Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label rollover-onderzoek van PBI 4050 bij proefpersonen met het syndroom van Alström

30 oktober 2020 bijgewerkt door: Liminal BioSciences Ltd.

Een open-label rollover-onderzoek van PBI 4050 bij proefpersonen met het syndroom van Alström

Fase 2, open-label, eenarmige, multicenter studie ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van PBI-4050 bij personen met het syndroom van Alström die een eerder door ProMetic gesponsord onderzoek naar het syndroom van Alström met PBI-4050 hebben voltooid.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2, open-label, eenarmig, multicentrisch onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van PBI-4050 bij patiënten met het syndroom van Alström die het einde van de behandeling (EoT)-bezoek hebben voltooid in een voorafgaande Door ProMetic gesponsord onderzoek naar het syndroom van Alström met PBI-4050. Deze studie zal ook de werkzaamheid en farmacologische effecten van PBI 4050 bij deze veelzijdige aandoening evalueren. Ongeveer 20 tot 30 proefpersonen zullen worden ingeschreven om 800 mg PBI-4050 eenmaal daags te ontvangen gedurende 96 weken of tot productvergunning of studiebeëindiging door de sponsor, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trus

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De proefpersoon voltooide een eerder door ProMetic gesponsord onderzoek naar het syndroom van Alström met PBI-4050.
  • Proefpersoon heeft geïnformeerde toestemming ondertekend
  • Onderwerp heeft een gedocumenteerde diagnose van het syndroom van Alström
  • Proefpersoon die antidiabetica krijgt, is in staat en bereid om zelf de bloedglucosewaarden te controleren
  • De proefpersoon moet bereid zijn af te zien van andere vormen van experimentele medicamenteuze behandeling tijdens het onderzoek.
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben bij de screening en ermee instemmen om adequate anticonceptie te gebruiken vanaf de screening gedurende het onderzoek en gedurende 30 dagen na de laatste toediening van een Investigational Medicinal Product (IMP).
  • Als een mannelijke proefpersoon ten minste 6 maanden voor de screening niet is gesteriliseerd en samenwerkt met een vrouw die zwanger kan worden, moet hij bereid zijn een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 30 dagen na de laatste IMP-toediening.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersoon stopte om veiligheidsredenen met PBI-4050 in eerdere door ProMetic gesponsorde onderzoeken naar het syndroom van Alström met PBI-4050
  • Proefpersoon heeft een gedocumenteerde episode van ernstige hypoglykemie gehad binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening en de onderzoeker oordeelt dat de proefpersoon niet in staat is zijn glucosespiegels adequaat te controleren.
  • Proefpersoon heeft ongecontroleerde hypertensie met BP > 170/100 mmHg zoals bepaald bij screening.
  • Vrouw die zwanger is, borstvoeding geeft of zwanger wil worden in de loop van het onderzoek, zoals bepaald tijdens de screening
  • De proefpersoon heeft een aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, waarschijnlijk het studiegedrag en de naleving van het onderzoek verstoort
  • Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van een allergische reactie op PBI-4050 of een van zijn hulpstoffen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PBI-4050
Geneesmiddel: PBI-4050
Vier capsules van 200 mg (800 mg totaal) eenmaal daags oraal toegediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met afwijkende laboratoriumwaarden en/of bijwerkingen die verband houden met de behandeling
Tijdsspanne: 96 weken
96 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchtere plasmaglucose in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 96 weken
96 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in plasma-insuline in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 96 weken
96 weken
Verandering ten opzichte van baseline in geglyceerd hemoglobine (HbA1c) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 96 weken
96 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in bloedglucose zoals gemeten door middel van een wekelijks 4-punts profiel
Tijdsspanne: 96 weken
96 weken
Verandering ten opzichte van baseline in de leverstijfheid
Tijdsspanne: 96 weken
Gemeten in kilopascal (kPa) gecorreleerd aan fibrose met behulp van een FibroScan
96 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Liminal BioSciences Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 oktober 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 mei 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

8 mei 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 november 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 oktober 2020

Laatst geverifieerd

1 oktober 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PBI-4050-CT-9-10

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Syndroom van Alström

Klinische onderzoeken op PBI-4050

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malaysia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren