Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse af JR-171-101-undersøgelse i patienter med MPS I

26. august 2025 opdateret af: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

En forlængelsesundersøgelse af JR-171-101 undersøgelse i patienter med mucopolysaccharidosis type I

Fase I/II, open label, multicenter, multinationalt (Japan, Brasilien og USA) forlængelsesstudie af JR-171-101 til behandling af MPS I

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter, der har gennemført del 2 af JR-171-101-undersøgelsen og opfylder alle berettigelseskriterier, kan tilmeldes denne JR-171-102-undersøgelse. Indtil dosisbestemmelsen i JR-171-102-studiet, vil forsøgspersoner intravenøst ​​modtage enten lav dosis eller høj dosis af JR-171 ved de samme doser modtaget i uge 12 af JR-171-101-studiet. Derefter vil alle forsøgspersoner blive overført til den optimale dosis bestemt baseret på resultaterne af JR-171-101 undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasilien
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Japan
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Japan
        • Osaka Metropolitan university Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der har gennemført del 2 af JR-171-101-undersøgelsen
  • En patient, fra hvem der kan indhentes skriftligt informeret samtykke. Hvis patienten er under 18 år (20 år i tilfælde af Japan) på tidspunktet for samtykke eller villighed til at deltage i undersøgelsen ikke kan bekræftes på grund af MPS I-relateret intellektuel funktionsnedsættelse, informeret tilladelse fra patientens juridisk acceptable repræsentant (f.eks. , hans/hendes forældre eller værger) skal indhentes i stedet for hans/hendes samtykke. Selv i dette tilfælde skal der indhentes skriftligt informeret samtykke fra patienten, hvor det er muligt
  • Kvindelig patient eller mandlig patient, hvis medpartnere er i den fødedygtige alder, accepterer at bruge en medicinsk accepteret, yderst effektiv præventionsmetode, såsom spermatocidal gel plus kondom, en intrauterin enhed eller orale præventionsmidler indtil en måned efter den endelige administration.

Ekskluderingskriterier:

  • En patient, der ikke er i stand til at udføre undersøgelsesprocedurerne, bortset fra 6-minutters gangtest, neurokognitiv testning, BVMT-R, HVLT-R og T.O.V.A.
  • Vurderet af hovedinvestigator eller subinvestigator som værende ude af stand til at gennemgå lumbalpunktur, herunder dem, der har svært ved at tage stilling til lumbalpunktur på grund af ledkontraktur eller dem, der sandsynligvis vil opleve åndedrætsbesvær under lumbalpunkturprocessen
  • Vurderet af den primære investigator eller subinvestigator for at være ude af stand til at deltage i undersøgelsen på grund af en historie med en alvorlig lægemiddelallergi eller overfølsomhed over for medicin
  • Ellers vurderet af hovedinvestigatoren eller subinvestigatoren at være uegnet til at deltage i undersøgelsen af ​​hensyn til patientens sikkerhed

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dosisniveau 1
2,0 mg/kg/uge
Medicin: JR-171
Intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • Lepunafusp Alfa
Eksperimentel: Dosisniveau 2
4,0 mg/kg/uge
Medicin: JR-171
Intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • Lepunafusp Alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 156 uger
Uønskede hændelser
156 uger
Forekomst af unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: 156 uger
Hæmatologi
156 uger
Forekomst af unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: 156 uger
Biokemi
156 uger
Forekomst af unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: 156 uger
Serum jern test
156 uger
Forekomst af unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: 156 uger
Urinalyse
156 uger
Forekomst af unormale vitale tegn
Tidsramme: 156 uger
Pulsfrekvens
156 uger
Forekomst af unormale vitale tegn
Tidsramme: 156 uger
Kropstemperatur
156 uger
Forekomst af unormale vitale tegn
Tidsramme: 156 uger
Blodtryk
156 uger
Forekomst af unormale vitale tegn
Tidsramme: 156 uger
Kropsvægt
156 uger
Forekomst af unormale EKG-aflæsninger
Tidsramme: 156 uger
156 uger
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 156 uger
Anti-human-a-L-iduronidase antistoffer
156 uger
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 156 uger
Anti-JR-171 antistoffer
156 uger
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 156 uger
Infusionsassocieret reaktion (IAR)
156 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i dermatansulfatniveauer i cerebrospinalvæske
Tidsramme: Uge 26, 52, 104, 156
Uge 26, 52, 104, 156
CSF åbningstryk
Tidsramme: Uge 26, 52, 104, 156
Uge 26, 52, 104, 156
Ændring fra baseline i heparansulfatniveauer i urinvejene
Tidsramme: Uge 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Uge 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Ændring fra baseline i dermatansulfatniveauer i urinvejene
Tidsramme: Uge 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Uge 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Ændring fra baseline i heparansulfatniveauer i serum
Tidsramme: Uge 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Uge 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Ændring fra baseline i dermatansulfatniveauer i serum
Tidsramme: Uge 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Uge 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Ændring fra baseline i levervolumen
Tidsramme: Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
Skift fra baseline i miltvolumen.
Tidsramme: Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
Ændring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
Venstre ventrikels bageste vægtykkelse
Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
Ændring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
interventrikulær septal tykkelse
Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
Ændring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
venstre ventrikulære masseindeks
Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
Ændring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
venstre ventrikel ejektionsfraktion
Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
Ændring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
venstre ventrikulær ejektionsfraktion,
Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
Ændring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
E/A-forhold
Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
Skift fra baseline på 6 minutters gangtestdistance.
Tidsramme: Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
Uge 13, 26, 52, 78, 104, 156
Ændringer fra baseline i resultatet af adaptiv adfærdsfunktion
Tidsramme: Uge 52, 104, 156
Vineland adaptive adfærdsskalaer
Uge 52, 104, 156
Ændringer fra baseline i resultatet af Brief Visuospatial Memory Test-Revised
Tidsramme: Uge 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Uge 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Ændringer fra baseline i resultatet af Hopkins Verbal Learning Test-revideret
Tidsramme: Uge 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Uge 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Ændringer fra baseline i resultatet af testen af ​​opmærksomhedsvariabler
Tidsramme: Uge 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Uge 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Ændringer fra baseline i resultatet af Pediatric Quality of Life Inventory Family Impact Module (PedsQL-FIM)
Tidsramme: Uge 13, 26, 52, 104 156
Uge 13, 26, 52, 104 156
Skift fra baseline i heparansulfatniveauer i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Uger 26, 52, 104, 156
Uger 26, 52, 104, 156
Ændringer fra baseline i kognitiv aldersækvivalent score for neurokognitiv testning
Tidsramme: Uger 52, 104, 156
Wechsler Intelligence Quotient (IQ) Test eller Bayley Scales of Infant and Toddler Development
Uger 52, 104, 156

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. maj 2025

Studieafslutning (Faktiske)

2. maj 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

1. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

28. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JR-171-102

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis I

Kliniske forsøg med JR-171

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner