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フォンタン緩和患者におけるマシテンタンの有効性と安全性を評価する臨床研究 (RUBATO)

2025年3月28日 更新者：Actelion

フォンタンで緩和された成人および青年被験者におけるマシテンタンの有効性と安全性を評価する前向き、多施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群間試験

主な目的は、心肺運動試験を通じて運動能力に対するマシテンタン 10 mg の効果をプラセボと比較して評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

142

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233-1935
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030-2303
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane、Washington、アメリカ、99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • オーストラリア
      • Adelaide、オーストラリア、5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown、オーストラリア、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside、オーストラリア、4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville、オーストラリア、3052
        • Royal Children's Hospital
      • South Brisbane、オーストラリア、4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead、オーストラリア、2145
        • Westmead Hospital
  • カナダ
      • Quebec、カナダ、G1V 4G2
        • CHU de Québec Université Laval
  • チェコ
      • Praha 5、チェコ、150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
      • München、ドイツ、80636
        • Deutsches Herzzentrum München
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、1640
        • Auckland City Hospital
  • フランス
      • Montpellier Cedex 5、フランス、34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac、フランス、33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow、ポーランド、30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Krakow、ポーランド、31 202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im Jana Pawla II Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wroclaw、ポーランド、51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • 中国
      • Beijing、中国、100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing、中国、100037
        • Beijing Fuwai hospital
      • Shanghai、中国、200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Wuhan、中国、430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital
  • 台湾
      • Taipei、台湾、100
        • National Taiwan University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -被験者および/または法定代理人からの書面によるインフォームドコンセント/同意 研究で義務付けられた手順の開始前
  • -心房内側方トンネル全大静脈肺接続（LT-TCPC）、または心臓外トンネルTCPC（EC-TCPC）のいずれかのフォンタン緩和対象 スクリーニングの1年以上前の手術。 LT-TCPCまたはEC-TCPCのいずれかが、房肺接続に対して一次または二次になることができます
  • -ニューヨーク心臓協会（NYHA）の機能クラス（FC）IIまたはIII（研究者が比活動尺度を使用して評価）
  • 出産の可能性のある女性は、血清妊娠検査で陰性でなければなりません 信頼できる避妊法を使用してください

除外基準:

  • フォンタン循環重症度のパターン
  • フォンタン緩和状態の悪化。
  • 心肺運動負荷試験 (CPET) の限界
  • ピーク VO2 < 15 mL/kg/分。
  • -治療のコンプライアンスまたは研究への完全な参加を妨げる可能性のある既知の要因または疾患

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：マシテンタン
1日あたり10 mg。フィルムコーティングされたタブレット;経口使用
薬：マシテンタン 10mg
フィルムコーティング錠;経口使用
プラセボコンパレーター：プラセボ
フィルムコーティングされたタブレット;経口使用
薬：プラセボ
フィルムコーティング錠;経口使用

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
16週目までの最大酸素摂取量/消費量（VO2）のベースラインからの変化
時間枠：16週目までのベースライン
ピーク VO2 のベースラインから 16 週までの変化が報告されました。
16週目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ピーク VO2 のベースラインから 52 週目までの変化
時間枠：52週までのベースライン
ピーク VO2 のベースラインから 52 週までの変化が報告されました。
52週までのベースライン
加速度計 (PA-Ac) によって測定された 16 週までの毎日の身体活動の 1 分あたりの平均数のベースラインからの変化
時間枠：16週目までのベースライン
16 週目までの毎日の PA-Ac の 1 分あたりの平均数のベースラインからの変化が報告されました。 参加者の毎日の身体活動 (1 分あたりのカウント) は、日中に加速度計を介して評価されました。 加速度計は来院 1 で参加者に与えられ、来院 1 (ベースライン) から来院 4 (16 週) までの 9 日間の連続した日中のデータが収集されました。
16週目までのベースライン
治療中に重大な有害事象（SAE）が発生した参加者の数
時間枠：56週まで
SAE とは、死亡、永続的または重大な障害/不能、入院または既存の入院の延長を必要とする、生命を脅かす経験である、先天異常/先天性欠損症であり、参加者を危険にさらす可能性がある、および/または医療または上記の転帰のいずれかを防ぐための外科的介入。
56週まで
治療中に発生した有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：56週まで
有害事象とは、治験薬を投与された参加者に発生するあらゆる不都合な医学的事象であり、必ずしも当該治験薬との因果関係が明らかな事象のみを指すものではありません。
56週まで
試験治療の早期中止につながるAEを有する参加者の数
時間枠：56週まで
研究治療の早期中止につながるAEを有する参加者の数が報告されました。 試験治療の早期中止につながる AE は、治験責任医師によって「永久に中止された」と報告された治験薬で取られた行動を伴うものでした。
56週まで
収縮期および拡張期動脈血圧 (BP) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
8週目、16週目、32週目、52週目の収縮期および拡張期動脈血圧のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
脈拍数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
8週目、16週目、32週目、52週目の脈拍数のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
酸素飽和度 (SpO2) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
SpO2 のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
体重のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
体重のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
治療により著しく異常な臨床検査値が出現した参加者の数
時間枠：56週まで
臨床検査値に著しく異常な治療が出現した参加者の数が報告された。 血小板の異常値 (LL < 75);リンパ球 (HH > 4.0);好中球 (LL < 1.5);プロトロンビン国際正規化比：HH（正常[ULN]の[>=] 1.5上限以上）、比：HH>= 2.5 ULN）;ビリルビン (HH >= 2 ULN);アルカリホスファターゼ (HH > 2.5 ULN);糸球体濾過率 (LL < 60);グルコース (HH > 8.9);トリグリセリド (HH > 3.42)。 ここで、「HH」は正常範囲を超える値を指し、H は「高」を表し、「LL」は正常範囲を下回る値を指し、L は「低」を表します。
56週まで
ヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
ヘモグロビンのベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
ヘマトクリットのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
ヘマトクリットのベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
赤血球および網状赤血球のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
8週目、16週目、32週目、52週目の赤血球と網状赤血球のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
白血球、好中球、リンパ球、単球、好酸球、好塩基球、血小板のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
8 週目、16 週目、32 週目、52 週目の白血球、好中球、リンパ球、単球、好酸球、好塩基球、血小板のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
プロトロンビン時間のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
プロトロンビン時間のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
プロトロンビン国際正規化比のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
プロトロンビン国際正規化比のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、およびアルカリホスファターゼ (AP) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
ALT、AST、AP のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
ビリルビンおよび直接ビリルビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
ビリルビンおよび直接ビリルビンのベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
ガンマグルタミルトランスフェラーゼのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
ガンマグルタミルトランスフェラーゼのベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
クレアチニンのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
クレアチニンのベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
尿素窒素のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
尿素窒素のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
尿酸値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
尿酸のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
グルコース、コレステロール、トリグリセリド、ナトリウム、カリウム、塩化物、カルシウムのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
グルコース、コレステロール、トリグリセリド、ナトリウム、カリウム、塩化物、およびカルシウムのベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
アルブミンとタンパク質のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
アルブミンとタンパク質のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
アルファフェトプロテインのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
アルファフェトプロテインのベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
シスタチン C のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目
シスタチン C のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、8週目、16週目、32週目、52週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Actelion

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年8月14日

一次修了 (実際)

2021年6月30日

研究の完了 (実際)

2021年7月26日

試験登録日

最初に提出

2017年5月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年5月12日

最初の投稿 (実際)

2017年5月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年3月28日

最終確認日

2025年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AC-055H301
  • 2016-003320-23 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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