Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus, jossa arvioidaan Macitentanin tehoa ja turvallisuutta Fontanin pallittomilla potilailla (RUBATO)

torstai 18. elokuuta 2022 päivittänyt: Actelion

Potentiaalinen, monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jossa arvioidaan Macitentanin tehoa ja turvallisuutta Fontanilla hoidetuilla aikuisilla ja nuorilla

Ensisijaisena tavoitteena on arvioida macitentaanin 10 mg:n vaikutusta kuormituskykyyn verrattuna lumelääkkeeseen kardiopulmonaalisten rasitustestien avulla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

142

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Chu de Quebec Universite Laval
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, Kiina, 100037
        • Beijing Fuwai Hospital
      • Shanghai, Kiina, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Wuhan, Kiina, 430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Puola, 31-202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im. Jana Pawla II, Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Kraków, Puola, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Wrocław, Puola, 51-124
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu
  • Ranska
      • Montpellier Cedex 5, Ranska, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Ranska, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
      • München, Saksa, 80636
        • Deutsches Herzzentrum München
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Tšekki
      • Praha 5, Tšekki, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233-1935
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030-2303
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittavan ja/tai laillisen edustajan kirjallinen tietoinen suostumus ennen minkään tutkimuksen edellyttämien toimenpiteiden aloittamista
  • Fontanilla hoidetut koehenkilöt, joilla on joko eteisensisäinen lateraalitunnelin kokonaiskavopulmonaalinen yhteys (LT-TCPC) tai ekstrasydäntunnelin TCPC (EC-TCPC) leikkaus > 1 vuosi ennen seulontaa. Joko LT- tai EC-TCPC voi olla primaarinen tai toissijainen eteis-keuhkoyhteydelle
  • New York Heart Associationin (NYHA) toiminnallinen luokka (FC) II tai III (tutkijan arvioima ominaisaktiivisuusasteikolla
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten seerumin raskaustestin on oltava negatiivinen, ja he käyttävät luotettavaa ehkäisyä

Poissulkemiskriteerit:

  • Fontanin verenkierron vakavuuskuvio
  • Fontanin heikentynyt tila.
  • Kardiopulmonaalisen rasitustestin (CPET) rajoitukset
  • Huippu VO2 < 15 ml/kg/min.
  • Mikä tahansa tunnettu tekijä tai sairaus, joka voi häiritä hoitomyöntyvyyttä tai täyttä osallistumista tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Macitentan
Macitentan 10 mg päivässä; kalvopäällysteinen tabletti; suun kautta
Lääke: Macitentan 10 mg
kalvopäällysteinen tabletti; suun kautta
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
kalvopäällysteinen tabletti; suun kautta
Lääke: Plasebo
kalvopäällysteinen tabletti; suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta hapenoton/kulutuksen huippuarvossa (VO2) viikkoon 16 asti
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
VO2-huipun muutos lähtötilanteesta viikkoon 16 asti.
Perustaso viikkoon 16 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos VO2-huipun lähtötasosta viikkoon 52
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
VO2-huipun muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 asti.
Perustaso viikkoon 52 asti
Muutos lähtötasosta päivittäisen fyysisen aktiivisuuden keskimääräisessä minuutissa kiihtyvyysmittarilla (PA-Ac) mitattuna viikkoon 16 asti
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
Päivittäisen PA-Ac:n keskimääräisen minuuttimäärän muutos lähtötasosta ilmoitettiin viikkoon 16 asti. Osallistujan päivittäistä fyysistä aktiivisuutta (määrää minuutissa) arvioitiin kiihtyvyysmittarilla päiväsaikaan. Kiihtyvyysanturi annettiin osallistujalle vierailulla 1, ja tietoja kerättiin 9 peräkkäiseltä päivittäiseltä päiväjaksolta käynnin 1 (perustaso) ja 4 (viikko 16) jälkeen.
Perustaso viikkoon 16 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 56 viikkoa
SAE on mikä tahansa AE, joka johtaa: kuolemaan, jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, on hengenvaarallinen kokemus, on synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio ja voi vaarantaa osallistujan ja/tai vaatia lääketieteellistä tai kirurginen toimenpide jonkin yllä mainitun seurauksen estämiseksi.
Jopa 56 viikkoa
Hoidon aiheuttamia haittatapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 56 viikkoa
Haittavaikutuksella tarkoitetaan mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka tapahtuu tutkimusvalmistetta saaneessa osallistujassa, eikä se välttämättä tarkoita vain tapahtumia, joilla on selvä syy-yhteys asiaankuuluvaan tutkimusvalmisteeseen.
Jopa 56 viikkoa
Tutkimushoidon ennenaikaiseen keskeyttämiseen johtaneiden AE-potilaiden määrä
Aikaikkuna: Jopa 56 viikkoa
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla oli tutkimushoidon ennenaikaiseen lopettamiseen johtaneita haittavaikutuksia. Tutkimushoidon ennenaikaiseen keskeyttämiseen johtaneita haittavaikutuksia olivat ne, jotka johtivat toimenpiteisiin tutkimuslääkkeen kanssa ja jotka tutkija ilmoitti "pysyvästi lopetetuiksi".
Jopa 56 viikkoa
Systolisen ja diastolisen valtimoverenpaineen (BP) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Systolisen ja diastolisen valtimoverenpaineen muutos lähtötilanteesta raportoitiin viikolla 8, 16, viikolla 32 ja viikolla 52.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Muutos lähtötasosta sykenopeudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Syketiheyden muutos lähtötasosta ilmoitettiin viikolla 8, 16, 32 ja 52.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Muutos lähtötasosta happisaturaatiossa (SpO2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
SpO2:n muutos lähtötasosta raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Kehonpainon muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Ruumiinpainon muutosta lähtötasosta raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Niiden osallistujien määrä, joiden laboratorioarvot ovat ilmeisen poikkeavia hoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 56 viikkoa
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli hoidon alkaessa selvästi poikkeavia laboratorioarvoja, ilmoitettiin. Epänormaalit verihiutalearvot (LL < 75); Lymfosyytit (HH > 4,0); Neutrofiilit (LL < 1,5); Protrombiinin kansainvälinen normalisoitu suhde: HH (suurempi ja yhtä suuri kuin [=] 1,5 normaalin yläraja [ULN]), suhde: HH >= 2,5 ULN); Bilirubiini (HH > = 2 ULN); Alkalinen fosfataasi (HH > 2,5 ULN); Glomerulaarinen suodatusnopeus (LL < 60); glukoosi (HH > 8,9); Triglyseridit (HH > 3,42). Tässä "HH" tarkoittaa normaalin alueen yläpuolella olevia arvoja, jossa H tarkoittaa "korkeaa" ja "LL" tarkoittaa normaalin alueen alapuolella olevia arvoja, kun L tarkoittaa "matalaa".
Jopa 56 viikkoa
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Hemoglobiinin muutosta lähtötasosta raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Muutos lähtötasosta hematokriitissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Hematokriitin muutos lähtötasosta raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Muutos erytrosyyttien ja retikulosyyttien lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Punasolujen ja retikulosyyttien muutos lähtötasosta ilmoitettiin viikolla 8, 16, viikolla 32 ja viikolla 52.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Leukosyyttien, neutrofiilien, lymfosyyttien, monosyyttien, eosinofiilien, basofiilien ja verihiutaleiden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Leukosyyttien, neutrofiilien, lymfosyyttien, monosyyttien, eosinofiilien, basofiilien ja verihiutaleiden muutos lähtötasosta ilmoitettiin viikolla 8, viikolla 16, viikolla 32 ja viikolla 52.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Muutos lähtötilanteesta protrombiiniajassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Protrombiiniajassa ilmoitettiin muutos lähtötasosta.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Muutos lähtötasosta protrombiinin kansainvälisessä normalisoidussa suhteessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Muutos lähtötasosta protrombiinin kansainvälisessä normalisoidussa suhteessa raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Alaniiniaminotransferaasin (ALT), aspartaattiaminotransferaasin (AST) ja alkalisen fosfataasin (AP) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
ALT-, AST- ja AP-arvojen muutos lähtötasosta raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Muutos lähtötasosta bilirubiinissa ja suorassa bilirubiinissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Bilirubiinin ja suoran bilirubiinin muutosta lähtötasosta raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Muutos gammaglutamyylitransferaasin lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Gamma-glutamyylitransferaasin muutos lähtötasosta raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Kreatiniinin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Kreatiniinin muutosta lähtötasosta raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Muutos perustasosta ureatypessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Ureatypen muutos lähtötasosta raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Muutos perustasosta Uratessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Uraattipitoisuuden muutos lähtötasosta raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Muutos lähtötasosta glukoosissa, kolesterolissa, triglyserideissä, natriumissa, kaliumissa, kloridissa ja kalsiumissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Glukoosin, kolesterolin, triglyseridien, natriumin, kaliumin, kloridin ja kalsiumin muutosta lähtötasosta raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Muutos lähtötasosta albumiinissa ja proteiinissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Albumiinin ja proteiinin muutosta lähtötasosta raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Alfafetoproteiinin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Alfafetoproteiinin muutosta lähtötasosta raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Muutos perustasosta Cystatin C:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52
Kystatiini C:n muutos lähtötasosta raportoitiin.
Lähtötilanne, viikko 8, viikko 16, viikko 32 ja viikko 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Actelion

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 14. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 26. heinäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 12. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 15. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 13. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. elokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AC-055H301
  • 2016-003320-23 (EUDRACT_NUMBER)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen sydänsairaus

Kliiniset tutkimukset Macitentan 10 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Germany

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa