Open-Label Rollover-studie av PBI 4050 hos personer med Alströms syndrom

Inklusjonskriterier:

• Forsøkspersonen fullførte en tidligere ProMetic-sponset Alströms syndromstudie med PBI-4050.
• Subjektet har signert informert samtykke
• Forsøkspersonen har en dokumentert diagnose av Alströms syndrom
• Person som mottar antidiabetiske medisiner er i stand til og villig til å overvåke blodsukkernivået selv
• Forsøkspersonen må være villig til å gi avkall på andre former for eksperimentell medikamentell behandling under studien.
• Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening og samtykke i å bruke adekvat prevensjon fra screening gjennom hele studien og i 30 dager etter siste administrasjon av Investigational Medicinal Product (IMP)
• Hvis en mannlig forsøksperson ikke har blitt vasektomisert minst 6 måneder før screening og partner med en kvinne i fertil alder, må han være villig til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode gjennom hele studien og i 30 dager etter siste IMP-administrasjon.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøkspersonen avbrøt PBI-4050 av sikkerhetsgrunner fra tidligere ProMetic-sponsede Alströms syndromstudier med PBI-4050
• Pasienten har hatt en dokumentert episode med alvorlig hypoglykemi innen 12 måneder før screening, og etterforskeren vurderer at forsøkspersonen ikke er i stand til å overvåke glukosenivået tilstrekkelig.
• Personen har ukontrollert hypertensjon med BP > 170/100 mmHg som bestemt ved screening.
• Kvinne som er gravid, ammer eller planlegger en graviditet i løpet av studien som bestemt ved screening
• Forsøkspersonen har en hvilken som helst tilstand som, etter etterforskerens mening, sannsynligvis vil forstyrre studiegjennomføring og etterlevelse
• Personen har en historie med en allergisk reaksjon på PBI-4050 eller noen av dets hjelpestoffer.