Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie hodnotící účinnost a bezpečnost Macitentanu u pacientů léčených Fontanem (RUBATO)

28. března 2025 aktualizováno: Actelion

Prospektivní, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie hodnotící účinnost a bezpečnost macitentanu u dospělých a dospívajících pacientů s paliativní léčbou Fontanem

Primárním cílem je posoudit účinek macitentanu 10 mg ve srovnání s placebem na zátěžovou kapacitu pomocí kardiopulmonálního zátěžového testování.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

142

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Austrálie, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrálie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Austrálie, 2145
        • Westmead Hospital
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Francie
      • Montpellier Cedex 5, Francie, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francie, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Francie, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Québec Université Laval
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
      • München, Německo, 80636
        • Deutsches Herzzentrum München
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polsko, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Krakow, Polsko, 31 202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im Jana Pawla II Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wroclaw, Polsko, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233-1935
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030-2303
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Česko
      • Praha 5, Česko, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, Čína, 100037
        • Beijing Fuwai hospital
      • Shanghai, Čína, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Wuhan, Čína, 430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný informovaný souhlas/souhlas subjektu a/nebo zákonného zástupce před zahájením jakýchkoli postupů nařízených studií
  • Subjekty paliativní Fontanem s buď totálním kavopulmonálním spojením intraatriálního laterálního tunelu (LT-TCPC) nebo operací extrakardiálního tunelu TCPC (EC-TCPC) > 1 rok před screeningem. Buď LT- nebo EC-TCPC může být primární nebo sekundární k atrio-pulmonálnímu spojení
  • Funkční třída (FC) II nebo III New York Heart Association (NYHA) (posouzeno zkoušejícím pomocí škály specifické aktivity
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru a používat spolehlivou antikoncepci

Kritéria vyloučení:

  • Vzorec závažnosti Fontanovy cirkulace
  • Zhoršení Fontanově paliativního stavu.
  • Omezení kardiopulmonálního zátěžového testování (CPET)
  • Vrchol VO2 < 15 ml/kg/min.
  • Jakýkoli známý faktor nebo onemocnění, které může interferovat s dodržováním léčby nebo plnou účastí ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Macitentan
Macitentan 10 mg za den; Tablet potažený filmem; Orální použití
Lék: Macitentan 10 mg
potahovaná tableta; orální použití
Komparátor placeba: Placebo
Tablet potažený filmem; Orální použití
Lék: Placebo
potahovaná tableta; orální použití

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna maximálního příjmu/spotřeby kyslíku (VO2) od výchozí hodnoty do 16. týdne
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Byla hlášena změna maximálního VO2 od výchozí hodnoty do 16. týdne.
Základní stav do 16. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty ve špičce VO2 až do týdne 52
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Byla hlášena změna vrcholu VO2 od výchozí hodnoty do 52. týdne.
Výchozí stav do 52. týdne
Změna průměrného počtu denní fyzické aktivity za minutu měřeného akcelerometrem (PA-Ac) od výchozího stavu do 16. týdne
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Byla hlášena změna průměrného počtu denních PA-Ac za minutu oproti výchozí hodnotě až do týdne 16. Denní fyzická aktivita (počet za minutu) účastníka byla hodnocena pomocí akcelerometru během dne. Akcelerometr byl účastníkovi předán při návštěvě 1 a data byla shromážděna pro 9 po sobě jdoucích denních denních období od návštěvy 1 (základní hodnota) do návštěvy 4 (týden 16).
Základní stav do 16. týdne
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (SAE)
Časové okno: Až 56 týdnů
SAE je jakákoli AE, která má za následek: smrt, trvalou nebo významnou invaliditu/neschopnost, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, je život ohrožující zkušeností, je vrozenou anomálií/vrozenou vadou a může ohrozit účastníka a/nebo může vyžadovat lékařské nebo chirurgický zákrok k prevenci jednoho z výše uvedených výsledků.
Až 56 týdnů
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE)
Časové okno: Až 56 týdnů
Nežádoucí příhoda je jakákoli nežádoucí lékařská příhoda, ke které dojde u účastníka, kterému byl podáván hodnocený přípravek, a nemusí nutně znamenat pouze příhody s jasnou kauzální souvislostí s příslušným hodnoceným přípravkem.
Až 56 týdnů
Počet účastníků s AE vedoucími k předčasnému ukončení studijní léčby
Časové okno: Až 56 týdnů
Byl hlášen počet účastníků s AE vedoucími k předčasnému přerušení studijní léčby. Nežádoucí účinky vedoucí k předčasnému přerušení studované léčby byly ty, u nichž byla opatření přijata se studovaným lékem, které výzkumník uvedl jako „trvale přerušeno“.
Až 56 týdnů
Změna systolického a diastolického arteriálního krevního tlaku (BP) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v systolickém a diastolickém arteriálním TK v 8., 16., 32. a 52. týdnu.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna tepové frekvence od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna tepové frekvence od výchozí hodnoty v 8. týdnu, 16. týdnu, 32. týdnu a 52. týdnu.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna od základní hodnoty v saturaci kyslíkem (SpO2)
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna SpO2 oproti výchozí hodnotě.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna tělesné hmotnosti od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Počet účastníků s výrazně abnormálními laboratorními hodnotami v důsledku léčby
Časové okno: Až 56 týdnů
Byl hlášen počet účastníků s výrazně laboratorními abnormálními laboratorními hodnotami vzniklými při léčbě. Abnormální hodnoty krevních destiček (LL < 75); Lymfocyty (HH > 4,0); neutrofily (LL < 1,5); Protrombinový mezinárodní normalizovaný poměr: HH (větší než a rovný [>=] 1,5 horní hranice normálu [ULN]), poměr: HH >= 2,5 ULN); Bilirubin (HH >= 2 ULN); alkalická fosfatáza (HH > 2,5 ULN); Glomerulární filtrační rychlost (LL < 60); Glukóza (HH > 8,9); Triglyceridy (HH > 3,42). Zde „HH“ označuje hodnoty nad normálním rozsahem, kde H znamená „vysoké“ a „LL“ označuje hodnoty pod normálním rozsahem, kde L znamená „nízký“.
Až 56 týdnů
Změna hemoglobinu od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna od základní hodnoty v hematokritu
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna hematokritu oproti výchozí hodnotě.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna od výchozí hodnoty v erytrocytech a retikulocytech
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v erytrocytech a retikulocytech v 8. týdnu, 16. týdnu, 32. týdnu a 52. týdnu.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna od výchozí hodnoty u leukocytů, neutrofilů, lymfocytů, monocytů, eozinofilů, bazofilů a krevních destiček
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v leukocytech, neutrofilech, lymfocytech, monocytech, eozinofilech, bazofilech a krevních destičkách v týdnu 8, týdnu 16, týdnu 32 a týdnu 52.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna od základní linie v protrombinovém čase
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna protrombinového času oproti výchozí hodnotě.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna od základní hodnoty v protrombinovém mezinárodním normalizovaném poměru
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v mezinárodním normalizovaném poměru protrombinu.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna od výchozí hodnoty u alaninaminotransferázy (ALT), aspartátaminotransferázy (AST) a alkalické fosfatázy (AP)
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v ALT, AST a AP.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna bilirubinu a přímého bilirubinu od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty bilirubinu a přímého bilirubinu.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna od výchozí hodnoty v gama glutamyl transferáze
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty u gama glutamyl transferázy.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna kreatininu od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna kreatininu oproti výchozí hodnotě.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna od základní hodnoty v močovinovém dusíku
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v močovinovém dusíku.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna od základní linie v urátech
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v urátech.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna oproti výchozí hodnotě u glukózy, cholesterolu, triglyceridů, sodíku, draslíku, chloridu a vápníku
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna oproti výchozí hodnotě u glukózy, cholesterolu, triglyceridů, sodíku, draslíku, chloridu a vápníku.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna od základní hodnoty v albuminu a proteinu
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna oproti výchozí hodnotě v albuminu a proteinu.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna od výchozí hodnoty v alfa fetoproteinu
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v alfa fetoproteinu.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Změna od výchozí hodnoty u Cystatinu C
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v cystatinu C.
Výchozí stav, týden 8, týden 16, týden 32 a týden 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Actelion

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. srpna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2021

Dokončení studie (Aktuální)

26. července 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

15. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AC-055H301
  • 2016-003320-23 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená srdeční choroba

Klinické studie na Macitentan 10 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit