Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidelsesstudie av JR-171-101-studie i pasienter med MPS I

26. august 2025 oppdatert av: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

En utvidelsesstudie av JR-171-101-studie i pasienter med mukopolysakkaridose type I

Fase I/II, åpen etikett, multisenter, multinasjonal (Japan, Brasil og USA) utvidelsesstudie av JR-171-101 for behandling av MPS I

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter som har fullført del 2 av JR-171-101-studien og oppfyller alle kvalifikasjonskriterier, kan registreres i denne JR-171-102-studien. Inntil dosebestemmelsen i JR-171-102-studien, vil forsøkspersoner intravenøst ​​motta enten lav dose eller høy dose av JR-171 ved samme doser mottatt i uke 12 av JR-171-101-studien. Deretter vil alle forsøkspersoner bli overført til den optimale dosen bestemt basert på resultatene fra JR-171-101-studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasil
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Japan
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Japan
        • Osaka Metropolitan University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter som har fullført del 2 av JR-171-101-studien
  • En pasient som det kan innhentes skriftlig informert samtykke fra. Hvis pasienten er under 18 år (20 år i tilfelle av Japan) på tidspunktet for samtykke eller vilje til å delta i studien ikke kan bekreftes på grunn av MPS I-relatert intellektuell funksjonshemming, informert tillatelse fra pasientens juridisk akseptable representant (f.eks. , hans/hennes foreldre eller foresatte) må innhentes i stedet for hans/hennes samtykke. Selv i dette tilfellet bør skriftlig informert samtykke innhentes fra pasienten, der det er mulig
  • Kvinnelige pasienter eller mannlige pasienter hvis medpartnere er i fertil alder samtykker i å bruke en medisinsk akseptert, svært effektiv prevensjonsmetode, slik som spermatocidal gel pluss kondom, en intrauterin enhet eller orale prevensjonsmidler inntil en måned etter siste administrasjon.

Ekskluderingskriterier:

  • En pasient som ikke er i stand til å utføre studieprosedyrene, bortsett fra 6-minutters gangtest, nevrokognitiv testing, BVMT-R, HVLT-R og T.O.V.A.
  • Bedømt av hovedetterforsker eller underetterforsker som ute av stand til å gjennomgå lumbalpunksjon, inkludert de som har problemer med å ta stilling til lumbalpunksjon på grunn av leddkontraktur eller de som sannsynligvis vil oppleve pustevansker under lumbalpunksjonsprosessen
  • Bedømt av hovedetterforskeren eller underetterforskeren for å være ikke kvalifisert til å delta i studien på grunn av en historie med en alvorlig legemiddelallergi eller overfølsomhet overfor noen medikamenter
  • Ellers bedømt av hovedetterforskeren eller underetterforskeren til å være ikke kvalifisert til å delta i studien av hensyn til pasientens sikkerhet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dosenivå 1
2,0 mg/kg/uke
Legemiddel: JR-171
Intravenøs (IV) infusjon
Andre navn:
  • Lepunafusp Alfa
Eksperimentell: Dosenivå 2
4,0 mg/kg/uke
Legemiddel: JR-171
Intravenøs (IV) infusjon
Andre navn:
  • Lepunafusp Alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 156 uker
Uønskede hendelser
156 uker
Forekomst av unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: 156 uker
Hematologi
156 uker
Forekomst av unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: 156 uker
Biokjemi
156 uker
Forekomst av unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: 156 uker
Serumjernprøver
156 uker
Forekomst av unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: 156 uker
Urinalyse
156 uker
Forekomst av unormale vitale tegn
Tidsramme: 156 uker
Puls
156 uker
Forekomst av unormale vitale tegn
Tidsramme: 156 uker
Kroppstemperatur
156 uker
Forekomst av unormale vitale tegn
Tidsramme: 156 uker
Blodtrykk
156 uker
Forekomst av unormale vitale tegn
Tidsramme: 156 uker
Kroppsvekt
156 uker
Forekomst av unormale EKG-avlesninger
Tidsramme: 156 uker
156 uker
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 156 uker
Anti-human-α-L-iduronidase antistoffer
156 uker
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 156 uker
Anti-JR-171 antistoffer
156 uker
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 156 uker
Infusjonsassosiert reaksjon (IAR)
156 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i dermatansulfatnivåer i cerebrospinalvæske
Tidsramme: Uke 26, 52, 104, 156
Uke 26, 52, 104, 156
CSF åpningstrykk
Tidsramme: Uke 26, 52, 104, 156
Uke 26, 52, 104, 156
Endring fra baseline i heparansulfatnivåer i urin
Tidsramme: Uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Endring fra baseline i dermatansulfatnivåer i urin
Tidsramme: Uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Endring fra baseline i heparansulfatnivåer i serum
Tidsramme: Uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Endring fra baseline i dermatansulfatnivåer i serum
Tidsramme: Uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Uke 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Endring fra baseline i levervolum
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Endre fra grunnlinje i miltvolum.
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Endring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Venstre ventrikkel bakre veggtykkelse
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Endring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
interventrikulær septal tykkelse
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Endring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
venstre ventrikkel masseindeks
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Endring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Endring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon,
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Endring fra baseline i ekkokardiografi.
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
E/A-forhold
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Bytt fra baseline på 6-minutters gangtestdistanse.
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 156
Endringer fra baseline i utfall av adaptiv atferdsfunksjon
Tidsramme: Uke 52, 104, 156
Vineland adaptive atferdsskalaer
Uke 52, 104, 156
Endringer fra baseline i resultatet av Brief Visuospatial Memory Test-Revised
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Endringer fra baseline i resultatet av Hopkins Verbal Learning Test-revidert
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Endringer fra baseline i resultatet av testen av oppmerksomhetsvariabler
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Uke 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Endringer fra baseline i resultatet av Pediatric Quality of Life Inventory Family Impact Module (PedsQL-FIM)
Tidsramme: Uke 13, 26, 52, 104 156
Uke 13, 26, 52, 104 156
Endring fra baseline i heparansulfatnivåer i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Uker 26, 52, 104, 156
Uker 26, 52, 104, 156
Endringer fra baseline i kognitiv aldersekvivalent poengsum for nevrokognitiv testing
Tidsramme: Uker 52, 104, 156
Wechsler Intelligence Quotient (IQ) Test eller Bayley Scales of Spedbarn og småbarnsutvikling
Uker 52, 104, 156

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2021

Primær fullføring (Faktiske)

2. mai 2025

Studiet fullført (Faktiske)

2. mai 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

1. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

28. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2025

Sist bekreftet

1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • JR-171-102

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mukopolysakkaridose I

Kliniske studier på JR-171

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in New Zealand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere