Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo macytentanu u pacjentów leczonych metodą Fontana (RUBATO)

28 marca 2025 zaktualizowane przez: Actelion

Prospektywne, wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych oceniające skuteczność i bezpieczeństwo macytentanu u pacjentów dorosłych i młodzieży leczonych metodą Fontana

Głównym celem jest ocena wpływu macytentanu w dawce 10 mg w porównaniu z placebo na wydolność wysiłkową za pomocą próby wysiłkowej krążeniowo-oddechowej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

142

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, Chiny, 100037
        • Beijing Fuwai hospital
      • Shanghai, Chiny, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Wuhan, Chiny, 430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital
  • Czechy
      • Praha 5, Czechy, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Francja
      • Montpellier Cedex 5, Francja, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Francja, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Québec Université Laval
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
      • München, Niemcy, 80636
        • Deutsches Herzzentrum Munchen
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polska, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Krakow, Polska, 31 202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im Jana Pawla II Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wroclaw, Polska, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233-1935
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-2303
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna świadoma zgoda/zgoda uczestnika i/lub przedstawiciela prawnego przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur wymaganych w badaniu
  • Pacjenci z zabiegiem paliatywnym metodą Fontana z całkowitym połączeniem żyłowo-płucnym w tunelu bocznym wewnątrz przedsionka (LT-TCPC) lub operacją TCPC w tunelu pozasercowym (EC-TCPC) > 1 rok przed badaniem przesiewowym. Połączenie LT- lub EC-TCPC może być pierwotne lub wtórne w stosunku do połączenia przedsionkowo-płucnego
  • Klasa funkcjonalna (FC) II lub III według New York Heart Association (NYHA) (oceniana przez badacza za pomocą Skali Aktywności Specyficznej
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy, stosować skuteczną antykoncepcję

Kryteria wyłączenia:

  • Wzór nasilenia krążenia Fontana
  • Pogorszenie stanu ułagodzonego metodą Fontana.
  • Ograniczenia testu wysiłkowego krążeniowo-oddechowego (CPET)
  • Szczytowe VO2 < 15 ml/kg/min.
  • Każdy znany czynnik lub choroba, które mogą zakłócać przestrzeganie zaleceń dotyczących leczenia lub pełny udział w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Macitentan
Macitentan 10 mg dziennie; tablet powlekany filmem; Użycie doustne
Lek: Macytentan 10 mg
tabletka powlekana; stosowanie doustne
Komparator placebo: Placebo
tablet powlekany filmem; Użycie doustne
Lek: Placebo
tabletka powlekana; stosowanie doustne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej szczytowego poboru/zużycia tlenu (VO2) do 16 tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do 16 tygodnia
Odnotowano zmianę szczytowego VO2 w stosunku do wartości początkowej do 16. tygodnia.
Linia bazowa do 16 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii podstawowej w szczytowym VO2 do tygodnia 52
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Odnotowano zmianę szczytowego VO2 w stosunku do wartości początkowej do 52. tygodnia.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Zmiana średniej dziennej aktywności fizycznej w stosunku do wartości początkowej mierzonej za pomocą akcelerometru (PA-Ac) na minutę do 16. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do 16 tygodnia
Odnotowano zmianę średniej dziennej liczby PA-Ac w stosunku do wartości początkowej do tygodnia 16. Dzienna aktywność fizyczna (liczba zliczeń na minutę) uczestnika była oceniana za pomocą akcelerometru w ciągu dnia. Akcelerometr został przekazany uczestnikowi podczas Wizyty 1, a dane zbierano przez 9 kolejnych dziennych okresów od Wizyty 1 (linia bazowa) do Wizyty 4 (Tydzień 16).
Linia bazowa do 16 tygodnia
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
SAE to każde zdarzenie niepożądane, którego skutkiem jest: śmierć, trwała lub znaczna niepełnosprawność/niesprawność, wymagająca hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, stanowiąca zagrożenie życia, będąca wadą wrodzoną/wadą wrodzoną i mogąca stanowić zagrożenie dla uczestnika i/lub mogą wymagać leczenia lub interwencja chirurgiczna, aby zapobiec jednemu z wymienionych powyżej skutków.
Do 56 tygodni
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE)
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
Zdarzenie niepożądane to każde niepożądane zdarzenie medyczne, które wystąpiło u uczestnika, któremu podano badany produkt i niekoniecznie oznacza ono wyłącznie zdarzenia mające wyraźny związek przyczynowy z odpowiednim badanym produktem.
Do 56 tygodni
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do przedwczesnego przerwania leczenia w ramach badania
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane prowadzące do przedwczesnego przerwania badanego leczenia. Zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do przedwczesnego przerwania leczenia w ramach badania były działania podjęte w związku z badanym lekiem zgłoszone przez badacza jako „trwałe odstawienie”.
Do 56 tygodni
Zmiana od wartości początkowej skurczowego i rozkurczowego ciśnienia tętniczego krwi (BP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Odnotowano zmianę skurczowego i rozkurczowego ciśnienia tętniczego w stosunku do wartości wyjściowych w 8., 16., 32. i 52. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana od linii bazowej w częstości tętna
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Odnotowano zmianę częstości tętna w stosunku do wartości wyjściowych w 8., 16., 32. i 52. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana od linii bazowej nasycenia tlenem (SpO2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zgłaszano zmianę SpO2 w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana masy ciała w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zgłaszano zmianę masy ciała w stosunku do wartości początkowej.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Liczba uczestników z wyraźnie nieprawidłowymi wartościami laboratoryjnymi wynikającymi z leczenia
Ramy czasowe: Do 56 tygodni
Zgłoszono liczbę uczestników, u których w wyniku leczenia wystąpiły wyraźnie nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych. Nieprawidłowe wartości płytek krwi (LL < 75); Limfocyty (HH > 4,0); neutrofile (LL < 1,5); Międzynarodowy współczynnik znormalizowany protrombiny: HH (większy i równy [>=] 1,5 górnej granicy normy [GGN]), współczynnik: HH >= 2,5 GGN); Bilirubina (HH >= 2 GGN); Fosfataza alkaliczna (HH > 2,5 GGN); Szybkość filtracji kłębuszkowej (LL < 60); glukoza (HH > 8,9); Trójglicerydy (HH > 3,42). Tutaj „HH” odnosi się do wartości powyżej normalnego zakresu, gdzie H oznacza „wysoki”, a „LL” odnosi się do wartości poniżej normalnego zakresu, gdzie L oznacza „niski”.
Do 56 tygodni
Zmiana od linii podstawowej w hemoglobinie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zgłaszano zmianę stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości początkowej.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana hematokrytu w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zgłaszano zmianę hematokrytu w stosunku do wartości początkowej.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana od linii podstawowej w erytrocytach i retikulocytach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Odnotowano zmianę liczby erytrocytów i retikulocytów w stosunku do wartości wyjściowych w 8., 16., 32. i 52. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie leukocytów, neutrofili, limfocytów, monocytów, eozynofili, bazofili i płytek krwi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zgłaszano zmianę liczby leukocytów, neutrofili, limfocytów, monocytów, eozynofili, bazofili i płytek krwi w stosunku do wartości początkowych w tygodniu 8., 16., 32. i 52. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana czasu protrombinowego w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zgłaszano zmianę czasu protrombinowego w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana od wartości początkowej międzynarodowego współczynnika znormalizowanego protrombiny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Odnotowano zmianę międzynarodowego współczynnika znormalizowanego protrombiny w stosunku do wartości początkowej.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana od wartości początkowej aminotransferazy alaninowej (ALT), aminotransferazy asparaginianowej (AST) i fosfatazy alkalicznej (AP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zgłaszano zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie ALT, AST i AP.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana od linii podstawowej w bilirubinie i bilirubinie bezpośredniej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zgłaszano zmiany w stosunku do wartości wyjściowych stężenia bilirubiny i bilirubiny bezpośredniej.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana od linii podstawowej w gamma-glutamylotransferazie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zgłaszano zmianę w stosunku do wartości początkowej transferazy gamma-glutamylowej.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana od linii podstawowej w kreatyninie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zgłaszano zmianę stężenia kreatyniny w stosunku do wartości początkowej.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej azotu mocznikowego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zgłaszano zmiany w stosunku do wartości wyjściowej azotu mocznikowego.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana od linii bazowej w Urate
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zgłaszano zmianę stężenia moczanów w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia glukozy, cholesterolu, trójglicerydów, sodu, potasu, chlorków i wapnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zgłaszano zmiany w stosunku do wartości wyjściowych stężenia glukozy, cholesterolu, trójglicerydów, sodu, potasu, chlorków i wapnia.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana od linii podstawowej w albuminie i białku
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zgłaszano zmiany w stosunku do wartości wyjściowej albuminy i białka.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana od linii podstawowej w alfa fetoproteinie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zgłaszano zmiany w stosunku do wartości wyjściowych stężenia alfa-fetoproteiny.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zmiana od linii podstawowej w cystatyny C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52
Zgłaszano zmianę stężenia cystatyny C w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 16, tydzień 32 i tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Actelion

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AC-055H301
  • 2016-003320-23 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzona wada serca

Badania kliniczne na Macytentan 10 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj