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Estudio de rollover de etiqueta abierta de PBI 4050 en sujetos con síndrome de Alström

30 de octubre de 2020 actualizado por: Liminal BioSciences Ltd.

Un estudio de rollover de etiqueta abierta de PBI 4050 en sujetos con síndrome de Alström

Estudio de fase 2, abierto, de un solo brazo y multicéntrico que evalúa la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de PBI-4050 en sujetos con síndrome de Alström que han completado un estudio anterior sobre síndrome de Alström patrocinado por ProMetic con PBI-4050.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 2, abierto, de un solo brazo y multicéntrico que evalúa la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de PBI-4050 en sujetos con síndrome de Alström que completaron la visita de fin de tratamiento (EoT) en un anterior Estudio del síndrome de Alström patrocinado por ProMetic con PBI-4050. Este estudio también evaluará la eficacia y los efectos farmacológicos de PBI 4050 en este trastorno multifacético. Se inscribirán aproximadamente de 20 a 30 sujetos para recibir 800 mg de PBI-4050 una vez al día durante 96 semanas o hasta que el Patrocinador autorice el producto o finalice el estudio, lo que ocurra primero.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trus

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto completó un estudio anterior sobre el síndrome de Alström patrocinado por ProMetic con PBI-4050.
  • El sujeto ha firmado el consentimiento informado
  • El sujeto tiene un diagnóstico documentado de síndrome de Alström
  • El sujeto que recibe medicamentos antidiabéticos es capaz y está dispuesto a autocontrolarse los niveles de glucosa en sangre
  • El sujeto debe estar dispuesto a renunciar a otras formas de tratamiento farmacológico experimental durante el estudio.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa en la selección y aceptar usar un método anticonceptivo adecuado de la selección durante todo el estudio y durante los 30 días posteriores a la última administración del medicamento en investigación (IMP).
  • Si un sujeto masculino no ha sido vasectomizado al menos 6 meses antes de la selección y tiene pareja con una mujer en edad fértil, debe estar dispuesto a usar un método anticonceptivo aceptable durante todo el estudio y durante los 30 días posteriores a la última administración de IMP.

Criterio de exclusión:

  • El sujeto suspendió PBI-4050 por razones de seguridad de cualquier estudio anterior sobre el síndrome de Alström patrocinado por ProMetic con PBI-4050
  • El sujeto ha tenido un episodio documentado de hipoglucemia grave en los 12 meses anteriores a la selección y el investigador considera que el sujeto no puede controlar adecuadamente sus niveles de glucosa.
  • El sujeto tiene hipertensión no controlada con PA > 170/100 mmHg según lo determinado en la selección.
  • Mujer que está embarazada, amamantando o planeando un embarazo durante el curso del estudio según lo determinado en la selección
  • El sujeto tiene cualquier condición que, en opinión del investigador, pueda interferir con la realización y el cumplimiento del estudio.
  • El sujeto tiene antecedentes de una reacción alérgica a PBI-4050 o cualquiera de sus excipientes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: PBI-4050
Droga: PBI-4050
Cuatro cápsulas de 200 mg (800 mg en total) administradas por vía oral, una vez al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de sujetos con valores de laboratorio anormales y/o eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 96 semanas
96 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la glucosa plasmática en ayunas a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 96 semanas
96 semanas
Cambio desde el inicio en la insulina plasmática a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 96 semanas
96 semanas
Cambio desde el inicio en la hemoglobina glucosilada (HbA1c) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 96 semanas
96 semanas
Cambio desde el inicio en la glucosa en sangre medido por el perfil semanal de 4 puntos
Periodo de tiempo: 96 semanas
96 semanas
Cambio desde el inicio en la rigidez del hígado
Periodo de tiempo: 96 semanas
Medido en kilopascales (kPa) correlacionado con fibrosis usando un FibroScan
96 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Liminal BioSciences Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de octubre de 2017

Finalización primaria (Actual)

8 de mayo de 2020

Finalización del estudio (Actual)

8 de mayo de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de junio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

12 de junio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de noviembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de octubre de 2020

Última verificación

1 de octubre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PBI-4050-CT-9-10

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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