폰탄 완화 피험자에서 마시텐탄의 효능 및 안전성을 평가하는 임상 연구 (RUBATO)
2025년 3월 28일 업데이트: Actelion
폰탄 완화 성인 및 청소년 피험자에서 마시텐탄의 효능 및 안전성을 평가하는 전향적, 다기관, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
주요 목표는 심폐 운동 테스트를 통해 운동 능력에 대한 위약과 비교하여 마시텐탄 10mg의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
142
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Auckland, 뉴질랜드, 1640
- Auckland City Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, 대만, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, 덴마크, 2100
- Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
-
-
-
-
-
Berlin, 독일, 13353
- Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
-
München, 독일, 80636
- Deutsches Herzzentrum München
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35233-1935
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital Heart Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030-2303
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, 미국, 99202
- Providence Medical Research Providence Health Care
-
-
-
-
-
Birmingham, 영국, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital
-
Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, 중국, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
-
Beijing, 중국, 100037
- Beijing Fuwai hospital
-
Shanghai, 중국, 200127
- Shanghai Childrens Medical Center
-
Wuhan, 중국, 430022
- Wuhan Asia Heart Hospital
-
-
-
-
-
Praha 5, 체코, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Quebec, 캐나다, G1V 4G2
- CHU de Québec Université Laval
-
-
-
-
-
Gdansk, 폴란드, 80 952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, 폴란드, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
-
Krakow, 폴란드, 31 202
- Krakowski Szpital Specjalityczny im Jana Pawla II Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
-
Wroclaw, 폴란드, 51 124
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
-
-
-
-
-
Montpellier Cedex 5, 프랑스, 34295
- CHU Arnaud de Villeneuve
-
Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
Pessac, 프랑스, 33604
- Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
-
-
-
-
-
Adelaide, 호주, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Camperdown, 호주, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Chermside, 호주, 4032
- The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
-
Parkville, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, 호주, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, 호주, 2145
- Westmead Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 의무 절차를 시작하기 전에 피험자 및/또는 법적 대리인의 서면 동의서/동의서
- 스크리닝 > 1년 전에 심방내 측면 터널 전정맥폐 연결(LT-TCPC) 또는 심장외 터널 TCPC(EC-TCPC) 수술을 받은 폰탄 완화 피험자. LT- 또는 EC-TCPC는 심방-폐 연결의 1차 또는 2차 연결이 될 수 있습니다.
- New York Heart Association(NYHA) 기능 등급(FC) II 또는 III(특정 활동 척도를 사용하여 조사자가 평가함)
- 가임 여성은 혈청 임신 검사 결과 음성이어야 하며 신뢰할 수 있는 피임법을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 폰탄 순환 정도의 패턴
- Fontan-palliated 상태의 악화.
- 심폐 운동 검사(CPET)의 한계
- 피크 VO2 < 15mL/kg/분.
- 치료 순응도 또는 연구에의 완전한 참여를 방해할 수 있는 모든 알려진 요인 또는 질병
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Macitentan
Macitentan 10 mg; 필름 코팅 된 태블릿; 구강 용도
|
필름코팅정; 구두 사용
|
|
위약 비교기: 위약
필름 코팅 된 태블릿; 구강 용도
|
필름코팅정; 구두 사용
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
최고 산소 섭취량/소비량(VO2)의 기준선에서 최대 16주차까지의 변화
기간: 16주까지의 기준선
|
최고 VO2의 기준선에서 16주차까지의 변화가 보고되었습니다.
|
16주까지의 기준선
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
최대 VO2의 기준선에서 52주차까지의 변화
기간: 52주까지의 기준선
|
최대 VO2의 기준선에서 최대 52주까지의 변화가 보고되었습니다.
|
52주까지의 기준선
|
|
16주까지 가속도계(PA-Ac)로 측정한 일일 신체 활동 분당 평균 횟수의 기준선에서 변경
기간: 16주까지의 기준선
|
16주까지 일일 PA-Ac의 분당 평균 카운트의 베이스라인으로부터의 변화가 보고되었습니다.
참가자의 일일 신체 활동(분당 카운트)은 낮 동안 가속도계를 통해 평가되었습니다.
가속도계는 방문 1에서 참가자에게 제공되었고, 방문 1(기준선)부터 방문 4(16주)까지 연속 9일 주간 기간 동안 데이터를 수집했습니다.
|
16주까지의 기준선
|
|
치료 긴급 심각한 부작용(SAE)이 있는 참여자 수
기간: 최대 56주
|
SAE는 다음을 초래하는 모든 AE입니다. 사망, 지속적이거나 상당한 장애/무능력, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요함, 생명을 위협하는 경험, 선천적 기형/선천적 결함이며 참여자를 위험에 빠뜨릴 수 있고/있거나 의료 또는 위에 나열된 결과 중 하나를 예방하기 위한 외과적 개입.
|
최대 56주
|
|
치료 긴급 부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 최대 56주
|
이상반응은 임상시험용 의약품을 투여받은 참여자에게서 발생하는 뜻하지 않은 의학적 이상반응을 말하며 반드시 해당 임상시험용의약품과 명확한 인과관계가 있는 이상반응만을 나타내는 것은 아닙니다.
|
최대 56주
|
|
연구 치료의 조기 중단으로 이어지는 AE가 있는 참가자의 수
기간: 최대 56주
|
연구 치료의 조기 중단으로 이어지는 AE가 있는 참가자의 수가 보고되었습니다.
연구 치료의 조기 중단으로 이어지는 AE는 조사자에 의해 '영구적으로 중단'된 것으로 보고된 연구 약물에 대해 취한 조치를 취한 AE였습니다.
|
최대 56주
|
|
수축기 및 이완기 동맥 혈압(BP)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
8주차, 16주차, 32주차 및 52주차에 수축기 및 확장기 동맥 혈압의 기준선 대비 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
기준선에서 맥박수의 변화
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
8주차, 16주차, 32주차 및 52주차에 기준선에서 맥박수의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
산소 포화도(SpO2)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
기준선에서 SpO2의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
체중의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
기준선에서 체중의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
현저하게 비정상적인 실험실 값이 치료 긴급한 참가자 수
기간: 최대 56주
|
현저하게 현저한 검사실 비정상 검사실 값을 가진 치료 응급 참가자의 수가 보고되었습니다.
혈소판 수치 이상(LL < 75); 림프구(HH > 4.0); 호중구(LL < 1.5); 프로트롬빈 국제 정규화 비율: HH(1.5 이상[>=] 정상 상한[ULN]), 비율: HH >= 2.5 ULN); 빌리루빈(HH >= 2 ULN); 알칼리 포스파타제(HH > 2.5 ULN); 사구체 여과율(LL < 60); 포도당(HH > 8.9); 트리글리세리드(HH > 3.42).
여기서 "HH"는 정상 범위 이상의 값을 의미하며, 여기서 H는 "높음"을 나타내고 "LL"은 정상 범위 미만의 값을 나타내며 L은 "낮음"을 나타냅니다.
|
최대 56주
|
|
헤모글로빈의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
기준선에서 헤모글로빈의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
헤마토크릿의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
헤마토크릿의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
적혈구 및 망상적혈구의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
8주차, 16주차, 32주차 및 52주차에 기준선에서 적혈구 및 망상적혈구의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
백혈구, 호중구, 림프구, 단핵구, 호산구, 호염기구 및 혈소판의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
8주차, 16주차, 32주차 및 52주차에 백혈구, 호중구, 림프구, 단핵구, 호산구, 호염기구 및 혈소판의 베이스라인 대비 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
프로트롬빈 시간의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
기준선에서 프로트롬빈 시간의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
프로트롬빈 국제 정규화 비율의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
기준선에서 프로트롬빈 국제 표준화 비율의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
ALT(Alanine Aminotransferase), AST(Aspartate Aminotransferase) 및 AP(Alkaline Phosphatase)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
기준선에서 ALT, AST 및 AP의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
기준선에서 빌리루빈 및 직접 빌리루빈의 변화
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
기준선에서 빌리루빈 및 직접 빌리루빈의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
감마 글루타밀 전이효소의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
기준선에서 감마 글루타밀 전이효소의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
크레아티닌의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
기준선에서 크레아티닌의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
요소 질소의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
기준선으로부터 요소 질소의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
Urate의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
기준선에서 요산염의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
포도당, 콜레스테롤, 트리글리세리드, 나트륨, 칼륨, 염화물 및 칼슘의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
포도당, 콜레스테롤, 트리글리세리드, 나트륨, 칼륨, 염화물 및 칼슘의 기준치로부터의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
알부민 및 단백질의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
알부민 및 단백질의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
Alpha Fetoprotein의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
기준선에서 알파 태아 단백질의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
|
시스타틴 C의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
기준선에서 시스타틴 C의 변화가 보고되었습니다.
|
기준선, 8주차, 16주차, 32주차 및 52주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 8월 14일
기본 완료 (실제)
2021년 6월 30일
연구 완료 (실제)
2021년 7월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 5월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 5월 12일
처음 게시됨 (실제)
2017년 5월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 28일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AC-055H301
- 2016-003320-23 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
선천성 심장 질환에 대한 임상 시험
-
Fondation Hôpital Saint-Joseph모병
-
Medical University of BialystokMedical University of Lodz; Poznan University of Medical Sciences; Nicolaus Copernicus University 그리고 다른 협력자들종료됨심부전, 수축기 | 박출률이 감소된 심부전 | 심부전 New York Heart Association Class IV | 심부전 New York Heart Association Class III폴란드
-
Novartis Pharmaceuticals완전한핵심 연구의 12개월 치료 기간을 성공적으로 완료한 환자(de Novo Heart Recipients)는 EC-MPS 치료에 관심이 있었습니다.
-
University of WashingtonAmerican Heart Association완전한심부전，울혈 | 미토콘드리아 변경 | 심부전 New York Heart Association Class IV미국
-
L2 Bio, LLCFDAMap; Akan Biosciences, Inc.아직 모집하지 않음Crohn & amp;#39; s | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
-
UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterFogarty International Center of the National Institute of Health모집하지 않고 적극적으로
-
Vanderbilt University Medical CenterTakeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.모집하지 않고 적극적으로염증성 장질환(IBD) | 궤양성 대장염(UC) | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)미국
-
Kaohsiung Medical University아직 모집하지 않음폐 선암종 | 폐암(진단) | Condition/Disease
마시텐탄 10mg에 대한 임상 시험
-
China-Japan Friendship Hospital모병
-
Zealand Pharma초대로 등록
-
Dasman Diabetes InstituteKuwait Foundation for the Advancement of Sciences초대로 등록
-
Ache Laboratorios Farmaceuticos S.A.완전한
-
Seoul National University HospitalGangnam Severance Hospital완전한제2형 당뇨병 | 내분비계 질환 | 이상지질혈증 | 영양 및 대사 질환대한민국
-
Rockefeller UniversityUniversity of Cologne완전한
-
Ain Shams University완전한심부전 | 당뇨병 | 리모델링, 좌심실이집트