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Dermatansulfatspiegel in der Zerebrospinalflüssigkeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Wochen 26, 52, 104, 156
Wochen 26, 52, 104, 156
CSF-Öffnungsdruck
Zeitfenster: Wochen 26, 52, 104, 156
Wochen 26, 52, 104, 156
Veränderung der Heparansulfatspiegel im Urin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Wochen 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Veränderung der Dermatansulfatspiegel im Urin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Wochen 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Veränderung der Heparansulfatspiegel im Serum gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Wochen 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Veränderung der Dermatansulfatspiegel im Serum gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Wochen 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Änderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
Änderung des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Echokardiographie.
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
Dicke der linken ventrikulären Hinterwand
Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Echokardiographie.
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
interventrikuläre Septumdicke
Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Echokardiographie.
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
linksventrikulärer Massenindex
Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Echokardiographie.
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
linksventrikuläre Ejektionsfraktion
Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Echokardiographie.
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
linksventrikuläre Ejektionsfraktion,
Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Echokardiographie.
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
E/A-Verhältnis
Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
Änderung der 6-Minuten-Gehteststrecke gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 156
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert im Ergebnis der adaptiven Verhaltensfunktion
Zeitfenster: Wochen 52, 104, 156
Adaptive Verhaltensskalen von Vineland
Wochen 52, 104, 156
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert im Ergebnis des Brief Visuospatial Memory Test-Revised
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert im Ergebnis des Hopkins Verbal Learning Test-Revised
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert im Ergebnis des Tests der Variablen der Aufmerksamkeit
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Wochen 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert im Ergebnis des Pediatric Quality of Life Inventory Family Impact Module (PedsQL-FIM)
Zeitfenster: Wochen 13, 26, 52, 104 156
Wochen 13, 26, 52, 104 156
Veränderung von Ausgangswert in den Heparansulfatspiegeln in Cerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: Wochen 26, 52, 104, 156
Wochen 26, 52, 104, 156
Veränderungen vor dem Ausgangswert im äquivalenten Wert von neurokognitiven Tests des kognitiven Alters
Zeitfenster: Wochen 52, 104, 156
Wechsler Intelligence Quotient (IQ) oder die Bayley -Skalen von Säuglings- und Kleinkindentwicklung
Wochen 52, 104, 156

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Mai 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Mai 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Juni 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

28. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JR-171-102

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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