Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai vizsgálat a Macitentan hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére Fontan-pallált alanyokon (RUBATO)

2022. augusztus 18. frissítette: Actelion

Leendő, többközpontú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat a Macitentan hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére Fontan-pallált felnőtt és serdülőkorú alanyokon

Az elsődleges cél a 10 mg macitentánnak a placebóval összehasonlítva a terhelési kapacitásra gyakorolt ​​hatásának felmérése kardiopulmonális terhelési tesztek segítségével.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

142

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Adelaide, Ausztrália, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Ausztrália, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Ausztrália, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Ausztrália, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Ausztrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Ausztrália, 2145
        • Westmead Hospital
  • Csehország
      • Praha 5, Csehország, 150 06
        • Fakultní nemocnice v Motole
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
        • Birmingham children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233-1935
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030-2303
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • Franciaország
      • Montpellier Cedex 5, Franciaország, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants malades
      • Pessac, Franciaország, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec Universite Laval
  • Kína
      • Beijing, Kína, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, Kína, 100037
        • Beijing Fuwai Hospital
      • Shanghai, Kína, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Wuhan, Kína, 430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital
  • Lengyelország
      • Gdansk, Lengyelország, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Lengyelország, 31-202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im. Jana Pawla II, Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Kraków, Lengyelország, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Wrocław, Lengyelország, 51-124
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu
  • Németország
      • Berlin, Németország, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
      • München, Németország, 80636
        • Deutsches Herzzentrum München
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland, 1640
        • Auckland City Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A vizsgálati alany és/vagy törvényes képviselője írásos beleegyezése/hozzájárulása a vizsgálatra kötelezett eljárások megkezdése előtt
  • Fontan-palliált alanyok vagy intrapitvari laterális alagút teljes kavopulmonális kapcsolat (LT-TCPC), vagy extra cardialis tunnel TCPC (EC-TCPC) műtéttel > 1 évvel a szűrés előtt. Akár az LT-, akár az EC-TCPC lehet elsődleges vagy másodlagos az atrio-pulmonáris kapcsolathoz képest
  • A New York Heart Association (NYHA) funkcionális osztálya (FC) II vagy III (a vizsgáló a specifikus aktivitási skála segítségével értékeli).
  • A fogamzóképes nőknek negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkezniük, megbízható fogamzásgátlást kell alkalmazniuk

Kizárási kritériumok:

  • A Fontan-keringés súlyosságának mintázata
  • A Fontan-pallált állapot romlása.
  • A kardiopulmonális terheléses vizsgálat (CPET) korlátozásai
  • Csúcs VO2 < 15 ml/kg/perc.
  • Bármely ismert tényező vagy betegség, amely megzavarhatja a kezelés megfelelőségét vagy a vizsgálatban való teljes részvételt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Macitentan
Macitentan 10 mg naponta; filmtabletta; orális használat
Drog: Macitentan 10 mg
filmtabletta; orális használat
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
filmtabletta; orális használat
Drog: Placebo
filmtabletta; orális használat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értéktől a csúcs oxigénfelvételben/fogyasztásban (VO2) a 16. hétig
Időkeret: Alapállapot a 16. hétig
A VO2 csúcsértékben a kiindulási értéktől a 16. hétig bekövetkezett változást jelentettek.
Alapállapot a 16. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalról a VO2 csúcsban az 52. hétig
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
A csúcs VO2 kiindulási értékétől az 52. hétig változást jelentettek.
Alaphelyzet az 52. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a napi fizikai aktivitás percenkénti átlagos számában, gyorsulásmérővel (PA-Ac) mérve a 16. hétig
Időkeret: Alapállapot a 16. hétig
A napi PA-Ac átlagos percenkénti számának a kiindulási értékhez képest változását jelentették a 16. hétig. A résztvevő napi fizikai aktivitását (percenkénti szám) gyorsulásmérővel értékelték napközben. A gyorsulásmérőt az 1. látogatáskor adták át a résztvevőnek, és 9 egymást követő napi napszakban gyűjtötték az adatokat az 1. látogatástól (alapvonal) a 4. látogatásig (16. hét).
Alapállapot a 16. hétig
A kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos eseményekben (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár 56 hétig
A SAE minden olyan nemkívánatos esemény, amely: halált, tartós vagy jelentős rokkantságot/képtelenséget eredményez, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását teszi szükségessé, életveszélyes, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, és veszélyeztetheti a résztvevőt és/vagy orvosi, ill. sebészeti beavatkozás a fent felsorolt ​​kimenetelek egyikének megelőzésére.
Akár 56 hétig
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (AE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár 56 hétig
Nemkívánatos eseménynek minősül minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy vizsgálati készítményt kapott résztvevőnél következik be, és nem feltétlenül csak olyan eseményeket jelez, amelyek egyértelmű okozati összefüggésben állnak az érintett vizsgálati készítménnyel.
Akár 56 hétig
A vizsgálati kezelés idő előtti leállításához vezető nemi rendellenességben szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Akár 56 hétig
A vizsgálati kezelés idő előtti abbahagyásához vezető nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők számát jelentették. A vizsgálati kezelés idő előtti leállításához vezető nemkívánatos események azok voltak, amelyeknél a vizsgálati gyógyszerrel végzett beavatkozást a vizsgáló „véglegesen abbahagyta”-ként jelentette.
Akár 56 hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a szisztolés és diasztolés artériás vérnyomásban (BP)
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
A szisztolés és diasztolés artériás vérnyomás kiindulási értékéhez képest a 8., 16., 32. és 52. héten változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Változás az alapvonalhoz képest a pulzusszámban
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
A pulzusszámban a kiindulási értékhez képest változást jelentettek a 8., 16., 32. és 52. héten.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Változás az alapvonalhoz képest az oxigéntelítettségben (SpO2)
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Az SpO2 kiindulási értékéhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a testsúlyban
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
A testsúly kiindulási értékéhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés során jelentős eltérések mutatkoztak a laboratóriumi értékekben
Időkeret: Akár 56 hétig
Azon résztvevők számát jelentették, akiknél a kezelés megkezdődött, kifejezetten laboratóriumi eltérések mutatkoztak. A vérlemezkék kóros értékei (LL < 75); limfociták (HH > 4,0); Neutrophilek (LL < 1,5); Prothrombin International Normalized Ratio: HH (nagyobb és egyenlő [>=] 1,5 normál felső határ [ULN]), arány: HH >= 2,5 ULN); Bilirubin (HH >= 2 ULN); alkalikus foszfatáz (HH > 2,5 ULN); glomeruláris szűrési sebesség (LL < 60); glükóz (HH > 8,9); Trigliceridek (HH > 3,42). Itt a "HH" a normál tartomány feletti értékekre utal, ahol H a "magas" és az "LL" a normál tartomány alatti értékekre utal, ahol L az "alacsony".
Akár 56 hétig
A hemoglobin változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
A hemoglobin kiindulási értékéhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Változás az alapvonalhoz képest a hematokritban
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
A hematokrit kiindulási értékéhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Változás a kiindulási értékhez képest az eritrocitákban és a retikulocitákban
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Az eritrociták és retikulociták kiindulási értékéhez képest a 8., 16., 32. és 52. héten változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a leukocitákban, neutrofilekben, limfocitákban, monocitákban, eozinofilekben, bazofilekben és vérlemezkékben
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
A leukociták, neutrofilek, limfociták, monociták, eozinofilek, bazofilek és vérlemezkék kiindulási értékéhez képest a 8., 16., 32. és 52. héten változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Változás az alapvonalhoz képest a protrombinidőben
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
A protrombin-idő kiindulási értékhez viszonyított változásáról számoltak be.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a protrombin nemzetközi normalizált arányában
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
A protrombin nemzetközi normalizált arányában a kiindulási értékhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Az alanin aminotranszferáz (ALT), az aszpartát aminotranszferáz (AST) és az alkalikus foszfatáz (AP) változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Az ALT, AST és AP kiindulási értékéhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Változás az alapvonaltól a bilirubin és a közvetlen bilirubin tekintetében
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
A bilirubin és a direkt bilirubin kiindulási értékéhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Változás az alapvonalhoz képest a gamma-glutamil-transzferázban
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
A gamma-glutamil-transzferáz kiindulási értékéhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Változás az alapvonalhoz képest a kreatininben
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
A kreatinin kiindulási értékéhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Változás az alapvonalhoz képest karbamid-nitrogénben
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
A karbamid-nitrogén kiindulási értékéhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Változás az alapvonalhoz képest az Urate-ban
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Az urát kiindulási értékéhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
A glükóz, a koleszterin, a trigliceridek, a nátrium, a kálium, a klorid és a kalcium változása az alapértékhez képest
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
A glükóz, koleszterin, triglicerid, nátrium, kálium, klorid és kalcium kiindulási értékéhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Változás az alapvonaltól az albuminban és a fehérjében
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Az albumin és a fehérje kiindulási értékéhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Változás az alapvonalhoz képest az alfa-fetoproteinben
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Az alfa-fetoprotein kiindulási értékéhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
Változás az alapvonalhoz képest a Cystatin C-ben
Időkeret: Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét
A cisztatin C-ben a kiindulási értékhez képest változást jelentettek.
Alapállapot, 8. hét, 16. hét, 32. hét és 52. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Actelion

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2017. augusztus 14.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2021. június 30.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2021. július 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 12.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. május 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2022. szeptember 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 18.

Utolsó ellenőrzés

2022. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AC-055H301
  • 2016-003320-23 (EUDRACT_NUMBER)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett szívbetegség

Klinikai vizsgálatok a Macitentan 10 mg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malta

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel