Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie studie JR-171-101 u pacientů s MPS I

26. srpna 2025 aktualizováno: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Rozšířená studie studie JR-171-101 u pacientů s mukopolysacharidózou I. typu

Fáze I/II, otevřená, multicentrická, nadnárodní (Japonsko, Brazílie a USA) rozšířená studie JR-171-101 pro léčbu MPS I

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do této studie JR-171-102 mohou být zařazeni pacienti, kteří dokončili část 2 studie JR-171-101 a splnili všechna kritéria způsobilosti. Do stanovení dávky ve studii JR-171-102 budou subjekty intravenózně dostávat buď nízkou dávku, nebo vysokou dávku JR-171 ve stejných dávkách jako v týdnu 12 studie JR-171-101. Poté budou všichni jedinci převedeni na optimální dávku stanovenou na základě výsledků studie JR-171-101.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brazílie
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Kitakyushu, Japonsko
        • National Hospital Organization Kokura Medical Center
      • Osaka, Japonsko
        • Osaka Metropolitan university Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti, kteří dokončili část 2 studie JR-171-101
  • Pacient, od kterého lze získat písemný informovaný souhlas. Pokud je pacient mladší 18 let (20 let v případě Japonska) v době souhlasu nebo ochotu zúčastnit se studie nelze potvrdit z důvodu mentálního postižení souvisejícího s MPS I, informované povolení od pacientova právně přijatelného zástupce (např. , jeho/její rodiče nebo opatrovníci) je třeba získat místo jeho souhlasu. I v tomto případě by měl být od pacienta získán písemný informovaný souhlas, kdykoli je to možné
  • Pacientka nebo pacient, jejichž partnerky mohou otěhotnět, souhlasí s používáním lékařsky uznávané, vysoce účinné metody antikoncepce, jako je spermatocidní gel s kondomem, nitroděložní tělísko nebo perorální antikoncepce do jednoho měsíce po konečném podání.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient, který není schopen provádět postupy studie, kromě testu 6minutové chůze, neurokognitivního testování, BVMT-R, HVLT-R a T.O.V.A.
  • Posouzeno hlavním zkoušejícím nebo dílčím zkoušejícím jako osoby neschopné podstoupit lumbální punkci, včetně těch, kteří mají potíže zaujmout polohu pro lumbální punkci kvůli kontraktuře kloubu nebo ti, kteří pravděpodobně budou mít potíže s dýcháním během procesu lumbální punkce
  • Hlavní zkoušející nebo dílčí zkoušející posoudil jako nezpůsobilost k účasti ve studii kvůli anamnéze závažné lékové alergie nebo přecitlivělosti na jakékoli léky
  • V opačném případě bude hlavní zkoušející nebo dílčí zkoušející posouzen jako nezpůsobilý k účasti ve studii s ohledem na bezpečnost pacienta

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Úroveň dávky 1
2,0 mg/kg/týden
Lék: JR-171
Intravenózní infuze (IV)
Ostatní jména:
  • Lepunafusp Alfa
Experimentální: Úroveň dávky 2
4,0 mg/kg/týden
Lék: JR-171
Intravenózní infuze (IV)
Ostatní jména:
  • Lepunafusp Alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 156 týdnů
Nežádoucí události
156 týdnů
Výskyt abnormálních výsledků laboratorních testů
Časové okno: 156 týdnů
Hematologie
156 týdnů
Výskyt abnormálních výsledků laboratorních testů
Časové okno: 156 týdnů
Biochemie
156 týdnů
Výskyt abnormálních výsledků laboratorních testů
Časové okno: 156 týdnů
Testy na železo v séru
156 týdnů
Výskyt abnormálních výsledků laboratorních testů
Časové okno: 156 týdnů
Analýza moči
156 týdnů
Výskyt abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: 156 týdnů
Tepová frekvence
156 týdnů
Výskyt abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: 156 týdnů
Tělesná teplota
156 týdnů
Výskyt abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: 156 týdnů
Krevní tlak
156 týdnů
Výskyt abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: 156 týdnů
Tělesná hmotnost
156 týdnů
Výskyt abnormálních hodnot EKG
Časové okno: 156 týdnů
156 týdnů
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 156 týdnů
Protilátky proti lidské-a-L-iduronidáze
156 týdnů
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 156 týdnů
Anti-JR-171 protilátky
156 týdnů
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 156 týdnů
Reakce spojená s infuzí (IAR)
156 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny dermatansulfátu v mozkomíšním moku od výchozí hodnoty
Časové okno: 26., 52., 104., 156. týden
26., 52., 104., 156. týden
Otevírací tlak CSF
Časové okno: 26., 52., 104., 156. týden
26., 52., 104., 156. týden
Změna hladiny heparansulfátu v moči od výchozí hodnoty
Časové okno: Týdny 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Týdny 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Změna hladiny dermatansulfátu v moči od výchozí hodnoty
Časové okno: Týdny 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Týdny 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Změna hladiny heparansulfátu v séru od výchozí hodnoty
Časové okno: Týdny 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Týdny 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Změna hladiny Dermatan sulfátu v séru od výchozí hodnoty
Časové okno: Týdny 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Týdny 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91, 104, 130, 156
Změna objemu jater od základní hodnoty
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změna objemu sleziny od základní linie.
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změna od výchozího stavu v echokardiografii.
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Tloušťka zadní stěny levé komory
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změna od výchozího stavu v echokardiografii.
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
tloušťka mezikomorového septa
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změna od výchozího stavu v echokardiografii.
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
index hmotnosti levé komory
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změna od výchozího stavu v echokardiografii.
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
ejekční frakce levé komory
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změna od výchozího stavu v echokardiografii.
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
ejekční frakce levé komory,
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změna od výchozího stavu v echokardiografii.
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
E/A poměr
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změna ze základní linie v 6minutové testovací vzdálenosti chůze.
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 156
Změny od výchozí hodnoty ve výsledku adaptivní behaviorální funkce
Časové okno: 52., 104., 156. týden
Škály adaptivního chování Vineland
52., 104., 156. týden
Změny od výchozí hodnoty ve výsledku krátkého testu visuospatiální paměti – revidovány
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Změny od výchozího stavu ve výsledku Hopkinsova testu verbálního učení – revize
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Změny od výchozího stavu ve výsledku Testu proměnných pozornosti
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Týdny 13, 26, 52, 78, 104, 130, 156
Změny oproti výchozímu stavu ve výsledku modulu hodnocení dopadu rodiny dětí na kvalitu života (PedsQL-FIM)
Časové okno: Týdny 13, 26, 52, 104 156
Týdny 13, 26, 52, 104 156
Změna z výchozí hodnoty v hladinách síranu heparan v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Týdny 26, 52, 104, 156
Týdny 26, 52, 104, 156
Změny z výchozí hodnoty v kognitivním věku ekvivalentní skóre neurokognitivního testování
Časové okno: Týdny 52, 104, 156
Test Wechsler Intelligence Quotient (IQ) nebo Bayley Scales of Co kojence a vývoj batolata
Týdny 52, 104, 156

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. října 2021

Primární dokončení (Aktuální)

2. května 2025

Dokončení studie (Aktuální)

2. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. června 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

1. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

28. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JR-171-102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na JR-171

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit