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镰状细胞病 (SCD) 患者的外周血干细胞采集

2023年9月20日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

使用 Plerixafor 为镰状细胞病 (SCD) 患者收集外周血干细胞

血液的构成依赖于造血干细胞 (HSC)，它们留在骨髓中并分化为所有外周血细胞谱系。 HSC 移植是目前可用于镰状细胞病 (SCD) 患者的唯一治疗选择，无论是通过同种异体 HSC 移植还是 HSC 靶向基因治疗。 粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 动员的 HSC 经常用于 HSC 移植的成人环境，因为与骨髓相比，其血液学恢复更快。 作为用于基因治疗的自体 HSC 来源，由于粒细胞刺激以及相关的血管闭塞性危象、多器官衰竭和死亡报告，G-CSF 在 SCD 患者中被禁止使用，因此通常采用骨髓采集。 然而，当使用骨髓采集时，采集的细胞数量有限并且需要麻醉。 为了在不麻醉的情况下大量获得 HSC，患者将接受动员，然后进行大容量单采术。 Plerixafor是一种无需直接刺激粒细胞的动员替代疗法，理论上适用于SCD患者。 本研究的主要终点是在普乐沙福后从 SCD 患者的外周血中收集足够数量的 HSC

具有可接受的安全性的动员。 收获的产品将被储存起来，作为接受基因治疗和同种异体 HSC 移植的患者的备份。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

血液的构成依赖于造血干细胞 (HSC)，它们留在骨髓中并分化为所有外周血细胞谱系。 HSC 移植是目前可用于镰状细胞病 (SCD) 患者的唯一治疗选择，无论是通过同种异体 HSC 移植还是 HSC 靶向基因治疗。 粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 动员的 HSC 经常用于 HSC 移植的成人环境，因为与骨髓相比，其血液学恢复更快。 作为用于基因治疗的自体 HSC 来源，由于粒细胞刺激以及相关的血管闭塞性危象、多器官衰竭和死亡报告，G-CSF 在 SCD 患者中被禁止使用，因此通常采用骨髓采集。 然而，当使用骨髓采集时，采集的细胞数量有限并且需要麻醉。 为了在不麻醉的情况下大量获得 HSC，患者将接受动员，然后进行大容量单采术。 Plerixafor是一种无需直接刺激粒细胞的动员替代疗法，理论上适用于SCD患者。 本研究的主要终点是在普乐沙福动员后从 SCD 患者的外周血中收集足够数量的 HSC，并具有可接受的安全性。 收获的产品将被储存起来，作为接受基因治疗和同种异体 HSC 移植的患者的备份。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

15

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

  • 纳入标准：
  • 年满 18 岁的 SCD 患者，并且 (a) 计划参加需要备用自体 HSC 的主动同种异体 HSCT 研究；或 (b) 有资格进行同种异体 HSCT 研究（即具有与组 (a) 相同的疾病严重程度，但没有有效的同种异体 HSCT 研究可用），并且愿意捐献自体 HSC 用于未来的基因治疗、基因编辑、或同种异体 HSCT 研究。
  • 足够的肾功能：血清/血浆肌酐<1.5 mg/dL。
  • 足够的肝功能：直接胆红素和ALT<正常范围上限的5倍。
  • 血液计数：WBC >3,000/mm^3，粒细胞 >1,000/mm^3，血红蛋白 >7.0g/dL， 血小板>150,000/mm^3。
  • 育龄女性患者应在开始普乐沙福给药后一周内进行阴性血清妊娠试验，进行过子宫切除术、绝经后或无月经超过一年。
  • 符合 NIH 输血医学部 (DTM) 的血液成分捐献资格标准，用于体外研究（梅毒、乙型和丙型肝炎、HIV 和 HTLV-1 的血清学检测呈阴性）。
  • 能够给予知情同意以参与协议。
  • 如果性活跃，具有生殖潜力的女性和男性个体必须同意上述避孕方案之一

排除标准：

  • 怀孕。 育龄女性患者应在开始普乐沙福给药后一周内进行血清妊娠试验阴性，除了那些接受过子宫切除术、绝经后或停经超过一年的患者。
  • 活动性病毒、细菌、真菌或寄生虫感染。
  • 癌症病史，不包括皮肤鳞状细胞癌和宫颈原位癌。
  • 由超声确定的活动性和疼痛性脾肿大或脾肿大（大小大于正常上限）。
  • 对普乐沙福过敏。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：支持治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：单一队列 - Plerixafor
Plerixafor 单剂量 240 微克/千克
药品：普乐沙福
240 μg/kg 的普乐沙福 (Mozobil®) 单剂量皮下给药
其他名称：
  • Mozobil®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
收集到足够的造血干细胞 (HSC) 而没有严重不良事件的参与者人数
大体时间：1天
在 plerixafor 动员后从 PB 收集足够的 HSC（目标 2.0x106 CD34+ 细胞/kg），无严重不良事件（SAE）
1天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

合作者

St. Jude Children's Research Hospital

调查人员

  • 首席研究员：John F Tisdale, M.D.、National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年7月25日

初级完成 (实际的)

2019年2月27日

研究完成 (实际的)

2019年2月27日

研究注册日期

首次提交

2017年7月21日

首先提交符合 QC 标准的

2017年7月21日

首次发布 (实际的)

2017年7月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年9月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年9月20日

最后验证

2019年6月6日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 170124
  • 17-H-0124

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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