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Open-Label-Rollover-Studie von PBI 4050 bei Patienten mit Alström-Syndrom

30. Oktober 2020 aktualisiert von: Liminal BioSciences Ltd.

Eine Open-Label-Rollover-Studie von PBI 4050 bei Patienten mit Alström-Syndrom

Offene, einarmige, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von PBI-4050 bei Patienten mit Alström-Syndrom, die eine vorangegangene von ProMetic gesponserte Alström-Syndrom-Studie mit PBI-4050 abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, einarmige, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von PBI-4050 bei Patienten mit Alström-Syndrom, die den Besuch am Ende der Behandlung (EoT) in einem vorangegangenen abgeschlossen haben Von ProMetic gesponserte Alström-Syndrom-Studie mit PBI-4050. Diese Studie wird auch die Wirksamkeit und pharmakologischen Wirkungen von PBI 4050 bei dieser vielschichtigen Erkrankung bewerten. Ungefähr 20 bis 30 Probanden werden aufgenommen, um 800 mg PBI-4050 einmal täglich für 96 Wochen oder bis zur Produktzulassung oder Beendigung der Studie durch den Sponsor zu erhalten, je nachdem, was zuerst eintritt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trus

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Proband hat eine vorangegangene, von ProMetic gesponserte Alström-Syndrom-Studie mit PBI-4050 abgeschlossen.
  • Das Subjekt hat eine Einverständniserklärung unterschrieben
  • Das Subjekt hat eine dokumentierte Diagnose des Alström-Syndroms
  • Das Subjekt, das antidiabetische Medikamente erhält, ist in der Lage und willens, den Blutzuckerspiegel selbst zu überwachen
  • Der Proband muss bereit sein, während der Studie auf andere Formen der experimentellen medikamentösen Behandlung zu verzichten.
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, während der gesamten Studie und für 30 Tage nach der letzten Verabreichung des Prüfpräparats (IMP) eine angemessene Empfängnisverhütung aus dem Screening zu verwenden
  • Wenn ein männlicher Proband mindestens 6 Monate vor dem Screening nicht vasektomiert wurde und mit einer Frau im gebärfähigen Alter zusammen ist, muss er bereit sein, während der gesamten Studie und für 30 Tage nach der letzten IMP-Verabreichung eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Der Proband setzte PBI-4050 aus Sicherheitsgründen aus einer vorangegangenen ProMetic-gesponserten Alström-Syndrom-Studie mit PBI-4050 ab
  • Das Subjekt hatte innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening eine dokumentierte Episode einer schweren Hypoglykämie und der Prüfer urteilt, dass das Subjekt nicht in der Lage ist, seine Glukosespiegel angemessen zu überwachen.
  • Das Subjekt hat unkontrollierten Bluthochdruck mit BP > 170/100 mmHg, wie beim Screening bestimmt.
  • Frauen, die während des Studienverlaufs schwanger sind, stillen oder eine Schwangerschaft planen, wie beim Screening festgestellt
  • Der Proband hat eine Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich die Studiendurchführung und -einhaltung beeinträchtigt
  • Das Subjekt hat in der Vorgeschichte eine allergische Reaktion auf PBI-4050 oder einen seiner Hilfsstoffe.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PBI-4050
Arzneimittel: PBI-4050
Vier 200-mg-Kapseln (insgesamt 800 mg) werden einmal täglich oral verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit anormalen Laborwerten und/oder unerwünschten Ereignissen, die mit der Behandlung zusammenhängen
Zeitfenster: 96 Wochen
96 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Nüchtern-Plasmaglukose im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 96 Wochen
96 Wochen
Veränderung des Plasmainsulins gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 96 Wochen
96 Wochen
Veränderung des glykierten Hämoglobins (HbA1c) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 96 Wochen
96 Wochen
Änderung des Blutzuckerspiegels gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des wöchentlichen 4-Punkte-Profils
Zeitfenster: 96 Wochen
96 Wochen
Änderung der Lebersteifigkeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 96 Wochen
Gemessen in Kilopascal (kPa), korreliert mit Fibrose unter Verwendung eines FibroScan
96 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Liminal BioSciences Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Mai 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Mai 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Juni 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juni 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PBI-4050-CT-9-10

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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