Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Macitentan i Fontan-pallierade försökspersoner (RUBATO)

28 mars 2025 uppdaterad av: Actelion

Prospektiv, multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Macitentan hos Fontan-pallierade vuxna och tonåringar

Det primära syftet är att utvärdera effekten av macitentan 10 mg jämfört med placebo på träningskapaciteten genom kardiopulmonell träningstestning.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

142

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Chermside, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital, Adult Congenital Heart Disease Unit
      • Parkville, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet Kardiologisk Klinisk
  • Frankrike
      • Montpellier Cedex 5, Frankrike, 34295
        • CHU Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Hôpital Cardiologique Du Haut-Lévêque
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233-1935
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital Heart Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030-2303
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
        • Providence Medical Research Providence Health Care
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Québec Université Laval
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, Kina, 100037
        • Beijing Fuwai hospital
      • Shanghai, Kina, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Wuhan, Kina, 430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1640
        • Auckland City Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80 952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Krakow, Polen, 31 202
        • Krakowski Szpital Specjalityczny im Jana Pawla II Oddzial Kliniczny Chorob Serca i Naczyn
      • Wroclaw, Polen, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
  • Tjeckien
      • Praha 5, Tjeckien, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Berlinklinik Für Angeborene Herzfehler
      • München, Tyskland, 80636
        • Deutsches Herzzentrum München

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informerat samtycke/samtycke från försökspersonen och/eller en juridisk företrädare innan initiering av förfaranden som beordras av studien
  • Fontan-pallierade patienter med antingen intraatriell lateral tunnel total kavopulmonell anslutning (LT-TCPC), eller extra hjärttunnel TCPC (EC-TCPC) operation > 1 år före screening. Antingen LT- eller EC-TCPC kan vara primär eller sekundär till atrio-pulmonell anslutning
  • New York Heart Association (NYHA) funktionsklass (FC) II eller III (bedöms av utredaren med hjälp av Specific Activity Scale
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest använder tillförlitlig preventivmedel

Exklusions kriterier:

  • Mönster av Fontans cirkulationsgrad
  • Försämring av det Fontan-pallierade tillståndet.
  • Begränsningar för kardiopulmonell träningstestning (CPET)
  • Topp VO2 < 15 mL/kg/min.
  • Alla kända faktorer eller sjukdomar som kan störa behandlingsföljsamhet eller fullständigt deltagande i studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Makitentan
Macitentan 10 mg per dag; Filmbelagd surfplatta; muntlig användning
Läkemedel: Macitentan 10 mg
filmdragerad tablett; oral användning
Placebo-jämförare: Placebo
Filmbelagd surfplatta; muntlig användning
Läkemedel: Placebo
filmdragerad tablett; oral användning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i maximal syreupptagning/förbrukning (VO2) upp till vecka 16
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
Förändring från baslinjen i topp VO2 upp till vecka 16 rapporterades.
Baslinje fram till vecka 16

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i topp VO2 upp till vecka 52
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
Förändring från baslinjen i topp VO2 upp till vecka 52 rapporterades.
Baslinje fram till vecka 52
Förändring från baslinjen i genomsnittligt antal per minut av daglig fysisk aktivitet mätt med accelerometer (PA-Ac) upp till vecka 16
Tidsram: Baslinje fram till vecka 16
Förändring från baslinjen i genomsnittligt antal per minut av daglig PA-Ac upp till vecka 16 rapporterades. Deltagarens dagliga fysiska aktivitet (antal per min) bedömdes via accelerometer under dagtid. Accelerometern gavs till deltagaren vid besök 1, och data samlades in under 9 på varandra följande dagliga dagtidsperioder efter besök 1 (baslinje) till besök 4 (vecka 16).
Baslinje fram till vecka 16
Antal deltagare med behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till 56 veckor
SAE är alla biverkningar som resulterar i: död, bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, är livshotande erfarenhet, är en medfödd anomali/födelsedefekt och kan äventyra deltagaren och/eller kan kräva medicinsk eller kirurgiskt ingrepp för att förhindra något av ovanstående resultat.
Upp till 56 veckor
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 56 veckor
En biverkning är varje ogynnsam medicinsk händelse som inträffar hos en deltagare som administrerat en prövningsprodukt, och den indikerar inte nödvändigtvis endast händelser med ett tydligt orsakssamband med den relevanta prövningsprodukten.
Upp till 56 veckor
Antal deltagare med biverkningar som leder till för tidigt avbrytande av studiebehandling
Tidsram: Upp till 56 veckor
Antal deltagare med biverkningar som ledde till för tidigt avbrytande av studiebehandlingen rapporterades. Biverkningar som ledde till att studiebehandlingen avbröts i förtid var de där åtgärder vidtogs med studieläkemedlet som rapporterades som "permanent avbrutna" av utredaren.
Upp till 56 veckor
Förändring från baslinjen i systoliskt och diastoliskt arteriellt blodtryck (BP)
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i systoliskt och diastoliskt arteriellt blodtryck vid vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52 rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Ändra från baslinjen i pulsfrekvens
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i pulsfrekvens vid vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52 rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Ändring från baslinjen i syremättnad (SpO2)
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i SpO2 rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Ändring från baslinjen i kroppsvikt
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i kroppsvikt rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Antal deltagare med behandlingsuppkommande markant onormala laboratorievärden
Tidsram: Upp till 56 veckor
Antal deltagare med markant onormala laboratorievärden som uppkommit vid behandling rapporterades. Onormala värden för blodplättar (LL < 75); Lymfocyter (HH > 4,0); neutrofiler (LL < 1,5); Protrombin International Normalized Ratio: HH (större än och lika med [>=] 1,5 övre normalgräns [ULN]), Ratio: HH >= 2,5 ULN); bilirubin (HH >= 2 ULN); alkaliskt fosfatas (HH > 2,5 ULN); Glomerulär filtreringshastighet (LL < 60); Glukos (HH > 8,9); Triglycerider (HH > 3,42). Här avser "HH" värden över det normala området, där H står för "hög" och "LL" avser värden under det normala området där L står för "lågt".
Upp till 56 veckor
Ändring från baslinjen i hemoglobin
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i hemoglobin rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Ändra från baslinjen i hematokrit
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i hematokrit rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i erytrocyter och retikulocyter
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i erytrocyter och retikulocyter vid vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52 rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i leukocyter, neutrofiler, lymfocyter, monocyter, eosinofiler, basofiler och blodplättar
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i leukocyter, neutrofiler, lymfocyter, monocyter, eosinofiler, basofiler och trombocyter vid vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52 rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Ändring från baslinjen i protrombintid
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i protrombintid rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i protrombin internationellt normaliserat förhållande
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i protrombins internationella normaliserade förhållande rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i alaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST) och alkaliskt fosfatas (AP)
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i ALAT, AST och AP rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Ändra från baslinjen i bilirubin och direkt bilirubin
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i bilirubin och direkt bilirubin rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Ändring från baslinjen i gamma-glutamyltransferas
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i gamma-glutamyltransferas rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Ändra från baslinjen i kreatinin
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i kreatinin rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Ändring från baslinjen i ureakväve
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i ureakväve rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Ändra från baslinjen i urat
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i urat rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i glukos, kolesterol, triglycerider, natrium, kalium, klorid och kalcium
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i glukos, kolesterol, triglycerider, natrium, kalium, klorid och kalcium rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Ändring från baslinjen i albumin och protein
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i albumin och protein rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Ändring från baslinjen i alfafetoprotein
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i alfa-fetoprotein rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Ändring från baslinjen i Cystatin C
Tidsram: Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52
Förändring från baslinjen i cystatin C rapporterades.
Baslinje, vecka 8, vecka 16, vecka 32 och vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Actelion

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 augusti 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2021

Avslutad studie (Faktisk)

26 juli 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 maj 2017

Första postat (Faktisk)

15 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 mars 2025

Senast verifierad

1 mars 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AC-055H301
  • 2016-003320-23 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd hjärtsjukdom

Kliniska prövningar på Macitentan 10 mg

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera