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Estudio clínico que evalúa la eficacia y la seguridad de Macitentan en sujetos paliados con Fontan (RUBATO)

28 de marzo de 2025 actualizado por: Actelion

Estudio prospectivo, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de grupos paralelos que evalúa la eficacia y la seguridad de Macitentan en sujetos adultos y adolescentes tratados con paliativo de Fontan

El objetivo principal es evaluar el efecto de macitentan 10 mg en comparación con el placebo sobre la capacidad de ejercicio a través de pruebas de ejercicio cardiopulmonar.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

142

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
      • München, Alemania, 80636
        • Deutsches Herzzentrum München
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1V 4G2
        • CHU de Québec Université Laval
  • Chequia
      • Praha 5, Chequia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233-1935
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-2303
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • Francia
      • Montpellier Cedex 5, Francia, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Francia, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polonia, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Krakow, Polonia, 31 202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im Jana Pawla II Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wroclaw, Polonia, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, Porcelana, 100037
        • Beijing Fuwai hospital
      • Shanghai, Porcelana, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Wuhan, Porcelana, 430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 100
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento/asentimiento informado por escrito del sujeto y/o un representante legal antes del inicio de cualquier procedimiento exigido por el estudio
  • Sujetos tratados con Fontan con cirugía de conexión cavopulmonar total del túnel lateral intraauricular (LT-TCPC) o TCPC del túnel extracardíaco (EC-TCPC) > 1 año antes de la selección. Tanto LT- como EC-TCPC pueden ser primarios o secundarios a la conexión auriculopulmonar
  • Clase funcional (FC) II o III de la New York Heart Association (NYHA) (evaluada por el investigador utilizando la Escala de actividad específica
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa utilizar métodos anticonceptivos fiables

Criterio de exclusión:

  • Patrón de severidad de la circulación de Fontan
  • Deterioro del estado paliado por Fontan.
  • Limitaciones de la prueba de esfuerzo cardiopulmonar (CPET)
  • VO2 pico < 15 ml/kg/min.
  • Cualquier factor o enfermedad conocida que pueda interferir con el cumplimiento del tratamiento o la plena participación en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Macitentan
Macitentan 10 mg por día; tableta recubierta de películas; uso oral
Droga: Macitentán 10 mg
tableta recubierta con película; uso oral
Comparador de placebos: Placebo
tableta recubierta de películas; uso oral
Droga: Placebo
tableta recubierta con película; uso oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el consumo/captación de oxígeno máximo (VO2) hasta la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 16
Se informó el cambio desde el inicio en el VO2 máximo hasta la semana 16.
Línea de base hasta la semana 16

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el VO2 máximo hasta la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
Se informó el cambio desde el valor inicial en el VO2 máximo hasta la semana 52.
Línea de base hasta la semana 52
Cambio desde el inicio en el recuento medio por minuto de actividad física diaria medida por acelerómetro (PA-Ac) hasta la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 16
Se informó el cambio desde el inicio en el recuento medio por minuto de PA-Ac diario hasta la semana 16. La actividad física diaria (recuentos por minuto) del participante se evaluó mediante un acelerómetro durante el día. Se entregó el acelerómetro al participante en la Visita 1 y se recopilaron datos durante 9 períodos diurnos consecutivos desde la Visita 1 (línea de base) hasta la Visita 4 (Semana 16).
Línea de base hasta la semana 16
Número de participantes con eventos adversos graves (SAEs) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
SAE es cualquier EA que resulte en: muerte, discapacidad/incapacidad persistente o significativa, requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, es una experiencia que amenaza la vida, es una anomalía congénita/defecto de nacimiento y puede poner en peligro al participante y/o puede requerir atención médica o intervención quirúrgica para prevenir uno de los resultados enumerados anteriormente.
Hasta 56 semanas
Número de participantes con eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
Un evento adverso es cualquier evento médico adverso que ocurre en un participante al que se le administra un producto en investigación, y no indica necesariamente solo eventos con una relación causal clara con el producto en investigación relevante.
Hasta 56 semanas
Número de participantes con eventos adversos que llevaron a la interrupción prematura del tratamiento del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
Se informó el número de participantes con eventos adversos que llevaron a la interrupción prematura del tratamiento del estudio. Los eventos adversos que dieron lugar a la interrupción prematura del tratamiento del estudio fueron aquellos en los que el investigador notificó que se habían tomado medidas con el fármaco del estudio como "interrumpido permanentemente".
Hasta 56 semanas
Cambio desde el inicio en la presión arterial (PA) sistólica y diastólica
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en la PA arterial sistólica y diastólica en la Semana 8, la Semana 16, la Semana 32 y la Semana 52.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde la línea de base en la frecuencia del pulso
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en la frecuencia del pulso en la Semana 8, la Semana 16, la Semana 32 y la Semana 52.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde el inicio en la saturación de oxígeno (SpO2)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en SpO2.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde la línea de base en el peso corporal
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el valor inicial en el peso corporal.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Número de participantes con valores de laboratorio marcadamente anormales emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 56 semanas
Se informó el número de participantes con valores de laboratorio marcadamente anormales emergentes del tratamiento. Valores anormales de plaquetas (LL < 75); Linfocitos (HH > 4,0); Neutrófilos (LL < 1,5); Relación normalizada internacional de protrombina: HH (mayor que e igual a [>=] 1,5 límite superior de la normalidad [LSN]), relación: HH >= 2,5 LSN); Bilirrubina (HH >= 2 ULN); Fosfatasa Alcalina (HH > 2,5 ULN); Tasa de Filtración Glomerular (LL < 60); glucosa (HH > 8,9); Triglicéridos (HH > 3,42). Aquí "HH" se refiere a valores por encima del rango normal, donde H significa "alto" y "LL" se refiere a valores por debajo del rango normal donde L significa "bajo".
Hasta 56 semanas
Cambio desde el inicio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en la hemoglobina.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde el inicio en el hematocrito
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en el hematocrito.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde el inicio en eritrocitos y reticulocitos
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en los eritrocitos y reticulocitos en la Semana 8, la Semana 16, la Semana 32 y la Semana 52.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde el inicio en leucocitos, neutrófilos, linfocitos, monocitos, eosinófilos, basófilos y plaquetas
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en leucocitos, neutrófilos, linfocitos, monocitos, eosinófilos, basófilos y plaquetas en la Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde el inicio en el tiempo de protrombina
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en el tiempo de protrombina.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde el inicio en la relación normalizada internacional de protrombina
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio con respecto al valor inicial en el cociente internacional normalizado de protrombina.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde el inicio en alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST) y fosfatasa alcalina (AP)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en ALT, AST y AP.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde el inicio en la bilirrubina y la bilirrubina directa
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en la bilirrubina y la bilirrubina directa.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde el inicio en la gamma glutamil transferasa
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en la gamma glutamil transferasa.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde el inicio en la creatinina
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en la creatinina.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde la línea de base en nitrógeno ureico
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde la línea de base en el nitrógeno ureico.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde el inicio en urato
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en el urato.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde el inicio en glucosa, colesterol, triglicéridos, sodio, potasio, cloruro y calcio
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en glucosa, colesterol, triglicéridos, sodio, potasio, cloruro y calcio.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde el inicio en albúmina y proteína
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en la albúmina y la proteína.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde el inicio en alfa fetoproteína
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en la alfa fetoproteína.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Cambio desde el inicio en la cistatina C
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52
Se informó el cambio desde el inicio en la cistatina C.
Línea de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 y Semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Actelion

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de agosto de 2017

Finalización primaria (Actual)

30 de junio de 2021

Finalización del estudio (Actual)

26 de julio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de mayo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de mayo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

15 de mayo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de marzo de 2025

Última verificación

1 de marzo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AC-055H301
  • 2016-003320-23 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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