Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische studie ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Macitentan bij personen met Fontan-palliatie (RUBATO)

18 augustus 2022 bijgewerkt door: Actelion

Prospectieve, multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van Macitentan bij volwassenen en adolescenten met Fontan-palliatie

Het primaire doel is het beoordelen van het effect van macitentan 10 mg in vergelijking met placebo op het inspanningsvermogen door middel van cardiopulmonale inspanningstesten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

142

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australië, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Australië, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australië, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australië, 2145
        • Westmead Hospital
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec Universite Laval
  • China
      • Beijing, China, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, China, 100037
        • Beijing Fuwai Hospital
      • Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Wuhan, China, 430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
      • München, Duitsland, 80636
        • Deutsches Herzzentrum München
  • Frankrijk
      • Montpellier Cedex 5, Frankrijk, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Frankrijk, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polen, 31-202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im. Jana Pawla II, Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Kraków, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Wrocław, Polen, 51-124
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tsjechië
      • Praha 5, Tsjechië, 150 06
        • Fakultní nemocnice v Motole
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233-1935
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-2303
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming van de proefpersoon en/of een wettelijke vertegenwoordiger voorafgaand aan de start van een door het onderzoek opgelegde procedure
  • Patiënten met Fontan-palliatie met ofwel intra-atriale laterale tunnel totale cavopulmonale verbinding (LT-TCPC), ofwel extra cardiale tunnel TCPC (EC-TCPC) chirurgie > 1 jaar voor screening. Ofwel LT- of EC-TCPC kan primair of secundair zijn aan atrio-pulmonale verbinding
  • New York Heart Association (NYHA) functionele klasse (FC) II of III (beoordeeld door de onderzoeker met behulp van de Specific Activity Scale
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben en betrouwbare anticonceptie gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • Patroon van ernst van de Fontan-circulatie
  • Verslechtering van de door Fontan gepallieerde aandoening.
  • Beperkingen op cardiopulmonale inspanningstesten (CPET)
  • Piek VO2 < 15 ml/kg/min.
  • Elke bekende factor of ziekte die de therapietrouw of volledige deelname aan het onderzoek kan verstoren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Macitentan
Macitentan 10 mg per dag; filmomhulde tablet; oraal gebruik
Geneesmiddel: Macitentan 10 mg
filmomhulde tablet; oraal gebruik
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
filmomhulde tablet; oraal gebruik
Geneesmiddel: Placebo
filmomhulde tablet; oraal gebruik

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in piek zuurstofopname/-verbruik (VO2) tot week 16
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
Verandering vanaf baseline in piek-VO2 tot week 16 werd gemeld.
Basislijn tot week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline in piek VO2 tot week 52
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Verandering vanaf baseline in piek-VO2 tot week 52 werd gemeld.
Basislijn tot week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gemiddeld aantal per minuut dagelijkse fysieke activiteit, gemeten met een accelerometer (PA-Ac) tot week 16
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het gemiddelde aantal dagelijkse PA-Ac per minuut tot week 16 werd gemeld. De dagelijkse fysieke activiteit (tellingen per minuut) van de deelnemer werd overdag beoordeeld via een versnellingsmeter. De versnellingsmeter werd aan de deelnemer gegeven bij bezoek 1 en gegevens werden verzameld gedurende 9 opeenvolgende dagelijkse perioden overdag na bezoek 1 (basislijn) tot bezoek 4 (week 16).
Basislijn tot week 16
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot 56 weken
SAE is elke AE die resulteert in: overlijden, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, levensbedreigende ervaring is, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is en de deelnemer in gevaar kan brengen en/of medische of chirurgische ingreep om een ​​van de hierboven genoemde uitkomsten te voorkomen.
Tot 56 weken
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 56 weken
Een ongewenst voorval is elk ongewenst medisch voorval dat zich voordoet bij een deelnemer aan wie een onderzoeksproduct is toegediend, en het duidt niet noodzakelijkerwijs alleen op gebeurtenissen met een duidelijk oorzakelijk verband met het relevante onderzoeksproduct.
Tot 56 weken
Aantal deelnemers met AE's leidend tot voortijdige stopzetting van de studiebehandeling
Tijdsspanne: Tot 56 weken
Het aantal deelnemers met bijwerkingen dat leidde tot voortijdige stopzetting van de studiebehandeling werd gerapporteerd. Bijwerkingen die leidden tot voortijdige stopzetting van de studiebehandeling, waren die met actie genomen met het onderzoeksgeneesmiddel die door de onderzoeker werden gerapporteerd als 'permanent stopgezet'.
Tot 56 weken
Verandering ten opzichte van baseline in systolische en diastolische arteriële bloeddruk (BP)
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in systolische en diastolische arteriële bloeddruk in week 8, week 16, week 32 en week 52 werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering van basislijn in hartslag
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in polsfrequentie in week 8, week 16, week 32 en week 52 werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in zuurstofverzadiging (SpO2)
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in SpO2 werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering van basislijn in lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamsgewicht werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Aantal deelnemers met duidelijk afwijkende laboratoriumwaarden tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Tot 56 weken
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende laboratoriumwaarden die duidelijk afwijken van laboratoriumwaarden werden gemeld. Abnormale waarden voor bloedplaatjes (LL < 75); Lymfocyten (HH > 4,0); Neutrofielen (LL < 1,5); Prothrombin International Normalised Ratio: HH (groter dan en gelijk aan [>=] 1,5 bovengrens van normaal [ULN]), Ratio: HH >= 2,5 ULN); Bilirubine (HH >= 2 ULN); Alkalische fosfatase (HH > 2,5 ULN); Glomerulaire filtratiesnelheid (LL < 60); Glucose (HH > 8,9); Triglyceriden (HH > 3,42). Hier verwijst "HH" naar waarden boven het normale bereik, waarbij H staat voor "hoog" en "LL" verwijst naar waarden onder het normale bereik, waarbij L staat voor "laag".
Tot 56 weken
Verandering van baseline in hemoglobine
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering van baseline in hematocriet
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in hematocriet werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering van baseline in erytrocyten en reticulocyten
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in erytrocyten en reticulocyten in week 8, week 16, week 32 en week 52 werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in leukocyten, neutrofielen, lymfocyten, monocyten, eosinofielen, basofielen en bloedplaatjes
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Veranderingen ten opzichte van baseline in leukocyten, neutrofielen, lymfocyten, monocyten, eosinofielen, basofielen en bloedplaatjes werden gemeld in week 8, week 16, week 32 en week 52.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering van baseline in protrombinetijd
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in protrombinetijd werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in Prothrombin International Normalized Ratio
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in protrombine internationaal genormaliseerde ratio werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in alanine-aminotransferase (ALT), aspartaat-aminotransferase (AST) en alkalische fosfatase (AP)
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Veranderingen ten opzichte van baseline in ALT, AST en AP werden gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering van baseline in bilirubine en directe bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in bilirubine en direct bilirubine werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering van baseline in gammaglutamyltransferase
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in gammaglutamyltransferase werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering van baseline in creatinine
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in creatinine werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering van basislijn in ureumstikstof
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in ureumstikstof werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering van basislijn in Urate
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in urinezuur werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in glucose, cholesterol, triglyceriden, natrium, kalium, chloride en calcium
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in glucose, cholesterol, triglyceriden, natrium, kalium, chloride en calcium werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering van baseline in albumine en eiwit
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in albumine en eiwit werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering van basislijn in alfa-fetoproteïne
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in alfa-foetoproteïne werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering van baseline in cystatine C
Tijdsspanne: Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52
Verandering ten opzichte van baseline in cystatine C werd gemeld.
Basislijn, week 8, week 16, week 32 en week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Actelion

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

14 augustus 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

30 juni 2021

Studie voltooiing (WERKELIJK)

26 juli 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 mei 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

15 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

13 september 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 augustus 2022

Laatst geverifieerd

1 augustus 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AC-055H301
  • 2016-003320-23 (EUDRACT_NUMBER)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Aangeboren hartafwijkingen

Klinische onderzoeken op Macitentan 10 mg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren