SL-401 与阿扎胞苷或阿扎胞苷/维奈托克联合治疗急性髓性白血病 (AML)、高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 或母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (BPDCN)

纳入标准：

根据 2016 年 WHO 标准，经组织学确诊为急性髓性白血病 (AML) [队列 B] 或骨髓增生异常综合征 (MDS) [队列 A] 或 BPDCN [队列 C]

在首次方案治疗后 3 个月内局部确定受试者的 AML 或 MDS 母细胞或 BPDCN 细胞上的 CD123 / IL3RA 表达

年龄 >= 18 岁且患有复发性或难治性 AML（羟基脲不被视为既往治疗方案）[队列 B]

要么

年龄 >= 18 岁，患有初治 AML，拒绝强化诱导化疗或因合并症或其他因素不适合（不适合的定义见附录 A）（羟基脲不被视为先前的治疗方案）[队列 B]

要么

年龄 >= 18 岁，患有 MDS 并且骨髓中的成髓细胞 > 10% [队列 A]

要么

年龄 >= 18 岁且患有复发性或难治性 BPDCN（羟基脲不被视为既往治疗方案）[队列 C]

足够的器官功能定义如下：

白蛋白 > 3.2 g/dL（在过去 72 小时内未接受静脉白蛋白） 血清肌酐 < 1.5x ULN 天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 和丙氨酸氨基转移酶 (ALT) < 2.5x ULN 总胆红素 < 1.5x ULN（如果由于吉尔伯特病或患者的 AML，被认为 > 1.5x ULN，必须与 PI 讨论）第一协议治疗

[队列 B 和 C] 首次治疗当天 WBC < 20,000 / uL，可使用羟基脲进行细胞减灭术

能够理解并愿意签署书面知情同意书。

能够遵守研究访视时间表和其他协议要求，包括生存评估的随访

有生育能力的女性必须同意在参与研究期间和完成方案治疗后的 2 个月内使用充分的避孕措施。

接受本方案治疗或登记的男性还必须同意在研究参与期间和方案治疗完成后 2 个月内使用充分的避孕措施。

排除标准：

既往接受维奈托克治疗 [队列 B 或 C]，除非最后一次服用是在方案治疗前 > 2 个月

急性早幼粒细胞白血病的诊断

在首次方案治疗后 14 天内接受过化疗、放疗或生物癌症治疗，鞘内化疗除外。 允许先前和同时使用羟基脲。

造血干细胞移植 (HSCT) 筛选后 60 天内或活动性移植物抗宿主病

AML 或 BPDCN 主动参与 CNS。 筛查 BPDCN 患者所需的腰椎穿刺 (LP)。 如果有治疗过的 CNS 受累史，自上次 CNS 受累以来必须有两次连续的阴性 LP，其中可能包括筛选 LP

已知的 HIV 感染呈阳性；已知的活动性乙型肝炎或丙型肝炎感染

有临床意义的心肺疾病，包括未控制或 NYHA 3 级或 4 级充血性心力衰竭、未控制的心绞痛、未控制的高血压、未控制的心律失常、心肌梗塞或中风，在首次方案治疗后 6 个月内，或 QTc > 480 ms

患有已知活动性晚期恶性实体瘤的患者被排除在外（基底或鳞状皮肤癌或原位癌除外）。 患有需要治疗的其他血液系统恶性肿瘤的患者被排除在外。

孕妇被排除在本研究之外，因为 SL-401、阿扎胞苷和维奈托克在发育中的胎儿中存在未知但潜在的不良事件风险（需要在第 1 周期第 1 天的 14 天内进行尿液或血清妊娠试验阴性）。 由于哺乳婴儿继发于母亲治疗的不良事件的可能性未知，如果母亲接受 SL-401、阿扎胞苷和维奈托克治疗，则应停止母乳喂养。

未控制感染的患者在感染得到治疗和控制之前不得入组。 活动性感染患者在感染得到控制的情况下允许入组

[队列 B 和 C] 患有导致无法口服药物的胃肠道 (GI) 道疾病、吸收不良综合征、需要静脉内 (IV) 营养、影响吸收的既往外科手术、不受控制的炎症性胃肠道疾病（例如，克罗恩病、溃疡性结肠炎）

[队列 B 和 C] 在研究治疗首次给药后 7 天内服用强 CYP3A 诱导剂的患者。