Open-label rollover-undersøgelse af PBI 4050 hos personer med Alströms syndrom

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersonen gennemførte et tidligere ProMetic-sponsoreret Alströms syndrom-studie med PBI-4050.
• Forsøgspersonen har underskrevet informeret samtykke
• Forsøgspersonen har en dokumenteret diagnose af Alströms syndrom
• Forsøgsperson, der modtager antidiabetisk medicin, er i stand til og villig til selv at overvåge blodsukkerniveauet
• Forsøgspersonen skal være villig til at give afkald på andre former for eksperimentel lægemiddelbehandling under undersøgelsen.
• Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening og acceptere at bruge passende prævention fra screening gennem hele undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste indgivelse af Investigational Medicinal Product (IMP)
• Hvis en mandlig forsøgsperson ikke er blevet vasektomiseret mindst 6 måneder før screening og partnere med en kvinde i den fødedygtige alder, skal han være villig til at bruge en acceptabel præventionsmetode gennem hele undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste IMP-administration.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersonen ophørte med PBI-4050 af sikkerhedsmæssige årsager fra et tidligere ProMetic-sponsoreret Alström syndrom-studie med PBI-4050
• Forsøgspersonen har haft en dokumenteret episode af alvorlig hypoglykæmi inden for 12 måneder før screening, og investigator vurderer, at forsøgspersonen ikke er i stand til at overvåge deres glukoseniveau tilstrækkeligt.
• Forsøgspersonen har ukontrolleret hypertension med BP > 170/100 mmHg som bestemt ved screening.
• Kvinde, der er gravid, ammer eller planlægger en graviditet i løbet af undersøgelsen som bestemt ved screeningen
• Forsøgspersonen har en hvilken som helst betingelse, der efter investigators mening sandsynligvis vil forstyrre undersøgelsesgennemførelse og compliance
• Forsøgspersonen har tidligere haft en allergisk reaktion over for PBI-4050 eller et eller flere af dets hjælpestoffer.