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Étude clinique évaluant l'efficacité et l'innocuité du macitentan chez des sujets traités par Fontan (RUBATO)

28 mars 2025 mis à jour par: Actelion

Étude prospective, multicentrique, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, en groupes parallèles évaluant l'efficacité et l'innocuité du macitentan chez des sujets adultes et adolescents palliés par Fontan

L'objectif principal est d'évaluer l'effet du macitentan 10 mg par rapport au placebo sur la capacité d'exercice par des tests d'effort cardio-pulmonaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

142

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
      • München, Allemagne, 80636
        • Deutsches Herzzentrum München
  • Australie
      • Adelaide, Australie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Australie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australie, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Australie, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australie, 2145
        • Westmead Hospital
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Québec Université Laval
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, Chine, 100037
        • Beijing Fuwai hospital
      • Shanghai, Chine, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Wuhan, Chine, 430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • France
      • Montpellier Cedex 5, France, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, France, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, France, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Pologne, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Krakow, Pologne, 31 202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im Jana Pawla II Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wroclaw, Pologne, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tchéquie
      • Praha 5, Tchéquie, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233-1935
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030-2303
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé écrit / assentiment du sujet et / ou d'un représentant légal avant le début de toute procédure mandatée par l'étude
  • Sujets palliés par Fontan avec soit une connexion cavo-pulmonaire totale du tunnel latéral intra-auriculaire (LT-TCPC), soit une chirurgie du tunnel extra-cardiaque TCPC (EC-TCPC)> 1 an avant le dépistage. Soit LT- ou EC-TCPC peut être primaire ou secondaire à la connexion auriculo-pulmonaire
  • Classe fonctionnelle (FC) II ou III de la New York Heart Association (NYHA) (évaluée par l'investigateur à l'aide de l'échelle d'activité spécifique)
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif utiliser une contraception fiable

Critère d'exclusion:

  • Modèle de sévérité de la circulation de Fontan
  • Détérioration de l'état de Fontan pallié.
  • Limites du test d'effort cardiopulmonaire (CPET)
  • VO2 de pointe < 15 ml/kg/min.
  • Tout facteur ou maladie connu pouvant interférer avec l'observance du traitement ou la pleine participation à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Macitentan
Macitentan 10 mg par jour; tablette enrobée de film; usage oral
Médicament: Macitentane 10 mg
comprimé pelliculé; usage oral
Comparateur placebo: Placebo
tablette enrobée de film; usage oral
Médicament: Placebo
comprimé pelliculé; usage oral

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du pic d'absorption/consommation d'oxygène (VO2) jusqu'à la semaine 16
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Un changement du pic de VO2 par rapport au départ jusqu'à la semaine 16 a été signalé.
Base de référence jusqu'à la semaine 16

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base du pic VO2 jusqu'à la semaine 52
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Un changement du pic de VO2 par rapport au départ jusqu'à la semaine 52 a été signalé.
Ligne de base jusqu'à la semaine 52
Changement par rapport au départ du nombre moyen par minute d'activité physique quotidienne mesuré par accéléromètre (PA-Ac) jusqu'à la semaine 16
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Un changement par rapport au départ du nombre moyen par minute de PA-Ac quotidien jusqu'à la semaine 16 a été signalé. L'activité physique quotidienne (coups par minute) du participant a été évaluée via un accéléromètre pendant la journée. L'accéléromètre a été donné au participant lors de la visite 1, et les données ont été recueillies pendant 9 périodes quotidiennes consécutives entre la visite 1 (ligne de base) et la visite 4 (semaine 16).
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG) survenus pendant le traitement
Délai: Jusqu'à 56 semaines
Un EIG est tout EI qui entraîne : le décès, une invalidité/incapacité persistante ou importante, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, constitue une expérience mettant la vie en danger, est une anomalie congénitale/malformation congénitale et peut mettre en danger le participant et/ou peut nécessiter des soins médicaux ou intervention chirurgicale pour prévenir l'un des résultats énumérés ci-dessus.
Jusqu'à 56 semaines
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) liés au traitement
Délai: Jusqu'à 56 semaines
Un événement indésirable est tout événement médical indésirable qui survient chez un participant auquel un produit expérimental a été administré, et il n'indique pas nécessairement uniquement des événements ayant une relation causale claire avec le produit expérimental concerné.
Jusqu'à 56 semaines
Nombre de participants présentant des EI entraînant l'arrêt prématuré du traitement à l'étude
Délai: Jusqu'à 56 semaines
Le nombre de participants présentant des EI entraînant l'arrêt prématuré du traitement à l'étude a été signalé. Les EI entraînant l'arrêt prématuré du traitement à l'étude étaient ceux pour lesquels une action avait été entreprise avec le médicament à l'étude et signalés comme « arrêtés définitivement » par l'investigateur.
Jusqu'à 56 semaines
Changement par rapport à la ligne de base de la pression artérielle (TA) systolique et diastolique
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Un changement par rapport au départ de la TA artérielle systolique et diastolique à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 32 et à la semaine 52 a été signalé.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement de la fréquence du pouls par rapport à la ligne de base
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Une modification de la fréquence du pouls par rapport au départ à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 32 et à la semaine 52 a été signalée.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base de la saturation en oxygène (SpO2)
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Un changement par rapport à la ligne de base de la SpO2 a été signalé.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement du poids corporel par rapport à la ligne de base
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Un changement du poids corporel par rapport à la ligne de base a été signalé.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Nombre de participants avec des résultats de laboratoire nettement anormaux en cours de traitement
Délai: Jusqu'à 56 semaines
Le nombre de participants présentant des valeurs de laboratoire nettement anormales en cours de traitement a été signalé. Valeurs anormales pour les plaquettes (LL < 75) ; Lymphocytes (HH > 4,0) ; Neutrophiles (LL < 1,5); Prothrombin International Normalized Ratio : HH (supérieur et égal à [>=] 1,5 limite supérieure de la normale [ULN]), Ratio : HH >= 2,5 ULN ); Bilirubine (HH >= 2 LSN); Phosphatase alcaline (HH > 2,5 ULN); Taux de filtration glomérulaire (LL < 60 ); Glucose (HH > 8,9); Triglycérides (HH > 3,42). Ici, « HH » fait référence à des valeurs supérieures à la plage normale, où H signifie « élevé » et « LL » fait référence à des valeurs inférieures à la plage normale, où L signifie « faible ».
Jusqu'à 56 semaines
Changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Un changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine a été signalé.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement de la ligne de base dans l'hématocrite
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Un changement de l'hématocrite par rapport au départ a été signalé.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base dans les érythrocytes et les réticulocytes
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Un changement par rapport au départ dans les érythrocytes et les réticulocytes à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 32 et à la semaine 52 a été signalé.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement par rapport au départ dans les leucocytes, les neutrophiles, les lymphocytes, les monocytes, les éosinophiles, les basophiles et les plaquettes
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Des changements par rapport aux valeurs initiales des leucocytes, des neutrophiles, des lymphocytes, des monocytes, des éosinophiles, des basophiles et des plaquettes à la semaine 8, à la semaine 16, à la semaine 32 et à la semaine 52 ont été signalés.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base du temps de prothrombine
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Un changement par rapport à la ligne de base du temps de prothrombine a été signalé.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base du rapport normalisé international de prothrombine
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Un changement par rapport aux valeurs initiales du rapport international normalisé de la prothrombine a été signalé.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base de l'alanine aminotransférase (ALT), de l'aspartate aminotransférase (AST) et de la phosphatase alcaline (AP)
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Des changements par rapport aux valeurs initiales des taux d'ALT, d'AST et d'AP ont été signalés.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base de la bilirubine et de la bilirubine directe
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Un changement par rapport au départ de la bilirubine et de la bilirubine directe a été signalé.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base dans la gamma glutamyl transférase
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Un changement par rapport à la valeur initiale de la gamma glutamyl transférase a été signalé.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement de la valeur de base de la créatinine
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Un changement par rapport à la valeur initiale de la créatinine a été signalé.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base de l'azote uréique
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Un changement par rapport à la ligne de base de l'azote uréique a été signalé.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base dans l'urate
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Un changement par rapport à la ligne de base de l'urate a été signalé.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base du glucose, du cholestérol, des triglycérides, du sodium, du potassium, du chlorure et du calcium
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Des changements par rapport aux valeurs initiales du glucose, du cholestérol, des triglycérides, du sodium, du potassium, du chlorure et du calcium ont été signalés.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base dans l'albumine et les protéines
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Des changements par rapport aux valeurs initiales de l'albumine et des protéines ont été signalés.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement par rapport à la ligne de base dans l'alpha-foetoprotéine
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Un changement par rapport au départ de l'alpha-foetoprotéine a été signalé.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Changement de la ligne de base dans la cystatine C
Délai: Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52
Un changement par rapport au départ de la cystatine C a été signalé.
Baseline, Semaine 8, Semaine 16, Semaine 32 et Semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Actelion

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 août 2017

Achèvement primaire (Réel)

30 juin 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

26 juillet 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2017

Première publication (Réel)

15 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 mars 2025

Dernière vérification

1 mars 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AC-055H301
  • 2016-003320-23 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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