替比法尼治疗慢性粒细胞白血病、慢性粒单核细胞白血病或未分化骨髓增生性疾病患者

纳入标准：

• 诊断为（入组前 > 3 个月）的患者：

  • 慢性粒细胞白血病 (CML)（费城染色体阳性或聚合酶链反应 [PCR] 断点簇区域 [BCR] 阳性 - Abelson 小鼠白血病病毒癌基因同系物 1 [ABL]）处于慢性期：

    • 最大耐受干扰素治疗或 STI571（如果符合条件并能够接受该药物）的持续或进展性疾病，表现为白细胞 (WBC) 计数增加、外周血骨髓不成熟和/或进行性贫血，和/或持续存在或异常细胞遗传学和/或分子发现的复发
    • 干扰素或 STI571 不耐受
  • CML（费城染色体阳性或 BCR-ABL PCR 阳性）处于加速期（外周血和骨髓原始细胞 < 20%）且 STI571 疾病持续或进展（如果符合条件且能够接受该药物）
  • 如果 CML 患者因对这些药物过敏或拒绝使用而未接受干扰素或 STI571，则符合条件

• 慢性粒单核细胞白血病 (CMML)

  • 增殖型 (WBC > 12,000/mL)
  • 外周血中的原始细胞少于 5%，骨髓中的原始细胞少于 20%
• 未分化骨髓增生性疾病 (UMPD)
• 非典型（即 费城染色体阴性）CML
• 自使用任何先前的药物治疗以来必须已经过去四个星期，包括干扰素、造血生长因子和细胞毒性化学疗法（先前的丝裂霉素或亚硝基脲为 6 周）；羟基脲可用于控制患者在开始研究性治疗之前升高的细胞计数
• 患者的东部肿瘤合作组 (ECOG) 体能状态必须为 0、1 或 2
• 患者能够吞咽胶囊
• 总胆红素 > 1.5 X 进行分析的正常值上限 (ULN)；例如，对于斯坦福大学医院，总胆红素的 ULN 为 1.3
• 天冬氨酸氨基转移酶 (AST)/丙氨酸氨基转移酶 (ALT) > 2 X ULN；例如，对于斯坦福大学医院，ALT 的 ULN 是 35，AST 的 ULN 是 41
• 血清肌酐 < 2.0
• 预期寿命 > 4 个月
• 必须获得书面知情同意

排除标准：

• CML 和非典型 CML/未分化骨髓增生性疾病的急变期
• 外周血或骨髓中原始细胞 > 20% 的患者被排除在外
• 既往同种异体骨髓移植
• 患有除 CML、CMML 或 UMPD 以外的严重疾病且预计会妨碍依从该方案的患者
• 患有败血症或其他严重感染的患者
• 怀孕或哺乳期女性
• 育龄妇女在学习期间应采取避孕措施
• 患者在研究期间可能不会接受雄激素
• 需要持续使用皮质类固醇治疗（> 10 mg/d 泼尼松或等效类固醇剂量），而不是作为输血前用药
• 缺铁患者；如果没有骨髓穿刺液，转铁蛋白饱和度必须 > 20% 且血清铁蛋白 > 50 ng/mL；如果缺铁状态在入学前得到纠正，则该排除标准将被删除
• 患有其他贫血原因的患者，例如自身免疫性或遗传性溶血性疾病、胃肠道 (GI) 失血、B12 或叶酸缺乏症或甲状腺功能减退症；需要输血小板或有血小板减少症相关出血的患者
• 无法返回进行后续访问/研究以评估毒性和对治疗的反应