Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pobieranie komórek macierzystych krwi obwodowej dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).

20 września 2023 zaktualizowane przez: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pobieranie komórek macierzystych krwi obwodowej dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) stosujących pleryksafor

Budowa krwi opiera się na hematopoetycznych komórkach macierzystych (HSC), które pozostają w szpiku kostnym i różnicują się we wszystkie linie komórek krwi obwodowej. Przeszczep HSC jest obecnie jedyną dostępną opcją leczenia dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) poprzez allogeniczny przeszczep HSC lub terapię genową ukierunkowaną na HSC. HSC mobilizowane czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) są często wykorzystywane w przeszczepach HSC u dorosłych ze względu na szybszą regenerację hematologiczną w porównaniu ze szpikiem kostnym. Jako autologiczne źródło HSC do terapii genowej, ogólnie stosowano pobieranie szpiku kostnego, ponieważ G-CSF był zabroniony u pacjentów z SCD z powodu stymulacji granulocytów i związanych z tym doniesień o przełomach naczynioruchowych, niewydolności wielonarządowej i śmierci. Jednak w przypadku pobierania szpiku kostnego ilość pobieranych komórek jest ograniczona i konieczne jest znieczulenie. W celu uzyskania dużej liczby HSC bez znieczulenia, pacjenci zostaną poddani mobilizacji, a następnie aferezie dużej objętości. Pleryksafor jest alternatywnym sposobem mobilizacji bez bezpośredniej stymulacji granulocytów i teoretycznie można go stosować u pacjentów z SCD. Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest uzyskanie wystarczającej ilości HSC pobranych z krwi obwodowej pacjentów z SCD po pleryksaforze

mobilizacja z akceptowalnym profilem bezpieczeństwa. Zebrane produkty będą przechowywane jako zapasowe dla pacjentów poddawanych terapii genowej, a także allogenicznemu przeszczepowi HSC.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Budowa krwi opiera się na hematopoetycznych komórkach macierzystych (HSC), które pozostają w szpiku kostnym i różnicują się we wszystkie linie komórek krwi obwodowej. Przeszczep HSC jest obecnie jedyną dostępną opcją leczenia dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) poprzez allogeniczny przeszczep HSC lub terapię genową ukierunkowaną na HSC. HSC mobilizowane czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) są często wykorzystywane w przeszczepach HSC u dorosłych ze względu na szybszą regenerację hematologiczną w porównaniu ze szpikiem kostnym. Jako autologiczne źródło HSC do terapii genowej, ogólnie stosowano pobieranie szpiku kostnego, ponieważ G-CSF był zabroniony u pacjentów z SCD z powodu stymulacji granulocytów i związanych z tym doniesień o przełomach naczynioruchowych, niewydolności wielonarządowej i śmierci. Jednak w przypadku pobierania szpiku kostnego ilość pobieranych komórek jest ograniczona i konieczne jest znieczulenie. W celu uzyskania dużej liczby HSC bez znieczulenia, pacjenci zostaną poddani mobilizacji, a następnie aferezie dużej objętości. Pleryksafor jest alternatywnym sposobem mobilizacji bez bezpośredniej stymulacji granulocytów i teoretycznie można go stosować u pacjentów z SCD. Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest uzyskanie wystarczającej ilości HSC pobranych z krwi obwodowej pacjentów z SCD po pleryksasie do mobilizacji z akceptowalnym profilem bezpieczeństwa. Zebrane produkty będą przechowywane jako zapasowe dla pacjentów poddawanych terapii genowej, a także allogenicznemu przeszczepowi HSC.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:
  • Pacjenci z SCD, którzy ukończyli 18 lat i (a) planują włączenie do aktywnego allogenicznego badania HSCT, w którym potrzebne są zapasowe autologiczne HSC; LUB (b) kwalifikują się do badania allogenicznego HSCT (tj. mają takie samo nasilenie choroby jak grupa (a), ale żadne aktywne badanie allogeniczne HSCT nie jest dostępne) i są chętni do oddania autologicznych HSC do przyszłej terapii genowej, edycji genów, lub allogeniczne badanie HSCT.
  • Odpowiednia czynność nerek: kreatynina w surowicy/osoczu <1,5 mg/dl.
  • Właściwa czynność wątroby: bilirubina bezpośrednia i ALT <5 razy powyżej górnej granicy normy.
  • Morfologia: leukocyty >3000/mm^3, granulocyty >1000/mm^3, hemoglobina >7,0g/dL, płytki >150 000/mm^3.
  • Kobiety w wieku rozrodczym powinny mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu jednego tygodnia od rozpoczęcia podawania pleryksasu, które przeszły histerektomię, były po menopauzie lub nie miesiączkowały przez ponad rok.
  • Spełnia kryteria NIH Department of Transfusion Medicine (DTM) kwalifikujące do oddawania składników krwi do celów badań in vitro (ujemne testy serologiczne na kiłę, wirusowe zapalenie wątroby typu B i C, HIV i HTLV-1).
  • Możliwość wyrażenia świadomej zgody na udział w protokole.
  • Kobiety i mężczyźni w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na jeden z wyżej wymienionych schematów antykoncepcji, jeśli są aktywni seksualnie

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  • Ciąża. Pacjentki w wieku rozrodczym powinny mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu jednego tygodnia od rozpoczęcia podawania pleryksasu, z wyjątkiem kobiet po histerektomii, po menopauzie lub braku miesiączki przez ponad rok.
  • Aktywna infekcja wirusowa, bakteryjna, grzybicza lub pasożytnicza.
  • Historia raka, z wyłączeniem raka płaskonabłonkowego skóry i raka szyjki macicy in situ.
  • Aktywna i bolesna splenomegalia lub splenomegalia (wielkość większa niż górna granica normy) określona za pomocą ultradźwięków.
  • Alergia na pleryksafor.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncza kohorta — Plerixafor
Pleryksafor w pojedynczej dawce 240 mikrogramów/kg mc
Lek: Pleryksafor
Podanie podskórne pojedynczej dawki pleryksaforu (Mozobil®) w dawce 240 μg/kg
Inne nazwy:
  • Mozobil®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z wystarczającą liczbą krwiotwórczych komórek macierzystych (HSC) bez poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 1 dzień
Wystarczające pobranie HSC (docelowo 2,0x106 komórek CD34+/kg) z PB po mobilizacji pleryksafu bez poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
1 dzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Współpracownicy

St. Jude Children's Research Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 lutego 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 lutego 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 września 2023

Ostatnia weryfikacja

6 czerwca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 170124
  • 17-H-0124

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Pleryksafor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Morocco

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj