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Estudo Clínico Avaliando a Eficácia e Segurança de Macitentan em Indivíduos com Tratamento Paliativo de Fontan (RUBATO)

28 de março de 2025 atualizado por: Actelion

Estudo prospectivo, multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de grupos paralelos, avaliando a eficácia e a segurança de Macitentan em indivíduos adultos e adolescentes com paliação de Fontan

O objetivo principal é avaliar o efeito de macitentan 10 mg em comparação com placebo na capacidade de exercício por meio de teste de exercício cardiopulmonar.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

142

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
      • München, Alemanha, 80636
        • Deutsches Herzzentrum München
  • Austrália
      • Adelaide, Austrália, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Austrália, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Austrália, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Austrália, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Austrália, 2145
        • Westmead Hospital
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1V 4G2
        • CHU de Québec Université Laval
  • China
      • Beijing, China, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, China, 100037
        • Beijing Fuwai hospital
      • Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Wuhan, China, 430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233-1935
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-2303
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • França
      • Montpellier Cedex 5, França, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, França, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polônia, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Krakow, Polônia, 31 202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im Jana Pawla II Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wroclaw, Polônia, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tcheca
      • Praha 5, Tcheca, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento/consentimento informado por escrito do sujeito e/ou de um representante legal antes do início de qualquer procedimento obrigatório do estudo
  • Indivíduos com paliação de Fontan com conexão cavopulmonar total do túnel lateral intra-atrial (LT-TCPC) ou cirurgia TCPC do túnel extra cardíaco (EC-TCPC) > 1 ano antes da triagem. Tanto LT- quanto EC-TCPC podem ser primários ou secundários à conexão atriopulmonar
  • Classe funcional (FC) II ou III da New York Heart Association (NYHA) (avaliada pelo investigador usando a Escala de Atividade Específica
  • Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo usar contracepção confiável

Critério de exclusão:

  • Padrão de gravidade da circulação de Fontan
  • Deterioração da condição paliada de Fontan.
  • Limitações ao teste de exercício cardiopulmonar (CPET)
  • VO2 pico < 15 mL/kg/min.
  • Qualquer fator ou doença conhecida que possa interferir na adesão ao tratamento ou na participação plena no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Macitentan
Macitentan 10 mg por dia; comprimido revestido de filme; uso oral
Medicamento: Macitentana 10 mg
comprimido revestido por película; uso oral
Comparador de Placebo: Placebo
comprimido revestido de filme; uso oral
Medicamento: Placebo
comprimido revestido por película; uso oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no consumo/captação de oxigênio de pico (VO2) até a semana 16
Prazo: Linha de base até a semana 16
Mudança da linha de base no pico de VO2 até a Semana 16 foi relatada.
Linha de base até a semana 16

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no pico de VO2 até a semana 52
Prazo: Linha de base até a semana 52
Mudança da linha de base no pico de VO2 até a semana 52 foi relatada.
Linha de base até a semana 52
Mudança da linha de base na contagem média por minuto de atividade física diária medida pelo acelerômetro (PA-Ac) até a semana 16
Prazo: Linha de base até a semana 16
Mudança da linha de base na contagem média por minuto de PA-Ac diário até a semana 16 foi relatada. A atividade física diária (contagens por minuto) do participante foi avaliada por meio de acelerômetro durante o dia. O acelerômetro foi dado ao participante na Visita 1, e os dados foram coletados por 9 períodos diurnos diários consecutivos desde a Visita 1 (linha de base) até a Visita 4 (Semana 16).
Linha de base até a semana 16
Número de participantes com eventos adversos graves (SAEs) emergentes do tratamento
Prazo: Até 56 semanas
SAE é qualquer EA que resulta em: morte, deficiência/incapacidade persistente ou significativa, requer internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, é uma experiência com risco de vida, é uma anomalia congênita/defeito congênito e pode comprometer o participante e/ou pode exigir assistência médica ou intervenção cirúrgica para evitar um dos resultados listados acima.
Até 56 semanas
Número de participantes com eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento
Prazo: Até 56 semanas
Um evento adverso é qualquer evento médico desfavorável que ocorre em um participante que administrou um produto experimental e não indica necessariamente apenas eventos com relação causal clara com o produto experimental relevante.
Até 56 semanas
Número de participantes com EAs levando à descontinuação prematura do tratamento do estudo
Prazo: Até 56 semanas
Foi relatado o número de participantes com EAs que levaram à descontinuação prematura do tratamento do estudo. Os EAs que levaram à descontinuação prematura do tratamento do estudo foram aqueles com ação tomada com o medicamento do estudo relatados como 'permanentemente descontinuados' pelo investigador.
Até 56 semanas
Alteração da linha de base na pressão arterial (PA) sistólica e diastólica
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Foi relatada alteração da linha de base na PA arterial sistólica e diastólica na Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Alteração da linha de base na frequência de pulso
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Foi relatada alteração da linha de base na frequência de pulso na Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Alteração da linha de base na saturação de oxigênio (SpO2)
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base em SpO2 foi relatada.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Alteração da linha de base no peso corporal
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base no peso corporal foi relatada.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Número de participantes com valores laboratoriais acentuadamente anormais emergentes do tratamento
Prazo: Até 56 semanas
Foi relatado o número de participantes com valores laboratoriais marcadamente anormais decorrentes do tratamento. Valores anormais de plaquetas (LL < 75); Linfócitos (HH > 4,0); Neutrófilos (LL < 1,5); Razão Normalizada Internacional de Protrombina: HH (maior que e igual a [>=] 1,5 limite superior do normal [LSN]), Razão: HH >= 2,5 LSN); Bilirrubina (HH >= 2 LSN); Fosfatase Alcalina (HH > 2,5 LSN); Taxa de filtração glomerular (LL < 60); Glicose (HH > 8,9); Triglicerídeos (HH > 3,42). Aqui, "HH" refere-se a valores acima da faixa normal, onde H significa "alto" e "LL" refere-se a valores abaixo da faixa normal, onde L significa "baixo".
Até 56 semanas
Mudança da linha de base na hemoglobina
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base na hemoglobina foi relatada.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Alteração da linha de base no hematócrito
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Alteração da linha de base no hematócrito foi relatada.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base em eritrócitos e reticulócitos
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Foi relatada alteração da linha de base em eritrócitos e reticulócitos na semana 8, semana 16, semana 32 e semana 52.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base em leucócitos, neutrófilos, linfócitos, monócitos, eosinófilos, basófilos e plaquetas
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Foi relatada alteração da linha de base em leucócitos, neutrófilos, linfócitos, monócitos, eosinófilos, basófilos e plaquetas na Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base no tempo de protrombina
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base no tempo de protrombina foi relatada.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Alteração da linha de base na taxa normalizada internacional de protrombina
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base na razão normalizada internacional de protrombina foi relatada.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base em Alanina Aminotransferase (ALT), Aspartato Aminotransferase (AST) e Fosfatase Alcalina (AP)
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base em ALT, AST e AP foram relatadas.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base em bilirrubina e bilirrubina direta
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Alteração da linha de base na bilirrubina e bilirrubina direta foi relatada.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base na gama glutamil transferase
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Alteração da linha de base na gama glutamil transferase foi relatada.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Alteração da linha de base na creatinina
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Alteração da linha de base na creatinina foi relatada.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Alteração da linha de base no nitrogênio ureico
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base no nitrogênio da ureia foi relatada.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base em Urate
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base em urato foi relatada.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base em glicose, colesterol, triglicerídeos, sódio, potássio, cloreto e cálcio
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base em glicose, colesterol, triglicerídeos, sódio, potássio, cloreto e cálcio foi relatada.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base em albumina e proteína
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base em albumina e proteína foi relatada.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base na alfa fetoproteína
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Foi relatada alteração da linha de base na alfa-fetoproteína.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Mudança da linha de base na cistatina C
Prazo: Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52
Alteração da linha de base na cistatina C foi relatada.
Linha de base, Semana 8, Semana 16, Semana 32 e Semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Actelion

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de agosto de 2017

Conclusão Primária (Real)

30 de junho de 2021

Conclusão do estudo (Real)

26 de julho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de maio de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

15 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de março de 2025

Última verificação

1 de março de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AC-055H301
  • 2016-003320-23 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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