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评估 Macitentan 在 Fontan 姑息治疗受试者中的疗效和安全性的临床研究 (RUBATO)

2025年3月28日 更新者：Actelion

前瞻性、多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行组研究，评估 Macitentan 在 Fontan 姑息治疗成人和青少年受试者中的疗效和安全性

主要目的是通过心肺运动试验评估 macitentan 10 mg 与安慰剂相比对运动能力的影响。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

142

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing、中国、100037
        • Beijing Fuwai hospital
      • Shanghai、中国、200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Wuhan、中国、430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital
  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • 加拿大
      • Quebec、加拿大、G1V 4G2
        • CHU de Québec Université Laval
  • 台湾
      • Taipei、台湾、100
        • National Taiwan University Hospital
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
      • München、德国、80636
        • Deutsches Herzzentrum Munchen
  • 捷克语
      • Praha 5、捷克语、150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • 新西兰
      • Auckland、新西兰、1640
        • Auckland City Hospital
  • 法国
      • Montpellier Cedex 5、法国、34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris、法国、75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac、法国、33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow、波兰、30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Krakow、波兰、31 202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im Jana Pawla II Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wroclaw、波兰、51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • 澳大利亚
      • Adelaide、澳大利亚、5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown、澳大利亚、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside、澳大利亚、4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville、澳大利亚、3052
        • Royal Children's Hospital
      • South Brisbane、澳大利亚、4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead、澳大利亚、2145
        • Westmead Hospital
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233-1935
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030-2303
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane、Washington、美国、99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • 英国
      • Birmingham、英国、B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Birmingham、英国、B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 在开始任何研究规定的程序之前，受试者和/或法律代表的书面知情同意/同意
  • Fontan-palliated 受试者在筛选前 > 1 年进行心房内外侧隧道全腔肺动脉连接 (LT-TCPC) 或心外隧道 TCPC (EC-TCPC) 手术。 LT-或 EC-TCPC 可以是心房肺连接的原发性或继发性
  • 纽约心脏协会 (NYHA) 功能等级 (FC) II 或 III（由研究者使用特定活动量表评估
  • 有生育能力的妇女必须进行血清妊娠试验阴性 使用可靠的避孕措施

排除标准：

  • Fontan 循环严重程度的模式
  • Fontan-palliated 条件的恶化。
  • 心肺运动测试 (CPET) 的局限性
  • 峰值 VO2 < 15 mL/kg/min。
  • 任何可能干扰治疗依从性或完全参与研究的已知因素或疾病

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Macitentan
Macitentan每天10毫克；薄膜涂层的平板电脑；口服使用
药品：马西替坦 10 毫克
薄膜衣片；口服
安慰剂比较：安慰剂
薄膜涂层的平板电脑；口服使用
药品：安慰剂
薄膜衣片；口服

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
至第 16 周，峰值摄氧量/消耗量 (VO2) 相对于基线的变化
大体时间：至第 16 周的基线
报告了 VO2 峰值从基线到第 16 周的变化。
至第 16 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
峰值 VO2 从基线变化到第 52 周
大体时间：至第 52 周的基线
报告了 VO2 峰值从基线到第 52 周的变化。
至第 52 周的基线
截至第 16 周，通过加速度计 (PA-Ac) 测量的每日身体活动每分钟平均计数相对于基线的变化
大体时间：至第 16 周的基线
报告了直至第 16 周的每日 PA-Ac 每分钟平均计数从基线的变化。 白天通过加速度计评估参与者的日常身体活动（每分钟计数）。 在访问 1 时将加速度计提供给参与者，并在访问 1（基线）到访问 4（第 16 周）后连续 9 个日间收集数据。
至第 16 周的基线
发生治疗紧急严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：长达 56 周
SAE 是导致以下结果的任何 AE：死亡、持续性或严重残疾/无能力、需要住院治疗或延长现有住院治疗、危及生命的经历、是先天性异常/出生缺陷并且可能危及参与者和/或可能需要医疗或手术干预以防止上述结果之一。
长达 56 周
出现治疗中出现的不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：长达 56 周
不良事件是发生在服用研究产品的参与者身上的任何不良医学事件，它不一定仅表示与相关研究产品有明确因果关系的事件。
长达 56 周
因 AE 导致过早终止研究治疗的参与者人数
大体时间：长达 56 周
报告了因 AE 导致过早停止研究治疗的参与者人数。 导致研究治疗过早停止的 AE 是那些使用研究药物采取的行动被研究者报告为“永久停止”的事件。
长达 56 周
收缩压和舒张压动脉血压 (BP) 相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周收缩压和舒张动脉压相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
脉率相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周时脉率相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
氧饱和度 (SpO2) 相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了 SpO2 相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
体重相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报道了体重相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
治疗中出现明显异常实验室值的参与者人数
大体时间：长达 56 周
报告了治疗中出现明显实验室异常实验室值的参与者人数。 血小板异常值 (LL < 75);淋巴细胞 (HH > 4.0)；中性粒细胞（LL < 1.5）；凝血酶原国际标准化比率：HH（大于等于[>=]1.5正常上限[ULN]），比率：HH>=2.5 ULN）；胆红素 (HH >= 2 ULN)；碱性磷酸酶（HH > 2.5 ULN）；肾小球滤过率（LL < 60）；葡萄糖（HH > 8.9）；甘油三酯 (HH > 3.42)。 这里的“HH”指的是高于正常范围的值，其中H代表“高”，“LL”指的是低于正常范围的值，其中L代表“低”。
长达 56 周
血红蛋白相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了血红蛋白相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
血细胞比容相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了血细胞比容相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
红细胞和网织红细胞相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周时红细胞和网织红细胞相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
白细胞、中性粒细胞、淋巴细胞、单核细胞、嗜酸性粒细胞、嗜碱性粒细胞和血小板相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周时白细胞、中性粒细胞、淋巴细胞、单核细胞、嗜酸性粒细胞、嗜碱性粒细胞和血小板相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
凝血酶原时间相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了凝血酶原时间相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
凝血酶原国际标准化比率相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了凝血酶原国际标准化比率相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
丙氨酸转氨酶 (ALT)、天冬氨酸转氨酶 (AST) 和碱性磷酸酶 (AP) 相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了 ALT、AST 和 AP 相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
胆红素和直接胆红素相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了胆红素和直接胆红素相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
Γ 谷氨酰转移酶相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了γ谷氨酰转移酶相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
肌酐相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了肌酐相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
尿素氮相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了尿素氮相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
尿酸盐相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了尿酸盐相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
葡萄糖、胆固醇、甘油三酯、钠、钾、氯化物和钙相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了葡萄糖、胆固醇、甘油三酯、钠、钾、氯和钙相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
白蛋白和蛋白质相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了白蛋白和蛋白质相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
甲胎蛋白相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了甲胎蛋白相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
胱抑素 C 相对于基线的变化
大体时间：基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周
报告了胱抑素 C 相对于基线的变化。
基线、第 8 周、第 16 周、第 32 周和第 52 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Actelion

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年8月14日

初级完成 (实际的)

2021年6月30日

研究完成 (实际的)

2021年7月26日

研究注册日期

首次提交

2017年5月12日

首先提交符合 QC 标准的

2017年5月12日

首次发布 (实际的)

2017年5月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年3月28日

最后验证

2025年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AC-055H301
  • 2016-003320-23 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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