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闭塞性细支气管炎综合征的靶向治疗 (FAM for BOS)

2017年9月6日 更新者：Stephanie Lee

丙酸氟替卡松、阿奇霉素和孟鲁司特钠治疗既往接受过干细胞移植的闭塞性细支气管炎患者

该 II 期试验研究了同时给予丙酸氟替卡松、阿奇霉素和孟鲁司特钠 (FAM) 治疗先前接受过干细胞移植的闭塞性细支气管炎患者的疗效。 FAM 可能是闭塞性细支气管炎的有效治疗方法

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

主要目标：

I. 确定新发闭塞性细支气管炎综合征 (BOS) 诊断后造血细胞移植 (HCT) 接受者联合使用 FAM 是否可以降低治疗失败率，相对于使用当前估计的 40% 的历史失败率疗法。

次要目标：

I. 确认 FAM 的安全性。

二。 描述对其他标准肺功能测试参数的影响：用力呼气流量为用力肺活量 (FVC) (FEF25-75) 的 25%-75%、残气量 (RV)、一氧化碳扩散能力 (DLCO)、用力FAM 治疗的第一秒呼气量 (FEV1)/FVC 比率和 FEV1/慢肺活量 (SVC) 比率。

三、 确定 FAM 治疗后血液中炎症和纤维化分子标志物的变化。

四、 评估 FAM 对其他慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 表现的影响。

V. 评估 FAM 对功能状态和健康相关生活质量 (HRQOL) 的影响。

六。 描述类固醇剂量的变化。

大纲：

患者每天两次 (BID) 口服吸入丙酸氟替卡松 (PO)，每周 3 天口服阿奇霉素，每天口服一次孟鲁司特钠 (QD)。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，治疗持续 6 个月。

完成研究治疗后，对患者进行为期 6 个月的随访。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

36

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85054
        • Mayo Clinic - Scottsdale
    • California
      • Stanford、California、美国、94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • National Cancer Institute Experimental Transplantation & Immunology Branch
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Siteman Cancer Center at Washington University
    • New York
      • New York、New York、美国、10065
        • Weill Cornell Medical College
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 至 97年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 入组前 6 个月内 HCT 后 BOS 诊断；对于本研究，BOS 定义为：

    • 第一秒用力呼气容积 (FEV1) < 正常预测值的 75% 并且 FEV1 与慢肺活量或吸气肺活量之比（FEV1/SVC 或 FEV1/IVC）=< 0.7，均在支气管扩张剂给药前后测量或
    • 肺活检证实 BOS 的病理诊断
  • 基线绝对 FEV1 必须比移植前绝对 FEV1 低 >= 10%，定义为移植前 FEV1 减去基线 FEV1，均在支气管扩张剂给药前测量
  • 参与者（或家长/监护人）有能力理解并愿意签署书面同意文件

排除标准：

  • 需要抗癌治疗的复发性或进行性恶性肿瘤
  • 已知对孟鲁司特、扎鲁司特、阿奇霉素、红霉素或克拉霉素过敏或不耐受的病史
  • 怀孕或哺乳；所有有生育能力的女性必须在服用研究药物前 7 天内进行血清或尿液妊娠试验阴性
  • 转氨酶 > 5 X 正常上限 (ULN)
  • 总胆红素 > 3 X ULN
  • 在过去三个月中使用任何吸入类固醇的慢性治疗 > 1 个月
  • 在过去三个月中使用孟鲁司特或扎鲁司特治疗 > 1 个月
  • 用 > 1.2 mg/kg/天的强的松治疗（或等效类固醇）
  • 用利福平或苯巴比妥、剂量> 325 mg/天的阿司匹林或剂量> 1200 mg/天的布洛芬治疗
  • 在过去 4 周内使用任何食品和药物管理局 (FDA) 未批准的研究药物进行治疗；允许使用 FDA 批准的药物进行标签外治疗
  • 慢性氧疗
  • 任何涉及肺部的病毒、细菌或真菌感染的证据，并且对适当的治疗没有反应
  • 临床哮喘（气流阻塞和支气管高反应性的多变和反复出现的症状）
  • 登记研究者认为会干扰受试者遵守研究要求的能力的任何情况
  • 不受控制的药物滥用或精神障碍
  • 无法可靠地执行肺功能测试 (PFT)，由登记研究者或 PFT 实验室确定
  • 根据登记研究者的判断，登记时的预期寿命 < 6 个月
  • 基线支气管扩张剂后 FEV1 < 沙丁胺醇前后预计正常值的 20%

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：治疗（BOS疗法）
患者接受丙酸氟替卡松吸入 PO BID、阿奇霉素 PO 每周 3 天和孟鲁司特钠 PO QD。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，治疗持续 6 个月。
药品：丙酸氟替卡松
给予吸入 PO
其他名称：
  • 氟利昂
  • 氟龙酶
药品：孟鲁司特钠
给定采购订单
其他名称：
  • 奇异航空
药品：阿奇霉素
给定采购订单
其他名称：
  • 阿扎网站
  • CP 62993
  • XZ-450

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗失败的受试者人数
大体时间：研究药物开始后 3 个月内
治疗失败定义为与基线 FEV1 相比，FEV1 持续绝对下降（恶化）>= 10% 预测值。 必须在第一次测量后 2 周由第二次 PFT 确认。
研究药物开始后 3 个月内

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
经历可归因于 FAM 的 3-5 级 SAE 的受试者人数和因此停止 FAM 的受试者人数
大体时间：从基线到 6 个月
美国国家癌症研究所 (NCI) - 不良事件通用术语标准 (CTCAE) (v4.0)
从基线到 6 个月
在 FVC、TLC、RV、DLCO 方面经历统计显着变化的受试者数量
大体时间：基线和 6 个月
基线和 6 个月
血液分子标志物的变化：IL8（阿奇霉素）、半胱氨酰和 LTB4（孟鲁司特）、IL1B、TNF 和 IL6，以及中性粒细胞计数（氟替卡松）
大体时间：基线至 6 个月
基线至 6 个月
其他慢性 GVHD 特征得到改善的受试者人数
大体时间：基线和 3 个月
仅包括根据美国国立卫生研究院 (NIH) 共识标准具有完全或部分反应的受试者。
基线和 3 个月
能够将全身性类固醇暴露量降低 >=50% 的受试者数量
大体时间：基线至 6 个月
基线至 6 个月
患者自我报告测量的症状变化 - 简表 36 (SF-36)
大体时间：基线和 6 个月
SF-36 分量表有 min=0 和 max=100；结果以 6mo 分数与基线分数相比的变化给出，而不是实际分数，并且积极的变化与临床结果的改善相关。
基线和 6 个月
通过患者自我报告测量的症状变化——慢性病治疗的功能评估 (FACT)
大体时间：基线和 6 个月

FACT-BMT 子量表有各种最小值/最大值，见下文；结果以 6mo 分数与基线分数相比的变化给出，而不是实际分数，并且积极的变化与临床结果的改善相关。

FACT 身体健康 (0-28) FACT 社会/家庭健康 (0-28) FACT 情感健康 (0-24) FACT 功能健康 (0-28) FACT 骨髓移植 (BMT) 分量表(0-40) FACT 试验结果指数 (0-96) FACT-General (G) (0-108) FACT-BMT 总计 (0-148)
基线和 6 个月
患者自我报告测量的症状变化——人类活动概况 (HAP)
大体时间：基线和 6 个月

HAP 子量表有 min=0 和 max=94；结果以 6mo 分数与基线分数相比的变化给出，而不是实际分数，并且积极的变化与临床结果的改善相关。

最大活动分数 (MAS) 是回答仍在做的最高项目数。 表示受访者仍在执行的最高耗氧量活动。

调整后的活动分数 (AAS) 是 MAS 减去停止做低于 MAS 的响应的总数。 衡量日常活动的指标。

修改后的 AAS 是 MAS 减去停止做低于 MAS 的反应的总数，但不会因为不做移植后不允许的活动而受到惩罚。 以下项目不计入分数：11、15、19、20、22、25、34、41、42、47、49、50、52、53、54、57、72、73、77、78。
基线和 6 个月
通过患者自我报告测量的症状变化——Lee 慢性 GVHD 症状量表
大体时间：基线和 6 个月
Lee 症状量表 (LSS) 的子量表最小值 = 0，最大值 = 100；结果以 6 个月评分与基线评分相比的变化给出，而不是实际评分，负变化与临床结果的改善相关。
基线和 6 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Stephanie Lee

合作者

National Cancer Institute (NCI)

调查人员

  • 首席研究员：Stephanie Lee、Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium
  • 学习椅：Kirsten Williams、National Cancer Institute (NCI)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年6月1日

初级完成 (实际的)

2014年9月1日

研究完成 (实际的)

2015年12月1日

研究注册日期

首次提交

2011年3月1日

首先提交符合 QC 标准的

2011年3月1日

首次发布 (估计)

2011年3月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年10月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年9月6日

最后验证

2017年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2367.00
  • U54CA163438 (美国 NIH 拨款/合同)
  • NCI-2011-00203 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • RDCRN 6503 (其他标识符：DMCC)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

去识别化数据汇总报告。

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