Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie som vurderer effektiviteten og sikkerheten til Macitentan i Fontan-pallierte emner (RUBATO)

28. mars 2025 oppdatert av: Actelion

Prospektiv, multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallellgruppestudie som vurderer effektiviteten og sikkerheten til Macitentan hos Fontan-pallierte voksne og ungdommer

Hovedmålet er å vurdere effekten av macitentan 10 mg sammenlignet med placebo på treningskapasiteten gjennom kardiopulmonal treningstesting.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

142

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Québec Université Laval
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233-1935
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030-2303
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • Frankrike
      • Montpellier Cedex 5, Frankrike, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, Kina, 100037
        • Beijing Fuwai hospital
      • Shanghai, Kina, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Wuhan, Kina, 430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Krakow, Polen, 31 202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im Jana Pawla II Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wroclaw, Polen, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tsjekkia
      • Praha 5, Tsjekkia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
      • München, Tyskland, 80636
        • Deutsches Herzzentrum München

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke/samtykke fra forsøkspersonen og/eller en juridisk representant før oppstart av eventuelle studiepålagte prosedyrer
  • Fontan-pallierte personer med enten intra-atrial lateral tunnel total kavopulmonal forbindelse (LT-TCPC), eller ekstra hjertetunnel TCPC (EC-TCPC) kirurgi > 1 år før screening. Enten LT- eller EC-TCPC kan være primær eller sekundær til atrio-pulmonal forbindelse
  • New York Heart Association (NYHA) funksjonsklasse (FC) II eller III (vurdert av etterforskeren ved bruk av spesifikk aktivitetsskala
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest bruke pålitelig prevensjon

Ekskluderingskriterier:

  • Mønster av Fontan sirkulasjonsalvorlighet
  • Forverring av den Fontan-pallierte tilstanden.
  • Begrensninger for kardiopulmonal treningstesting (CPET)
  • Maksimal VO2 < 15 mL/kg/min.
  • Enhver kjent faktor eller sykdom som kan forstyrre behandlingsoverholdelse eller full deltakelse i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Macitentan
Macitentan 10 mg per dag; Filmbelagt nettbrett; muntlig bruk
Legemiddel: Macitentan 10 mg
filmdrasjerte tabletter; oral bruk
Placebo komparator: Placebo
Filmbelagt nettbrett; muntlig bruk
Legemiddel: Placebo
filmdrasjerte tabletter; oral bruk

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i maksimalt oksygenopptak/-forbruk (VO2) opp til uke 16
Tidsramme: Baseline frem til uke 16
Endring fra baseline i topp VO2 opp til uke 16 ble rapportert.
Baseline frem til uke 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i topp VO2 opp til uke 52
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Endring fra baseline i topp VO2 opp til uke 52 ble rapportert.
Baseline frem til uke 52
Endring fra baseline i gjennomsnittlig antall per minutt av daglig fysisk aktivitet målt med akselerometer (PA-Ac) opp til uke 16
Tidsramme: Baseline frem til uke 16
Endring fra baseline i gjennomsnittlig antall per minutt av daglig PA-Ac opp til uke 16 ble rapportert. Den daglige fysiske aktiviteten (tellinger per min) til deltakeren ble vurdert via akselerometer på dagtid. Akselerometeret ble gitt til deltakeren ved besøk 1, og data ble samlet inn for 9 påfølgende daglige dagtidsperioder etter besøk 1 (grunnlinje) til besøk 4 (uke 16).
Baseline frem til uke 16
Antall deltakere med behandlingsfremkommede alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Opptil 56 uker
SAE er enhver bivirkning som resulterer i: død, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, er livstruende erfaring, er en medfødt anomali/fødselsdefekt og kan sette deltakeren i fare og/eller kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av utfallene nevnt ovenfor.
Opptil 56 uker
Antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (AE)
Tidsramme: Opptil 56 uker
En uønsket hendelse er enhver uheldig medisinsk hendelse som oppstår hos en deltaker som har administrert et undersøkelsesprodukt, og det indikerer ikke nødvendigvis bare hendelser med klar årsakssammenheng med det relevante undersøkelsesproduktet.
Opptil 56 uker
Antall deltakere med AE som fører til for tidlig seponering av studiebehandling
Tidsramme: Opptil 56 uker
Antall deltakere med AE som førte til for tidlig seponering av studiebehandlingen ble rapportert. Bivirkninger som førte til for tidlig seponering av studiebehandlingen var de med tiltak iverksatt med studiemedisin rapportert som "permanent seponert" av utrederen.
Opptil 56 uker
Endring fra baseline i systolisk og diastolisk arterielt blodtrykk (BP)
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i systolisk og diastolisk arteriell BP ved uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52 ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i pulsfrekvens
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i puls i uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52 ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i oksygenmetning (SpO2)
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i SpO2 ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i kroppsvekt
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i kroppsvekt ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Antall deltakere med markant unormale laboratorieverdier som fremkommer behandling
Tidsramme: Opptil 56 uker
Antall deltakere med markant unormale laboratorieverdier som fremkom behandling ble rapportert. Unormale verdier for blodplater (LL < 75); Lymfocytter (HH > 4,0); nøytrofiler (LL < 1,5); Protrombin International Normalized Ratio: HH (større enn og lik [>=] 1,5 øvre normalgrense [ULN]), Ratio: HH >= 2,5 ULN); Bilirubin (HH >= 2 ULN); alkalisk fosfatase (HH > 2,5 ULN); Glomerulær filtreringshastighet (LL < 60); Glukose (HH > 8,9); Triglyserider (HH > 3,42). Her refererer "HH" til verdier over normalområdet, der H står for "høy" og "LL" refererer til verdier under normalområdet der L står for "lav".
Opptil 56 uker
Endring fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i hemoglobin ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i hematokrit
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i hematokrit ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i erytrocytter og retikulocytter
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i erytrocytter og retikulocytter ved uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52 ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i leukocytter, nøytrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler og blodplater
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i leukocytter, nøytrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler og blodplater i uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52 ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i protrombintid
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i protrombintid ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i protrombin internasjonalt normalisert forhold
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i protrombin internasjonal normalisert ratio ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) og alkalisk fosfatase (AP)
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i ALAT, AST og AP ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i bilirubin og direkte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i bilirubin og direkte bilirubin ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i gamma-glutamyltransferase
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i gamma-glutamyltransferase ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i kreatinin
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i kreatinin ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i urea nitrogen
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i ureanitrogen ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i Urate
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i urat ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i glukose, kolesterol, triglyserider, natrium, kalium, klorid og kalsium
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i glukose, kolesterol, triglyserider, natrium, kalium, klorid og kalsium ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i albumin og protein
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i albumin og protein ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i alfafetoprotein
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i alfa-fetoprotein ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i Cystatin C
Tidsramme: Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52
Endring fra baseline i cystatin C ble rapportert.
Baseline, uke 8, uke 16, uke 32 og uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Actelion

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. august 2017

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2021

Studiet fullført (Faktiske)

26. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

15. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. mars 2025

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AC-055H301
  • 2016-003320-23 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt hjertesykdom

Kliniske studier på Macitentan 10 mg

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mexico

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere