佐尼沙胺在小儿部分性发作中的疗效和安全性（CATZ 研究）
2013年5月9日 更新者：Eisai Inc.
一项双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究，以评估辅助性唑尼沙胺在小儿部分性发作中的疗效和安全性
本研究的目的是比较唑尼沙胺与安慰剂的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这将是一项双盲、随机的研究，比较唑尼沙胺和安慰剂：每组将由 102 名受试者组成。 唑尼沙胺/安慰剂给药将从 1 mg/kg 的剂量开始。 将每隔一周进一步增加剂量，直到在第 8 周结束时达到 8 mg/kg 的剂量。 如果发生剂量限制性不良事件 (AE)，在八周的滴定期内，允许向下滴定至较低剂量，这可能发生在滴定期内的任何时间点。 需要进一步向下滴定步骤的受试者将从研究中退出。 在维持期期间，研究药物的剂量必须保持不变。
在筛选、滴定或维持期间不允许更改合并使用的 AED。
本次试用包括以下几个时期：
- 筛选期（持续四个星期）：一旦进行了筛选访视，将保留癫痫发作日记以记录筛选访视和随机访视之间八周内的基线癫痫发作频率。
- 滴定期（持续四个星期）：在此期间，唑尼沙胺/安慰剂给药将从 1 mg/kg 的剂量开始。 将以一周为间隔进一步增加剂量，直到在第 6 次就诊（第 8 周）时达到 8 mg/kg 的剂量。 如果在滴定期间出现剂量限制性 AE，则允许对前一剂量进行一个向下滴定步骤。
- 维持期（持续 12 周）：在此期间，随机受试者将接受他们在第 6 次就诊（第 8 周）时接受的唑尼沙胺/安慰剂剂量治疗。 在此阶段不允许更改剂量。
在维持期之后，受试者将有机会进入开放标签扩展研究。 这项开放标签扩展研究将作为单独协议的主题，目前不会进一步讨论。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
207
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Dnepropetrovsk、乌克兰、49027
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Kharkov、乌克兰、61068
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Kharkov、乌克兰、61153
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Lviv、乌克兰、79010
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Odessa、乌克兰、65031
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Budapest、匈牙利、1097
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Budapest、匈牙利、1025
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Budapest、匈牙利、1143
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Debrecen、匈牙利、4012
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Miskolc、匈牙利、3526
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Pecs、匈牙利、7623
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Bologna、意大利、40133
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Brescia、意大利、25123
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Firenze、意大利、50132
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Mantova、意大利、40100
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Milano、意大利、20133
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Pavia、意大利、27100
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Riga、拉脱维亚、LV-1004
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Valmiera、拉脱维亚、LV-4201
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Brussels、比利时、1090
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Brussels、比利时、1020
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Gent、比利时、9000
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Leuven、比利时、3000
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Bordeaux、法国、33076
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Garches、法国、92380
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Lille、法国、59037
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Marseille cedex 05、法国、13385
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Paris、法国、75015
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Rouen、法国、76031
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Dansk、波兰、80-952
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Katowice、波兰、40-752
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Olsztyn.、波兰、10-959
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Poznan、波兰、60-355
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Poznan、波兰、61-493
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Warszawa、波兰、04-730
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Tallinn、爱沙尼亚、13419
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Tartu、爱沙尼亚、51014
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Barcelona、西班牙、08950
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Madrid、西班牙、28040
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Madrid、西班牙、2804
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Murcia - El Palmar、西班牙、30120
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Santander、西班牙、39008
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Sevilla、西班牙、41006
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者为 6-17 岁（含）的男性或女性。
- 家长/监护人愿意签署经批准的知情同意书，并在所有研究访问中陪同受试者。
- 受试者愿意给予知情（书面或口头）同意，并在适当时给予书面知情同意。
- 根据国际抗癫痫联盟的癫痫发作分类（1981 年），受试者被临床诊断为癫痫伴有或不伴有继发性全身性癫痫发作的部分性发作。
- 已根据临床病史、脑电图 (EEG) 和与定位相关的癫痫相一致的脑部计算机断层扫描/磁共振成像 (CT/MRI) 确定诊断。
- 在八周的筛选期内，受试者每月有 > 4 次（简单或复杂）部分性发作（伴或不伴继发全身性发作），每 4 周至少发作一次，并且没有 21 天没有发作。
在访问 1（筛选期开始）之前至少一个月，受试者正在服用一种或两种其他 AED 的稳定方案。
注意：如果使用迷走神经刺激器 (VNS)，则必须至少植入五个月，并且刺激器参数必须在访问 1（筛选期开始）之前至少一个月内保持不变，并贯穿整个研究时期。 出于本研究的目的，VNS 将被视为一种 AED。
- 根据病史、体格检查和筛选实验室结果确定，对象总体健康。
- 家长/监护人愿意并能够在研究期间完成癫痫发作日记。
排除标准：
- 筛选访问时体重 < 20 kg 的受试者。
- 对象无法吞咽胶囊。
- 受试者患有进行性神经系统疾病（通过诊断或预先存在的大脑图像（如 CT 扫描或 MRI）确定）。
- 受试者有国际抗癫痫联盟 (ILAE) 定义的特发性全身性癫痫病史。
- 患有 Lennox-Gastaut 综合征、失神、肌阵挛、阵挛和/或强直（继发性全面性发作除外）和失张力发作的受试者。
- 受试者有心因性癫痫发作
- 受试者在服用 AED 期间在筛查访视后的一年内有癫痫持续状态的病史。
- 受试者的癫痫发作仅以集群模式发生，或者癫痫发作靠得太近而无法准确计数。
- 受试者有肾结石或肾功能不全病史（肌酐水平 >194 µmol/l (1.5 mg1/dl)）。
- 受试者有可能干扰唑尼沙胺吸收、分布或排泄的易感病症。
- 受试者有精神病史。
- 对象有自杀未遂史。
- 怀孕或哺乳期的女性受试者。
- 受试者有被证明不遵守治疗的历史，或者可以合理地预期受试者、父母或法定监护人不遵守研究程序或不完成研究。
10 岁或以上或有生育潜力（即开始月经）且未服用或准备服用医学上可接受的避孕方式（即口服避孕药、手术绝育、植入物或注射剂）的女性受试者避孕或宫内节育器），或在研究期间和最后一次研究药物给药后一个月不准备戒除性活动的人。
注意：如果女性受试者在研究期间成为生育潜力，则必须重新征得她们的同意才能同意接受妊娠试验并确认禁欲或接受医学上适当的避孕形式。
- 受试者在筛选访视时具有临床意义的异常实验室值。
- 受试者之前接受过唑尼沙胺治疗。
- 受试者接受生酮饮食治疗或可能在试验期间接受癫痫手术。
- 对象需要频繁的救援苯二氮卓类药物（> 每周一次）。
- 伴随使用非尔氨酯或在访问 1 之前 2 个月内使用非尔氨酯。
- 受试者的肝酶、谷丙转氨酶 (ALT) 和天冬氨酸转氨酶 (AST) 升高 > 正常上限 (ULN) 的 2 倍。
- 受试者有明显活动性和不稳定血液病的证据；即，白细胞 (WBC) 计数 < 2500/µL 或中性粒细胞绝对计数 < 1000/µL
- 受试者在筛选访视前 30 天内患有具有临床意义的活动性肝病、心血管、代谢、呼吸、肾脏、内分泌和胃肠道疾病或任何其他具有临床意义的器质性疾病。
- 在过去两年内有已知或疑似酗酒或药物滥用史的受试者，或除处方药以外的任何药物的尿液药物筛查阳性结果。
- 具有研究者认为不适合本研究的任何其他条件的受试者。
- 在筛选访问的三个月内参加过涉及研究化合物（包括唑尼沙胺）给药的临床试验的受试者。
- 已知或疑似对唑尼沙胺或磺胺类药物过敏的受试者。
- 服用乙酰唑胺、任何碳酸酐酶抑制剂的受试者，例如 托吡酯和任何具有抗胆碱能活性的药物。
- 在筛选期间没有完整癫痫发作日记的受试者。
- 患有活动性和/或治疗不充分的神经囊虫病或颅间小管病的受试者。 注意：在筛选前 3 个月以上完成治愈性抗蠕虫或抗结核治疗课程并且没有活动性感染的体征和症状（包括治疗后 CT/MRI 扫描）的受试者可以参加该研究。
- 在筛选后 3 个月内服用抗精神病药、单胺氧化酶抑制剂 (MAOI)、三环类抗抑郁药 (TCA) 和苯二氮卓类药物以及巴比妥类药物和苯丙胺类药物治疗癫痫以外的疾病的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
参与者的起始剂量为 1 mg/kg/天，与唑尼沙胺相匹配的安慰剂。
随着每周剂量的增加，剂量向上滴定，直到在滴定期结束时（第 8 周）达到 8 mg/kg/天的剂量。
维持期期间的剂量与第 8 周相比保持不变。
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实验性的：唑尼沙胺
参与者的起始剂量为 1 mg/kg/天的唑尼沙胺。
随着每周剂量的增加，剂量向上滴定，直到在滴定期结束时（第 8 周）达到 8 mg/kg/天的剂量。
维持期期间的剂量与第 8 周相比保持不变。
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每天 8mg/kg，持续约 24 周。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在维护期 (LOCF) 的 28 天癫痫发作频率从基线减少 = 50%（响应者）的参与者百分比
大体时间：基线（第 -8 周至第 0 周）和第 8 周至第 20 周
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癫痫发作频率相对于基线降低 50% 的参与者被视为有反应者。
参与者的父母或监护人保存癫痫发作日记，记录受试者癫痫发作的日期、次数和类型。
主要分析评估了维持期的应答者百分比（第 8 周至第 20 周的 28 天癫痫发作频率与上次观察结转 (LOCF) 的第 -8 周至第 0 周相比）。
评估了简单部分性发作、复杂部分性发作和继发泛化部分性发作的发作频率。
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基线（第 -8 周至第 0 周）和第 8 周至第 20 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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维持期 28 天癫痫发作频率相对于基线的百分比变化中位数 (LOCF)
大体时间：基线（第 -8 周至第 0 周）和第 8 周至第 20 周
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参与者的父母或监护人保存癫痫发作日记，记录受试者癫痫发作的日期、次数和类型。
评估了简单部分性发作、复杂部分性发作和继发泛化部分性发作的发作频率。
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基线（第 -8 周至第 0 周）和第 8 周至第 20 周
|
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在维护期间 (LOCF) 的 28 天癫痫发作频率从基线减少 =50% 至 < 75% 和 = 75% 的参与者百分比
大体时间：基线（第 -8 周至第 0 周）和第 8 周至第 20 周
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参与者的父母或监护人保存癫痫发作日记，记录受试者癫痫发作的日期、次数和类型。
评估了简单部分性发作、复杂部分性发作和继发泛化部分性发作的发作频率。
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基线（第 -8 周至第 0 周）和第 8 周至第 20 周
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在维护期间 (LOCF) 的 28 天癫痫发作频率从基线增加 =25% 和 =100% 的参与者百分比
大体时间：基线（第 -8 周至第 0 周）和第 8 周至第 20 周
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参与者的父母或监护人保存癫痫发作日记，记录受试者癫痫发作的日期、次数和类型。
评估了简单部分性发作、复杂部分性发作和继发泛化部分性发作的发作频率。
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基线（第 -8 周至第 0 周）和第 8 周至第 20 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Joanna Segieth, PhD、Eisai Limited
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年12月1日
初级完成 (实际的)
2011年3月1日
研究完成 (实际的)
2011年3月1日
研究注册日期
首次提交
2007年11月29日
首先提交符合 QC 标准的
2007年11月29日
首次发布 (估计)
2007年12月3日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年5月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年5月9日
最后验证
2013年2月1日
更多信息
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