慢性骨髄性白血病、慢性骨髄単球性白血病、または未分化骨髄増殖性疾患患者の治療におけるティピファルニブ

包含基準:

• 以下の診断を受けた患者（登録の3か月以上前）：

  • 慢性期の慢性骨髄性白血病（CML）（フィラデルフィア染色体陽性、またはブレークポイントクラスター領域[BCR]-アベルソンマウス白血病ウイルスがん遺伝子ホモログ1[ABL]のポリメラーゼ連鎖反応[PCR]陽性）：

    • -白血球（WBC）数の増加、末梢血骨髄性未熟および/または進行性貧血、および/または持続性または異常な細胞遺伝学および/または分子所見の再発
    • インターフェロンまたはSTI571不耐症
  • STI571の持続性または進行性疾患を伴う加速期（末梢血および骨髄中の芽細胞が20％未満）のCML（フィラデルフィア染色体陽性またはBCR-ABLのPCR陽性）（資格があり、この薬の投与を受けることができる場合）
  • CML 患者は、インターフェロンまたは STI571 に対するアレルギーがあるため、またはそれらの使用を拒否したためにインターフェロンまたは STI571 の投与を受けていない場合に対象となります。

• 慢性骨髄単球性白血病 (CMML)

  • 増殖型 (WBC > 12,000/mL)
  • 末梢血中の芽球は 5% 未満、骨髄中の芽球は 20% 未満
• 未分化骨髄増殖性障害 (UMPD)
• 非典型的（すなわち、 フィラデルフィア染色体陰性) CML
• インターフェロン、造血成長因子、細胞傷害性化学療法を含む以前の薬物療法の使用から 4 週間が経過している必要があります (以前のマイトマイシンまたはニトロソウレアの場合は 6 週間)。ヒドロキシ尿素は、治験治療を開始するまでの患者の細胞数の増加を管理するために使用される可能性があります
• 患者は東部協力腫瘍学グループ (ECOG) のパフォーマンス ステータスが 0、1、または 2 である必要があります。
• 患者はカプセルを飲み込むことができる
• 総ビリルビンが、分析が行われる正常値の上限 (ULN) の 1.5 倍を超えています。たとえば、スタンフォード大学病院の場合、総ビリルビンの ULN は 1.3 です。
• アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)/アラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) は ULN の 2 倍を超えます。たとえば、スタンフォード大学病院の場合、ALT の ULN は 35、AST の ULN は 41 です。
• 血清クレアチニン < 2.0
• 平均余命 > 4 か月
• 書面によるインフォームドコンセントを取得する必要があります

除外基準:

• CMLおよび非定型CML/未分化骨髄増殖性疾患の急性転化期
• 末梢血または骨髄に芽球が20%を超える患者は除外される
• 同種骨髄移植歴のある患者
• プロトコールの遵守を妨げると予想されるCML、CMML、またはUMPD以外の重篤な疾患を有する患者
• 敗血症またはその他の重度の感染症を患っている患者
• 妊娠中または授乳中の女性
• 生殖年齢にある女性は研究中は避妊をする必要があります
• 患者は研究中にアンドロゲンを投与されない可能性があります
• 輸血の前投薬以外のコルチコステロイドによる継続的治療（> 10 mg/日のプレドニゾンまたは同等のステロイド用量）の必要性
• 鉄欠乏症の患者;骨髄吸引液が利用できない場合は、トランスフェリン飽和度が 20% 以上、血清フェリチンが 50 ng/mL 以上である必要があります。登録前に鉄欠乏状態が改善された場合、この除外基準は削除されます。
• 自己免疫疾患または遺伝性溶血性疾患、胃腸（GI）失血、ビタミンB12または葉酸欠乏症、甲状腺機能低下症など、貧血の他の原因となる患者。血小板輸血が必要な患者、または血小板減少症に関連した出血がある患者
• 毒性と治療への反応を評価するためのフォローアップ訪問/研究のために戻ることができない