Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Open-label rollover studie PBI 4050 u subjektů s Alströmovým syndromem

30. října 2020 aktualizováno: Liminal BioSciences Ltd.

Open-label Rollover Studie PBI 4050 u subjektů s Alströmovým syndromem

Fáze 2, otevřená, jednoramenná, multicentrická studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost PBI-4050 u subjektů s Alströmovým syndromem, kteří dokončili předchozí studii Alströmova syndromu sponzorovanou společností ProMetic s PBI-4050.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená, jednoramenná, multicentrická studie fáze 2 hodnotící dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost PBI-4050 u subjektů s Alströmovým syndromem, kteří dokončili návštěvu na konci léčby (EoT) v předchozím Studie Alströmova syndromu s PBI-4050 sponzorovaná společností ProMetic. Tato studie bude také hodnotit účinnost a farmakologické účinky PBI 4050 u této mnohostranné poruchy. Přibližně 20 až 30 subjektů bude zapsáno, aby dostávaly 800 mg PBI-4050 jednou denně po dobu 96 týdnů nebo do licencování produktu nebo ukončení studie sponzorem, podle toho, co nastane dříve.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trus

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt dokončil předchozí studii Alströmova syndromu sponzorovanou ProMetic s PBI-4050.
  • Subjekt podepsal informovaný souhlas
  • Subjekt má zdokumentovanou diagnózu Alströmova syndromu
  • Subjekt užívající antidiabetické léky je schopen a ochoten samostatně sledovat hladinu glukózy v krvi
  • Subjekt musí být ochoten vzdát se jiných forem experimentální léčby drogami během studie.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít při screeningu negativní těhotenský test v séru a souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce ze screeningu během studie a po dobu 30 dnů po posledním podání hodnoceného léčivého přípravku (IMP)
  • Pokud mužský subjekt nebyl vazektomizován alespoň 6 měsíců před screeningem a je partnerem ženy ve fertilním věku, musí být ochoten používat přijatelnou antikoncepční metodu v průběhu studie a po dobu 30 dnů po poslední aplikaci IMP.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt přerušil užívání PBI-4050 z bezpečnostních důvodů z jakékoli předchozí studie Alströmova syndromu sponzorované ProMetic s PBI-4050
  • Subjekt měl zdokumentovanou epizodu těžké hypoglykémie během 12 měsíců před screeningem a zkoušející soudí, že subjekt není schopen adekvátně monitorovat své hladiny glukózy.
  • Subjekt má nekontrolovanou hypertenzi s TK > 170/100 mmHg, jak bylo stanoveno při screeningu.
  • Žena, která je těhotná, kojí nebo plánuje těhotenství v průběhu studie, jak bylo zjištěno při screeningu
  • Subjekt má jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího pravděpodobně naruší provádění studie a dodržování
  • Subjekt měl v anamnéze alergickou reakci na PBI-4050 nebo kteroukoli z jeho pomocných látek.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PBI-4050
Lék: PBI-4050
Čtyři 200mg tobolky (celkem 800 mg) podávané perorálně, jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet subjektů s abnormálními laboratorními hodnotami a/nebo nežádoucími účinky, které souvisejí s léčbou
Časové okno: 96 týdnů
96 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty plazmatické glukózy nalačno v průběhu času
Časové okno: 96 týdnů
96 týdnů
Změna od výchozí hodnoty plazmatického inzulínu v průběhu času
Časové okno: 96 týdnů
96 týdnů
Změna od výchozí hodnoty glykovaného hemoglobinu (HbA1c) v průběhu času
Časové okno: 96 týdnů
96 týdnů
Změna glykémie od výchozí hodnoty měřená týdenním 4bodovým profilem
Časové okno: 96 týdnů
96 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve ztuhlosti jater
Časové okno: 96 týdnů
Měřeno v kilopascalech (kPa) v korelaci s fibrózou pomocí FibroScan
96 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Liminal BioSciences Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. října 2017

Primární dokončení (Aktuální)

8. května 2020

Dokončení studie (Aktuální)

8. května 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

12. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. října 2020

Naposledy ověřeno

1. října 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PBI-4050-CT-9-10

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alströmův syndrom

Klinické studie na PBI-4050

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit