Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse, der vurderer effektiviteten og sikkerheden af ​​Macitentan i Fontan-pallierede forsøgspersoner (RUBATO)

28. marts 2025 opdateret af: Actelion

Prospektiv, multicenter, dobbeltblindet, randomiseret, placebokontrolleret, parallelgruppeundersøgelse, der vurderer effektiviteten og sikkerheden af ​​Macitentan hos Fontan-pallierede voksne og teenagere.

Det primære formål er at vurdere effekten af ​​macitentan 10 mg sammenlignet med placebo på træningskapaciteten gennem kardiopulmonal træningstest.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

142

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Québec Université Laval
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233-1935
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-2303
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • Frankrig
      • Montpellier Cedex 5, Frankrig, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Frankrig, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, Kina, 100037
        • Beijing Fuwai hospital
      • Shanghai, Kina, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Wuhan, Kina, 430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Krakow, Polen, 31 202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im Jana Pawla II Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wroclaw, Polen, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tjekkiet
      • Praha 5, Tjekkiet, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
      • München, Tyskland, 80636
        • Deutsches Herzzentrum Munchen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informeret samtykke/samtykke fra forsøgspersonen og/eller en juridisk repræsentant før påbegyndelse af eventuelle undersøgelsesmanderede procedurer
  • Fontan-pallierede forsøgspersoner med enten intra-atrial lateral tunnel total kavopulmonal forbindelse (LT-TCPC) eller ekstra hjertetunnel TCPC (EC-TCPC) operation > 1 år før screening. Enten LT- eller EC-TCPC kan være primær eller sekundær til atrio-pulmonal forbindelse
  • New York Heart Association (NYHA) funktionsklasse (FC) II eller III (vurderet af investigator ved hjælp af Specific Activity Scale
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest anvende pålidelig prævention

Ekskluderingskriterier:

  • Mønster af Fontan-cirkulationens sværhedsgrad
  • Forværring af den Fontan-pallierede tilstand.
  • Begrænsninger for kardiopulmonal træningstest (CPET)
  • Maksimal VO2 < 15 ml/kg/min.
  • Enhver kendt faktor eller sygdom, der kan forstyrre behandlingsoverholdelse eller fuld deltagelse i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Macitentan
Macitentan 10 mg pr. Dag; filmovertrukket tablet; Oral brug
Medicin: Macitentan 10 mg
filmovertrukken tablet; oral brug
Placebo komparator: Placebo
filmovertrukket tablet; Oral brug
Medicin: Placebo
filmovertrukken tablet; oral brug

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i maksimal iltoptagelse/-forbrug (VO2) op til uge 16
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Ændring fra baseline i maksimal VO2 op til uge 16 blev rapporteret.
Baseline op til uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Peak VO2 op til uge 52
Tidsramme: Baseline op til uge 52
Ændring fra baseline i maksimal VO2 op til uge 52 blev rapporteret.
Baseline op til uge 52
Ændring fra baseline i middeltal pr. minut af daglig fysisk aktivitet målt ved accelerometer (PA-Ac) op til uge 16
Tidsramme: Baseline op til uge 16
Ændring fra baseline i gennemsnitligt antal pr. minut af daglig PA-Ac op til uge 16 blev rapporteret. Deltagerens daglige fysiske aktivitet (antal pr. min) blev vurderet via accelerometer i dagtimerne. Accelerometeret blev givet til deltageren ved besøg 1, og data blev indsamlet i 9 på hinanden følgende daglige dagtimer efter besøg 1 (baseline) til besøg 4 (uge 16).
Baseline op til uge 16
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til 56 uger
SAE er enhver AE, der resulterer i: død, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, er livstruende erfaring, er en medfødt anomali/fødselsdefekt og kan bringe deltageren i fare og/eller kan kræve medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et af de ovennævnte udfald.
Op til 56 uger
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til 56 uger
En uønsket hændelse er enhver uønsket medicinsk hændelse, der opstår hos en deltager, der har administreret et forsøgsprodukt, og det indikerer ikke nødvendigvis kun hændelser med en klar årsagssammenhæng med det relevante forsøgsprodukt.
Op til 56 uger
Antal deltagere med AE'er, der fører til for tidlig afbrydelse af undersøgelsesbehandling
Tidsramme: Op til 56 uger
Antallet af deltagere med AE'er, der førte til for tidlig seponering af undersøgelsesbehandling, blev rapporteret. Bivirkninger, der førte til for tidlig afbrydelse af undersøgelsesbehandlingen, var dem, hvor der blev truffet foranstaltninger med forsøgslægemidlet, rapporteret som 'permanent afbrudt' af investigator.
Op til 56 uger
Ændring fra baseline i systolisk og diastolisk arterielt blodtryk (BP)
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i systolisk og diastolisk arteriel BP i uge 8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52 blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i pulsfrekvens
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i pulsfrekvens i uge 8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52 blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i iltmætning (SpO2)
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i SpO2 blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i kropsvægt
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i kropsvægt blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Antal deltagere med behandlingsfremkaldende markant unormale laboratorieværdier
Tidsramme: Op til 56 uger
Antallet af deltagere med markant unormale laboratorieværdier, der fremkom behandling, blev rapporteret. Unormale værdier for blodplader (LL < 75); Lymfocytter (HH > 4,0); neutrofiler (LL < 1,5); Prothrombin International Normalized Ratio: HH (større end og lig med [>=] 1,5 øvre grænse for normal [ULN]), Ratio: HH >= 2,5 ULN); Bilirubin (HH >= 2 ULN); alkalisk fosfatase (HH > 2,5 ULN); Glomerulær filtreringshastighed (LL < 60); Glucose (HH > 8,9); Triglycerider (HH > 3,42). Her henviser "HH" til værdier over normalområdet, hvor H står for "høj" og "LL" henviser til værdier under normalområdet, hvor L står for "lav".
Op til 56 uger
Ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i hæmoglobin blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i hæmatokrit
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i hæmatokrit blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i erytrocytter og retikulocytter
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i erytrocytter og retikulocytter i uge 8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52 blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i leukocytter, neutrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler og blodplader
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i leukocytter, neutrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler og blodplader i uge 8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52 blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i protrombintid
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i protrombintid blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i protrombin internationalt normaliseret forhold
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i prothrombin international normaliseret ratio blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) og alkalisk fosfatase (AP)
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i ALAT, AST og AP blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Skift fra baseline i bilirubin og direkte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i bilirubin og direkte bilirubin blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i gamma-glutamyltransferase
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i gamma-glutamyltransferase blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i kreatinin
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i kreatinin blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i urinstofnitrogen
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i urinstofnitrogen blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i urat
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i urat blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i glukose, kolesterol, triglycerider, natrium, kalium, klorid og calcium
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i glucose, kolesterol, triglycerider, natrium, kalium, chlorid og calcium blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i albumin og protein
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i albumin og protein blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i alfafetoprotein
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i alfa-føtoprotein blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i Cystatin C
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52
Ændring fra baseline i cystatin C blev rapporteret.
Baseline, uge ​​8, uge ​​16, uge ​​32 og uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Actelion

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. august 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

26. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

15. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AC-055H301
  • 2016-003320-23 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt hjertesygdom

Kliniske forsøg med Macitentan 10 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner