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Studio rollover in aperto su PBI 4050 in soggetti con sindrome di Alström

30 ottobre 2020 aggiornato da: Liminal BioSciences Ltd.

Uno studio di rollover in aperto su PBI 4050 in soggetti con sindrome di Alström

Studio di fase 2, in aperto, a braccio singolo, multicentrico che valuta la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di PBI-4050 in soggetti con sindrome di Alström che hanno completato un precedente studio sulla sindrome di Alström sponsorizzato da ProMetic con PBI-4050.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 2, in aperto, a braccio singolo, multicentrico che valuta la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di PBI-4050 in soggetti con sindrome di Alström che hanno completato la visita di fine trattamento (EoT) in un precedente Studio sulla sindrome di Alström sponsorizzato da ProMetic con PBI-4050. Questo studio valuterà anche l'efficacia e gli effetti farmacologici di PBI 4050 in questo disturbo dalle molteplici sfaccettature. Saranno arruolati da 20 a 30 soggetti circa per ricevere 800 mg di PBI-4050 una volta al giorno per 96 settimane o fino alla licenza del prodotto o al termine dello studio da parte dello Sponsor, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trus

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto ha completato un precedente studio sulla sindrome di Alström sponsorizzato da ProMetic con PBI-4050.
  • Il soggetto ha firmato il consenso informato
  • Il soggetto ha una diagnosi documentata di sindrome di Alström
  • Il soggetto che riceve farmaci antidiabetici è in grado e disposto a monitorare autonomamente i livelli di glucosio nel sangue
  • Il soggetto deve essere disposto a rinunciare ad altre forme di trattamento farmacologico sperimentale durante lo studio.
  • I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening e accettare di utilizzare un controllo delle nascite adeguato dallo screening durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del medicinale sperimentale (IMP)
  • Se un soggetto maschio non è stato vasectomizzato almeno 6 mesi prima dello screening e collabora con una donna in età fertile, deve essere disposto a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima somministrazione di IMP.

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto ha interrotto PBI-4050 per motivi di sicurezza da qualsiasi precedente studio sulla sindrome di Alström sponsorizzato da ProMetic con PBI-4050
  • Il soggetto ha avuto un episodio documentato di grave ipoglicemia entro 12 mesi prima dello screening e l'investigatore ritiene che il soggetto non sia in grado di monitorare adeguatamente i propri livelli di glucosio.
  • Il soggetto ha ipertensione incontrollata con PA > 170/100 mmHg come determinato allo screening.
  • Donna incinta, che allatta o che pianifica una gravidanza durante il corso dello studio, come determinato allo screening
  • - Il soggetto presenta qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa interferire con la condotta e la compliance dello studio
  • Il soggetto ha una storia di reazione allergica al PBI-4050 o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PBI-4050
Droga: PBI-4050
Quattro capsule da 200 mg (800 mg in totale) somministrate per via orale, una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di soggetti con valori di laboratorio anomali e/o eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: 96 settimane
96 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della glicemia plasmatica a digiuno nel tempo
Lasso di tempo: 96 settimane
96 settimane
Variazione rispetto al basale dell'insulina plasmatica nel tempo
Lasso di tempo: 96 settimane
96 settimane
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina glicata (HbA1c) nel tempo
Lasso di tempo: 96 settimane
96 settimane
Variazione rispetto al basale della glicemia misurata dal profilo settimanale a 4 punti
Lasso di tempo: 96 settimane
96 settimane
Variazione rispetto al basale della rigidità epatica
Lasso di tempo: 96 settimane
Misurato in kilopascal (kPa) correlato alla fibrosi utilizzando un FibroScan
96 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Liminal BioSciences Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 ottobre 2017

Completamento primario (Effettivo)

8 maggio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

8 maggio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 giugno 2017

Primo Inserito (Effettivo)

12 giugno 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 ottobre 2020

Ultimo verificato

1 ottobre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PBI-4050-CT-9-10

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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