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鎌状赤血球症 (SCD) 患者のための末梢血幹細胞採取

プレリキサフォルを使用した鎌状赤血球症 (SCD) 患者の末梢血幹細胞採取

血液の構成は造血幹細胞 (HSC) に依存しており、HSC は骨髄に留まり、末梢血細胞のすべての系統に分化します。 HSC移植は、現在、同種HSC移植またはHSC標的遺伝子治療による鎌状赤血球症(SCD)患者に利用可能な唯一の治療法です。 顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF) 動員 HSC は、骨髄と比較して血液学的回復が速いため、成人の HSC 移植の場面で頻繁に利用されます。 G-CSF は顆粒球の刺激とそれに伴う血管閉塞、多臓器不全、死亡の報告により SCD 患者には使用不可能であったため、遺伝子治療のための自家 HSC ソースとしては骨髄採取が一般的に採用されてきました。 ただし、骨髄採取では採取できる細胞の量が限られており、麻酔が必要です。 麻酔なしで大量の HSC を取得するために、患者は動員を受け、その後大量のアフェレーシスを受けます。 プレリクサフォルは顆粒球に直接刺激を与えずに動員するための代替治療法であり、理論的にはSCD患者にも適用可能です。 この研究の主要エンドポイントは、プレリキサフォール後の SCD 患者の末梢血から十分な量の HSC を採取することです。

許容可能な安全プロファイルを備えた動員。 採取された産物は、遺伝子治療および同種HSC移植を受ける患者のバックアップとして保管されます。

調査の概要

状態

完了

詳細な説明

血液の構成は造血幹細胞 (HSC) に依存しており、HSC は骨髄に留まり、末梢血細胞のすべての系統に分化します。 HSC移植は、現在、同種HSC移植またはHSC標的遺伝子治療による鎌状赤血球症(SCD)患者に利用可能な唯一の治療法です。 顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF) 動員 HSC は、骨髄と比較して血液学的回復が速いため、成人の HSC 移植の場面で頻繁に利用されます。 G-CSF は顆粒球の刺激とそれに伴う血管閉塞、多臓器不全、死亡の報告により SCD 患者には使用不可能であったため、遺伝子治療のための自家 HSC ソースとしては骨髄採取が一般的に採用されてきました。 ただし、骨髄採取では採取できる細胞の量が限られており、麻酔が必要です。 麻酔なしで大量の HSC を取得するために、患者は動員を受け、その後大量のアフェレーシスを受けます。 プレリクサフォルは顆粒球に直接刺激を与えずに動員するための代替治療法であり、理論的にはSCD患者にも適用可能です。 この研究の主要エンドポイントは、プレリキサフォー動員後の SCD 患者の末梢血から十分な量の HSC を許容可能な安全性プロファイルで採取することです。 採取された産物は、遺伝子治療および同種HSC移植を受ける患者のバックアップとして保管されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

15

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

  • 包含基準:
  • 18歳以上のSCD患者で、(a) バックアップの自家HSCが必要な積極的な同種HSCT研究に登録する予定のある患者。または(b)は同種HSCT研究の対象となり(すなわち、グループ(a)と同じ疾患重症度を有するが、利用可能な積極的な同種HSCT研究はない)、将来の遺伝子治療、遺伝子編集、または同種異系HSCT研究。
  • 適切な腎機能: 血清/血漿クレアチニン <1.5 mg/dL。
  • 適切な肝機能: 直接ビリルビンおよび ALT が正常範囲の上限の 5 倍未満。
  • 血球数: WBC >3,000/mm^3、顆粒球 >1,000/mm^3、ヘモグロビン >7.0g/dL、 血小板>150,000/mm^3。
  • 出産適齢期の女性患者は、プレリキサの投与開始後1週間以内に血清妊娠検査が陰性であること、子宮摘出術を受けたことがある、閉経後である、または1年以上月経がないことが必要です。
  • NIH 輸血部 (DTM) の体外研究用の成分献血の適格基準 (梅毒、B 型および C 型肝炎、HIV、および HTLV-1 の血清学的検査が陰性) を満たしています。
  • プロトコールに参加するためのインフォームドコンセントを与える能力。
  • 生殖能力のある女性および男性は、性的に活動的である場合、上記の避妊法のいずれかに同意する必要があります。

除外基準:

  • 妊娠。 出産可能年齢の女性患者は、子宮摘出術を受けた患者、閉経後、または1年以上月経がない患者を除き、プレリキサの投与開始から1週間以内に血清妊娠検査が陰性でなければなりません。
  • 活動性のウイルス、細菌、真菌、または寄生虫感染。
  • -皮膚の扁平上皮癌および上皮内子宮頸癌を除く癌の病歴。
  • 活動性で痛みを伴う脾腫または脾腫(正常の上限を超えるサイズ)は超音波検査で判定されます。
  • プレリクサフォルに対するアレルギー。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:支持療法
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:単一コホート - プレリクサフォル
プレリキサフォルの単回投与量は 240 マイクログラム/kg
240 μg/kg のプレリキサフォル (Mozobil®) の単回皮下投与
他の名前:
  • モゾビル®

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重篤な有害事象を伴わずに造血幹細胞(HSC)を十分に収集した参加者の数
時間枠:1日
重篤な有害事象(SAE)を伴うプレリキサフォー動員後の PB からの HSC の十分な収集(目標 2.0x106 CD34+ 細胞/kg)
1日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • 主任研究者:John F Tisdale, M.D.、National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年7月25日

一次修了 (実際)

2019年2月27日

研究の完了 (実際)

2019年2月27日

試験登録日

最初に提出

2017年7月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年7月21日

最初の投稿 (実際)

2017年7月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月20日

最終確認日

2019年6月6日

詳しくは

本研究に関する用語

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

かま状赤血球症の臨床試験

  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    完了
    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
    アメリカ
  • Sun Yat-sen University
    まだ募集していません
    子宮頸癌 | 化学療法効果 | ネオアジュバント療法 | Programmed Cell Death 1 Receptor / アンタゴニストと阻害剤
  • National Cancer Institute (NCI)
    積極的、募集していない
    低分化型甲状腺がん | 難治性分化型甲状腺がん | 難治性甲状腺癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | 分化型甲状腺がん | 甲状腺濾胞癌 | 甲状腺乳頭癌 | 甲状腺腫瘍細胞癌
    アメリカ
  • National Cancer Institute (NCI)
    Exelixis
    完了
    再発甲状腺がん | 低分化型甲状腺がん | ステージ I 甲状腺乳頭癌 | II期の甲状腺乳頭癌 | III期の甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | ステージ I 甲状腺濾胞癌 | II期甲状腺濾胞がん | III期の甲状腺濾胞がん | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 | ステージ IVB 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVB 甲状腺乳頭癌 | IVC 期の甲状腺濾胞がん | IVC 期の甲状腺乳頭がん | 甲状腺腫瘍性濾胞癌
    アメリカ
  • Academic and Community Cancer Research United
    National Cancer Institute (NCI)
    完了
    低分化型甲状腺がん | 再発性分化型甲状腺がん | 円柱状細胞バリアント甲状腺乳頭癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | 転移性甲状腺濾胞癌 | 転移性甲状腺乳頭癌 | 再発甲状腺濾胞癌 | 再発甲状腺乳頭癌 | ステージ III 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ III 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ III 甲状腺乳頭がん AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVA 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVB 分化型甲状腺がん... およびその他の条件
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