Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование по оценке эффективности и безопасности мацитентана у пациентов с паллиативной терапией Фонтана (RUBATO)

28 марта 2025 г. обновлено: Actelion

Проспективное, многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, исследование в параллельных группах по оценке эффективности и безопасности мацитентана у взрослых и подростков с паллиативной терапией Фонтана

Основная цель состоит в том, чтобы оценить влияние мацитентана в дозе 10 мг по сравнению с плацебо на толерантность к физической нагрузке с помощью кардиопульмонального нагрузочного теста.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

142

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Австралия, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Австралия, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Австралия, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Австралия, 2145
        • Westmead Hospital
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
      • München, Германия, 80636
        • Deutsches Herzzentrum Munchen
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Канада
      • Quebec, Канада, G1V 4G2
        • CHU de Québec Université Laval
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, Китай, 100037
        • Beijing Fuwai hospital
      • Shanghai, Китай, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Wuhan, Китай, 430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Польша, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Krakow, Польша, 31 202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im Jana Pawla II Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wroclaw, Польша, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233-1935
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030-2303
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Франция
      • Montpellier Cedex 5, Франция, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Франция, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Франция, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Чехия
      • Praha 5, Чехия, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Письменное информированное согласие/согласие от субъекта и/или законного представителя до начала любых обязательных для исследования процедур
  • Субъекты, получившие паллиативную помощь по Фонтану, либо с тотальным внутрипредсердным латеральным туннельным кавопульмональным соединением (LT-TCPC), либо с операцией TCPC внесердечного туннеля (EC-TCPC) > 1 года до скрининга. Либо LT-, либо EC-TCPC могут быть первичными или вторичными по отношению к предсердно-легочной связи.
  • Функциональный класс (FC) II или III Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) (оценивается исследователем с использованием шкалы специфической активности
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность, использовать надежные средства контрацепции.

Критерий исключения:

  • Характер тяжести кровообращения Фонтена
  • Ухудшение фонтен-паллиативного состояния.
  • Ограничения сердечно-легочного нагрузочного теста (CPET)
  • Пиковое значение VO2 < 15 мл/кг/мин.
  • Любой известный фактор или заболевание, которые могут помешать соблюдению режима лечения или полному участию в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Макитентан
Macitentan 10 мг в день; пленочная таблетка; устное использование
Лекарство: Мацитентан 10 мг
таблетка с пленочным покрытием; оральное использование
Плацебо Компаратор: Плацебо
пленочная таблетка; устное использование
Лекарство: Плацебо
таблетка с пленочным покрытием; оральное использование

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем пикового поглощения/потребления кислорода (VO2) до 16-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 16 недели
Сообщалось об изменении пикового VO2 по сравнению с исходным уровнем до 16-й недели.
Исходный уровень до 16 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение пикового VO2 по сравнению с исходным уровнем до 52-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
Сообщалось об изменении пикового VO2 по сравнению с исходным уровнем до 52-й недели.
Исходный уровень до 52 недели
Изменение среднего значения ежедневной физической активности в минуту по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью акселерометра (PA-Ac) до 16-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 16 недели
Сообщалось об изменении среднего количества PA-Ac в минуту по сравнению с исходным уровнем до 16-й недели. Ежедневную физическую активность (количество импульсов в минуту) участника оценивали с помощью акселерометра в дневное время. Акселерометр был предоставлен участнику во время посещения 1, и данные были собраны в течение 9 последовательных ежедневных дневных периодов после посещения 1 (базовый уровень) до посещения 4 (неделя 16).
Исходный уровень до 16 недели
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями (СНЯ), возникшими на фоне лечения
Временное ограничение: До 56 недель
СНЯ — это любое НЯ, которое приводит к: смерти, стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, представляет угрозу для жизни, является врожденной аномалией/врожденным дефектом и может поставить под угрозу участника и/или может потребовать медицинского или оперативное вмешательство для предотвращения одного из исходов, перечисленных выше.
До 56 недель
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯ)
Временное ограничение: До 56 недель
Побочное явление — это любое неблагоприятное медицинское явление, которое происходит у участника, которому вводили исследуемый продукт, и оно не обязательно указывает только на события с четкой причинно-следственной связью с соответствующим исследуемым продуктом.
До 56 недель
Количество участников с НЯ, приведшими к преждевременному прекращению исследуемого лечения
Временное ограничение: До 56 недель
Сообщалось о количестве участников с нежелательными явлениями, приведшими к преждевременному прекращению исследуемого лечения. НЯ, приведшие к преждевременному прекращению исследуемого лечения, были связаны с действиями, предпринятыми с исследуемым препаратом, о которых исследователь сообщил как о «прекращении приема навсегда».
До 56 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического и диастолического артериального давления (АД)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении систолического и диастолического артериального АД по сравнению с исходным уровнем на 8-й, 16-й, 32-й и 52-й неделе.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение частоты пульса по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении частоты пульса по сравнению с исходным уровнем на 8-й, 16-й, 32-й и 52-й неделе.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем насыщения кислородом (SpO2)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении SpO2 по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении массы тела по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Количество участников с явно аномальными лабораторными показателями, возникшими после лечения
Временное ограничение: До 56 недель
Сообщалось о количестве участников с явными лабораторными отклонениями от нормы, возникшими после лечения. Аномальные значения тромбоцитов (LL < 75); Лимфоциты (HH > 4,0); Нейтрофилы (LL < 1,5); Международное нормализованное отношение протромбина: HH (больше и равно [>=] 1,5 верхней границы нормы [ВГН]), соотношение: HH >= 2,5 ВГН); Билирубин (ЧГ >= 2 ВГН); Щелочная фосфатаза (HH > 2,5 ВГН); скорость клубочковой фильтрации (LL < 60); Глюкоза (ЧН > 8,9); Триглицериды (HH > 3,42). Здесь «HH» относится к значениям выше нормального диапазона, где H означает «высокий», а «LL» относится к значениям ниже нормального диапазона, где L означает «низкий».
До 56 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем гемоглобина
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении гемоглобина по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение гематокрита по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении гематокрита по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем эритроцитов и ретикулоцитов
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем эритроцитов и ретикулоцитов на 8-й, 16-й, 32-й и 52-й неделе.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем лейкоцитов, нейтрофилов, лимфоцитов, моноцитов, эозинофилов, базофилов и тромбоцитов
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем лейкоцитов, нейтрофилов, лимфоцитов, моноцитов, эозинофилов, базофилов и тромбоцитов на 8-й, 16-й, 32-й и 52-й неделе.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение протромбинового времени по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении протромбинового времени по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение международного нормализованного отношения протромбина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении международного нормализованного отношения протромбина по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем аланинаминотрансферазы (АЛТ), аспартатаминотрансферазы (АСТ) и щелочной фосфатазы (ЩФ)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем АЛТ, АСТ и АД.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем билирубина и прямого билирубина
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем билирубина и прямого билирубина.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение гамма-глутамилтрансферазы по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем гамма-глутамилтрансферазы.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем креатинина
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем креатинина.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение азота мочевины по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем азота мочевины.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем урата
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем уратов.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем глюкозы, холестерина, триглицеридов, натрия, калия, хлорида и кальция
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем глюкозы, холестерина, триглицеридов, натрия, калия, хлоридов и кальция.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем альбумина и белка
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем альбумина и белка.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем альфа-фетопротеина
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем альфа-фетопротеина.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем цистатина С
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем цистатина С.
Исходный уровень, неделя 8, неделя 16, неделя 32 и неделя 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Actelion

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 августа 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июня 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

26 июля 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 марта 2025 г.

Последняя проверка

1 марта 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AC-055H301
  • 2016-003320-23 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Врожденный порок сердца

Клинические исследования Мацитентан 10 мг

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in New Zealand

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться