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Klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Macitentan bei Probanden mit Fontan-Palliation (RUBATO)

28. März 2025 aktualisiert von: Actelion

Prospektive, multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Macitentan bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Fontan-Palliation

Das primäre Ziel ist die Beurteilung der Wirkung von Macitentan 10 mg im Vergleich zu Placebo auf die Belastungsfähigkeit durch kardiopulmonale Belastungstests.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

142

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
  • China
      • Beijing, China, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, China, 100037
        • Beijing Fuwai hospital
      • Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Wuhan, China, 430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
      • München, Deutschland, 80636
        • Deutsches Herzzentrum Munchen
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Frankreich
      • Montpellier Cedex 5, Frankreich, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Frankreich, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Québec Université Laval
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Krakow, Polen, 31 202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im Jana Pawla II Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wroclaw, Polen, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tschechien
      • Praha 5, Tschechien, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233-1935
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030-2303
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung des Probanden und/oder eines gesetzlichen Vertreters vor Einleitung von studienpflichtigen Verfahren
  • Fontan-palliierte Patienten mit entweder intra-atrialer Lateraltunnel-Total-Kavopulmonal-Verbindung (LT-TCPC) oder extrakardialer Tunnel-TCPCC-Operation (EC-TCPC) > 1 Jahr vor dem Screening. Entweder LT- oder EC-TCPC kann primär oder sekundär zur atriopulmonalen Verbindung sein
  • Funktionsklasse (FC) II oder III der New York Heart Association (NYHA) (vom Prüfarzt anhand der Specific Activity Scale beurteilt).
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben und eine zuverlässige Empfängnisverhütung anwenden

Ausschlusskriterien:

  • Muster des Schweregrads der Fontan-Zirkulation
  • Verschlechterung des Fontan-palliierten Zustands.
  • Einschränkungen bei kardiopulmonalen Belastungstests (CPET)
  • Spitzen-VO2 < 15 ml/kg/min.
  • Alle bekannten Faktoren oder Krankheiten, die die Einhaltung der Behandlung oder die vollständige Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Macitentaner
Macitentaner 10 mg pro Tag; Filmbeschichteter Tablet; mündliche Verwendung
Arzneimittel: Macitentan 10 mg
Filmtablette; orale Verwendung
Placebo-Komparator: Placebo
Filmbeschichteter Tablet; mündliche Verwendung
Arzneimittel: Placebo
Filmtablette; orale Verwendung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der maximalen Sauerstoffaufnahme/-aufnahme (VO2) gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 16
Zeitfenster: Baseline bis Woche 16
Es wurde eine Veränderung der maximalen VO2 gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 16 berichtet.
Baseline bis Woche 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der maximalen VO2 gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Es wurde eine Veränderung der maximalen VO2 gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 52 berichtet.
Baseline bis Woche 52
Änderung der mittleren Anzahl pro Minute täglicher körperlicher Aktivität, gemessen mit dem Beschleunigungsmesser (PA-Ac) bis Woche 16, gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 16
Bis Woche 16 wurde eine Veränderung der mittleren Anzahl pro Minute des täglichen PA-Ac gegenüber dem Ausgangswert berichtet. Die tägliche körperliche Aktivität (Zählungen pro Minute) des Teilnehmers wurde tagsüber über einen Beschleunigungsmesser bewertet. Der Beschleunigungsmesser wurde dem Teilnehmer bei Besuch 1 gegeben, und Daten wurden für 9 aufeinanderfolgende tägliche Tageszeiträume nach Besuch 1 (Basislinie) bis Besuch 4 (Woche 16) gesammelt.
Baseline bis Woche 16
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
SAE ist jedes UE, das zu Folgendem führt: Tod, anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, ist eine lebensbedrohliche Erfahrung, ist eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler und kann den Teilnehmer gefährden und/oder medizinische Behandlung erfordern oder chirurgischer Eingriff, um eines der oben aufgeführten Ergebnisse zu verhindern.
Bis zu 56 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
Ein unerwünschtes Ereignis ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei einem Teilnehmer auftritt, dem ein Prüfpräparat verabreicht wurde, und es sind nicht unbedingt nur Ereignisse mit einem klaren kausalen Zusammenhang mit dem entsprechenden Prüfpräparat.
Bis zu 56 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit UEs, die zu einem vorzeitigen Abbruch der Studienbehandlung führten
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit UEs angegeben, die zu einem vorzeitigen Abbruch der Studienbehandlung führten. UEs, die zu einem vorzeitigen Abbruch der Studienbehandlung führten, waren solche, bei denen Maßnahmen mit dem Studienmedikament ergriffen wurden, die vom Prüfarzt als „dauerhaft abgesetzt“ gemeldet wurden.
Bis zu 56 Wochen
Änderung des systolischen und diastolischen arteriellen Blutdrucks (BP) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Es wurde eine Veränderung des systolischen und diastolischen arteriellen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert in Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52 berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Änderung der Pulsfrequenz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Es wurde eine Änderung der Pulsfrequenz gegenüber dem Ausgangswert in Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52 berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Änderung der Sauerstoffsättigung (SpO2) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Es wurde eine Änderung gegenüber dem Ausgangswert in SpO2 gemeldet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Es wurde eine Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten deutlich abnormalen Laborwerten
Zeitfenster: Bis zu 56 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten deutlich abnormen Laborwerten wurden gemeldet. Abnorme Werte für Blutplättchen (LL < 75); Lymphozyten (HH > 4,0); Neutrophile (LL < 1,5); Prothrombin International Normalized Ratio: HH (größer als und gleich [>=] 1,5 Obergrenze des Normalwertes [ULN]), Ratio: HH >= 2,5 ULN); Bilirubin (HH >= 2 ULN); Alkalische Phosphatase (HH > 2,5 ULN); Glomeruläre Filtrationsrate (LL < 60); Glukose (HH > 8,9); Triglyceride (HH > 3,42). Dabei bezieht sich „HH“ auf Werte oberhalb des Normalbereichs, wobei H für „high“ steht und „LL“ auf Werte unterhalb des Normalbereichs, wobei L für „low“ steht.
Bis zu 56 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Hämoglobins
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Es wurde eine Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Hämatokrit-Änderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Es wurde eine Änderung des Hämatokrits gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Erythrozyten und Retikulozyten
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
In Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52 wurde eine Veränderung der Erythrozyten und Retikulozyten gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leukozyten, Neutrophilen, Lymphozyten, Monozyten, Eosinophilen, Basophilen und Blutplättchen
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Leukozyten, Neutrophilen, Lymphozyten, Monozyten, Eosinophilen, Basophilen und Thrombozyten wurden in Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52 berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Änderung der Prothrombinzeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Es wurde eine Veränderung der Prothrombinzeit gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Änderung des international normalisierten Verhältnisses von Prothrombin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Es wurde eine Veränderung des international normalisierten Verhältnisses von Prothrombin gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Veränderung von Alanin-Aminotransferase (ALT), Aspartat-Aminotransferase (AST) und alkalischer Phosphatase (AP) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in ALT, AST und AP wurden berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Änderung von Bilirubin und direktem Bilirubin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Es wurde eine Veränderung des Bilirubins und des direkten Bilirubins gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Änderung der Gamma-Glutamyl-Transferase gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Es wurde eine Veränderung der Gamma-Glutamyltransferase gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Veränderung von Kreatinin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Es wurde eine Veränderung des Kreatinins gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Harnstoffstickstoff
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Es wurde eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Harnstoffstickstoffs berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Änderung gegenüber der Grundlinie in Urate
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Es wurde eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Harnsäurespiegels gemeldet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Veränderung von Glukose, Cholesterin, Triglyceriden, Natrium, Kalium, Chlorid und Kalzium gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Glukose, Cholesterin, Triglyzeriden, Natrium, Kalium, Chlorid und Kalzium wurden berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Veränderung von Albumin und Protein gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Es wurde eine Veränderung von Albumin und Protein gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Veränderung des Alpha-Fetoproteins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Es wurde eine Veränderung des Alpha-Fetoproteins gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Änderung von Cystatin C gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52
Es wurde eine Veränderung von Cystatin C gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Baseline, Woche 8, Woche 16, Woche 32 und Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Actelion

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. August 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Juli 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AC-055H301
  • 2016-003320-23 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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