Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Perifériás vér őssejtgyűjtése sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő betegek számára

2023. szeptember 20. frissítette: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Perifériás vér őssejtgyűjtése sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő betegek számára, akik Plerixafort használnak

A vér felépítése a hematopoietikus őssejteken (HSC-k) alapul, amelyek a csontvelőben maradnak, és a perifériás vérsejtek minden vonalára differenciálódnak. A HSC-transzplantáció az egyetlen jelenleg elérhető gyógyítási lehetőség sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő betegek számára, akár allogén HSC-transzplantációval, akár HSC-célzott génterápiával. A granulocita kolónia stimuláló faktor (G-CSF) által mobilizált HSC-ket gyakran alkalmazzák felnőttkori HSC-transzplantációban, mivel a csontvelőhöz képest gyorsabb a hematológiai felépülés. A génterápia autológ HSC-forrásaként a csontvelő-legyűjtést általában alkalmazzák, mivel a G-CSF tiltó hatású SCD-s betegekben a granulocita stimuláció és a kapcsolódó jelentések vazookkluzív krízisekről, többszervi elégtelenségről és halálozásról. Ha azonban csontvelő-gyűjtést használnak, az összegyűjtött sejtek mennyisége korlátozott, és érzéstelenítésre van szükség. Annak érdekében, hogy érzéstelenítés nélkül nagyszámú HSC-t kapjanak, a betegek mobilizáción esnek át, majd nagy volumenű aferézisen mennek keresztül. A plerixafor a granulociták közvetlen stimulálása nélküli mobilizáció alternatív kezelése, és elméletileg alkalmazható SCD-s betegeknél. Ennek a vizsgálatnak az elsődleges végpontja, hogy elegendő mennyiségű HSC-t gyűjtsenek a perifériás vérből SCD-s betegeknél plerixafor után.

mozgósítás elfogadható biztonsági profillal. A betakarított termékeket tartalékként tárolják a génterápián, valamint allogén HSC-transzplantáción áteső betegek számára.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vér felépítése a hematopoietikus őssejteken (HSC-k) alapul, amelyek a csontvelőben maradnak, és a perifériás vérsejtek minden vonalára differenciálódnak. A HSC-transzplantáció az egyetlen jelenleg elérhető gyógyítási lehetőség sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő betegek számára, akár allogén HSC-transzplantációval, akár HSC-célzott génterápiával. A granulocita kolónia stimuláló faktor (G-CSF) által mobilizált HSC-ket gyakran alkalmazzák felnőttkori HSC-transzplantációban, mivel a csontvelőhöz képest gyorsabb a hematológiai felépülés. A génterápia autológ HSC-forrásaként a csontvelő-legyűjtést általában alkalmazzák, mivel a G-CSF tiltó hatású SCD-s betegekben a granulocita stimuláció és a kapcsolódó jelentések vazookkluzív krízisekről, többszervi elégtelenségről és halálozásról. Ha azonban csontvelő-gyűjtést használnak, az összegyűjtött sejtek mennyisége korlátozott, és érzéstelenítésre van szükség. Annak érdekében, hogy érzéstelenítés nélkül nagyszámú HSC-t kapjanak, a betegek mobilizáción esnek át, majd nagy volumenű aferézisen mennek keresztül. A plerixafor a granulociták közvetlen stimulálása nélküli mobilizáció alternatív kezelése, és elméletileg alkalmazható SCD-s betegeknél. Ennek a vizsgálatnak az elsődleges végpontja az, hogy elegendő mennyiségű HSC-t gyűjtsenek össze a perifériás vérből SCD-s betegek plerixaforos mobilizálása után, elfogadható biztonsági profillal. A betakarított termékeket tartalékként tárolják a génterápián, valamint allogén HSC-transzplantáción áteső betegek számára.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

  • BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
  • 18 éves vagy idősebb SCD-s betegek, és (a) azt tervezik, hogy aktív allogén HSCT-vizsgálatba vesznek részt, ahol tartalék autológ HSC-kre van szükség; VAGY (b) alkalmasak egy allogén HSCT vizsgálatra (azaz ugyanolyan súlyosságúak, mint az (a) csoportban, de nem áll rendelkezésre aktív allogén HSCT vizsgálat), és hajlandóak autológ HSC-ket adományozni egy jövőbeli génterápia, génszerkesztés céljából, vagy allogén HSCT vizsgálat.
  • Megfelelő veseműködés: szérum/plazma kreatinin <1,5 mg/dl.
  • Megfelelő májműködés: direkt bilirubin és ALT a normál tartomány felső határának 5-szöröse.
  • Vérkép: WBC >3000/mm^3, granulociták >1000/mm^3, hemoglobin >7,0g/dl, vérlemezkék >150 000/mm^3.
  • Fogamzóképes korú nőbetegeknek negatív szérum terhességi tesztet kell mutatniuk a plerixafor alkalmazásának megkezdését követő egy héten belül, méheltávolításon, posztmenopauzálison vagy menstruáció hiányában több mint egy éven keresztül.
  • Megfelel az NIH Transzfúziós Orvostudományi Osztálya (DTM) alkalmassági kritériumainak az in vitro kutatási célú vérkomponensek adományozására (negatív szerológiai tesztek szifiliszre, hepatitis B-re és C-re, HIV-re és HTLV-1-re).
  • Képes tájékozott hozzájárulást adni a protokollban való részvételhez.
  • A szaporodóképes női és férfi egyéneknek el kell fogadniuk a fent említett fogamzásgátlók valamelyikét, ha szexuálisan aktívak.

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

  • Terhesség. A fogamzóképes korú nőbetegeknél a plerixafor alkalmazásának megkezdését követő egy héten belül negatív szérum terhességi tesztet kell végezni, kivéve azokat, akiknél méheltávolítás, menopauza után vagy egy évnél hosszabb menstruáció hiánya volt.
  • Aktív vírusos, bakteriális, gombás vagy parazita fertőzés.
  • Rák előfordulása a kórelőzményben, kivéve a bőr laphámrákját és az in situ méhnyakrákot.
  • Aktív és fájdalmas splenomegalia vagy splenomegalia (nagyobb, mint a normálérték felső határa), amelyet ultrahanggal határoztak meg.
  • Allergia a plerixaforra.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Egyetlen kohorsz – Plerixafor
Plerixafor egyszeri 240 mikrogramm/kg dózisban
Drog: Plerixafor
A plerixafor (Mozobil®) egyszeri, szubkután beadása 240 μg/kg
Más nevek:
  • Mozobil®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akik elegendő mennyiségű hemopoetikus őssejttel (HSC) rendelkeznek súlyos mellékhatások nélkül
Időkeret: 1 nap
Elegendő HSC-gyűjtés (cél 2,0x106 CD34+ sejt/kg) a PB-ből plerixafori mobilizálás után súlyos mellékhatások (SAE) nélkül
1 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Együttműködők

St. Jude Children's Research Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 25.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. február 27.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. február 27.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. július 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 21.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 20.

Utolsó ellenőrzés

2019. június 6.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 170124
  • 17-H-0124

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a Plerixafor

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritius

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel