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Studio clinico che valuta l'efficacia e la sicurezza del macitentan nei soggetti con palliativo di Fontan (RUBATO)

28 marzo 2025 aggiornato da: Actelion

Studio prospettico, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli che valuta l'efficacia e la sicurezza del macitentan in soggetti adulti e adolescenti sottoposti a trattamento con Fontan

L'obiettivo primario è valutare l'effetto di macitentan 10 mg rispetto al placebo sulla capacità di esercizio mediante test da sforzo cardiopolmonare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

142

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Québec Université Laval
  • Cechia
      • Praha 5, Cechia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, Cina, 100037
        • Beijing Fuwai hospital
      • Shanghai, Cina, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Wuhan, Cina, 430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Francia
      • Montpellier Cedex 5, Francia, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Francia, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
      • München, Germania, 80636
        • Deutsches Herzzentrum Munchen
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polonia, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Krakow, Polonia, 31 202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im Jana Pawla II Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wroclaw, Polonia, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233-1935
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-2303
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso/assenso informato scritto del soggetto e/o di un rappresentante legale prima dell'inizio di qualsiasi procedura richiesta dallo studio
  • Soggetti sottoposti a Fontan palliati con connessione cavopolmonare totale del tunnel laterale intra-atriale (LT-TCPC) o chirurgia TCPC del tunnel extra cardiaco (EC-TCPC) > 1 anno prima dello screening. Sia LT- che EC-TCPC possono essere primari o secondari alla connessione atrio-polmonare
  • Classe funzionale (FC) II o III della New York Heart Association (NYHA) (valutata dallo sperimentatore utilizzando la scala di attività specifica
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo usare una contraccezione affidabile

Criteri di esclusione:

  • Modello di severità di circolazione di Fontan
  • Deterioramento della condizione Fontan-palliated.
  • Limitazioni al test da sforzo cardiopolmonare (CPET)
  • Picco VO2 < 15 ml/kg/min.
  • Qualsiasi fattore noto o malattia che possa interferire con la compliance al trattamento o la piena partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Macitentan
Macitentan 10 mg al giorno; Tablet con rivestimento cinematografico; uso orale
Droga: Macitentan 10 mg
compressa rivestita con film; uso orale
Comparatore placebo: Placebo
Tablet con rivestimento cinematografico; uso orale
Droga: Placebo
compressa rivestita con film; uso orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del picco di assorbimento/consumo di ossigeno (VO2) fino alla settimana 16
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
È stata segnalata la variazione rispetto al basale del VO2 di picco fino alla settimana 16.
Basale fino alla settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale del picco VO2 fino alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
È stata segnalata la variazione rispetto al basale del VO2 di picco fino alla settimana 52.
Basale fino alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nel conteggio medio al minuto dell'attività fisica giornaliera misurata dall'accelerometro (PA-Ac) fino alla settimana 16
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
È stata segnalata la variazione rispetto al basale nel conteggio medio per minuto di PA-Ac giornaliero fino alla settimana 16. L'attività fisica quotidiana (conteggi al minuto) del partecipante è stata valutata tramite accelerometro durante il giorno. L'accelerometro è stato consegnato al partecipante alla Visita 1 e i dati sono stati raccolti per 9 periodi diurni giornalieri consecutivi dalla Visita 1 (basale) alla Visita 4 (Settimana 16).
Basale fino alla settimana 16
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
SAE è qualsiasi evento avverso che provoca: morte, disabilità/incapacità persistente o significativa, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, è un'esperienza pericolosa per la vita, è un'anomalia congenita/difetto alla nascita e può mettere a rischio il partecipante e/o può richiedere cure mediche o intervento chirurgico per prevenire uno degli esiti sopra elencati.
Fino a 56 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto sperimentale e non indica necessariamente solo eventi con una chiara relazione causale con il relativo prodotto sperimentale.
Fino a 56 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi che hanno portato all'interruzione prematura del trattamento in studio
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
È stato riportato il numero di partecipanti con eventi avversi che hanno portato all'interruzione prematura del trattamento in studio. Gli eventi avversi che hanno portato all'interruzione prematura del trattamento in studio sono stati quelli con l'azione intrapresa con il farmaco in studio riportato come "sospeso definitivamente" dallo sperimentatore.
Fino a 56 settimane
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica e diastolica (BP)
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata la variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica e diastolica alla settimana 8, alla settimana 16, alla settimana 32 e alla settimana 52.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata la variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca alla settimana 8, alla settimana 16, alla settimana 32 e alla settimana 52.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale della saturazione di ossigeno (SpO2)
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata una variazione rispetto al basale della SpO2.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale del peso corporeo
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata la variazione rispetto al basale del peso corporeo.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Numero di partecipanti con valori di laboratorio marcatamente anormali emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 56 settimane
È stato riportato il numero di partecipanti con valori di laboratorio marcatamente anormali emergenti dal trattamento. Valori anomali per le piastrine (LL < 75); Linfociti (HH > 4,0); Neutrofili (LL < 1,5); Prothrombin International Normalized Ratio: HH (maggiore e uguale a [>=] 1,5 limite superiore della norma [ULN]), Rapporto: HH >= 2,5 ULN); Bilirubina (HH >= 2 ULN); Fosfatasi alcalina (HH > 2,5 ULN); Tasso di filtrazione glomerulare (LL < 60); Glucosio (HH > 8,9); Trigliceridi (HH > 3,42). Qui "HH" si riferisce a valori al di sopra dell'intervallo normale, dove H sta per "alto" e "LL" si riferisce a valori al di sotto dell'intervallo normale dove L sta per "basso".
Fino a 56 settimane
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata una variazione rispetto al basale dell'emoglobina.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale nell'ematocrito
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata una variazione rispetto al basale dell'ematocrito.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale di eritrociti e reticolociti
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata la variazione rispetto al basale di eritrociti e reticolociti alla settimana 8, alla settimana 16, alla settimana 32 e alla settimana 52.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale di leucociti, neutrofili, linfociti, monociti, eosinofili, basofili e piastrine
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata la variazione rispetto al basale di leucociti, neutrofili, linfociti, monociti, eosinofili, basofili e piastrine alla settimana 8, alla settimana 16, alla settimana 32 e alla settimana 52.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale del tempo di protrombina
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata la variazione rispetto al basale del tempo di protrombina.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale nel rapporto normalizzato internazionale della protrombina
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata una variazione rispetto al basale del rapporto normalizzato internazionale della protrombina.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale di alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) e fosfatasi alcalina (AP)
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Sono state segnalate variazioni rispetto al basale di ALT, AST e AP.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale della bilirubina e della bilirubina diretta
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata una variazione rispetto al basale della bilirubina e della bilirubina diretta.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale della gamma glutamil transferasi
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata una variazione rispetto al basale della gamma glutamil transferasi.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale della creatinina
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata una variazione rispetto al basale della creatinina.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale dell'azoto ureico
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata la variazione rispetto al basale dell'azoto ureico.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Modifica rispetto al basale in Urate
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata la variazione rispetto al basale dell'urato.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale di glucosio, colesterolo, trigliceridi, sodio, potassio, cloruro e calcio
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata una variazione rispetto al basale di glucosio, colesterolo, trigliceridi, sodio, potassio, cloruro e calcio.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale di albumina e proteine
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata la variazione rispetto al basale di albumina e proteine.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale della fetoproteina alfa
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata una variazione rispetto al basale dell'alfa fetoproteina.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
Variazione rispetto al basale della cistatina C
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52
È stata segnalata una variazione rispetto al basale della cistatina C.
Basale, settimana 8, settimana 16, settimana 32 e settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Actelion

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 agosto 2017

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

26 luglio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

15 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AC-055H301
  • 2016-003320-23 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Cardiopatia congenita

Prove cliniche su Macitentan 10 mg

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