Coleta de células-tronco de sangue periférico para pacientes com doença falciforme (DF)
20 de setembro de 2023 atualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Coleta de células-tronco de sangue periférico para pacientes com doença falciforme (DF) em uso de Plerixafor
A constituição do sangue depende de células-tronco hematopoiéticas (HSCs), que ficam na medula óssea e se diferenciam em todas as linhagens de células sanguíneas periféricas. O transplante de HSC é a única opção curativa atualmente disponível para pacientes com doença falciforme (SCD), seja por meio de transplante alogênico de HSC ou terapia gênica direcionada a HSC. As HSCs mobilizadas com fator estimulador de colônias de granulócitos (G-CSF) são frequentemente utilizadas no transplante de HSC em adultos devido à recuperação hematológica mais rápida em comparação com a medula óssea. Como uma fonte autóloga de HSC para terapia gênica, a colheita de medula óssea tem sido geralmente empregada, uma vez que o G-CSF tem sido proibitivo em pacientes com SCD devido à estimulação de granulócitos e aos relatos associados de crises vaso-oclusivas, falência de múltiplos órgãos e morte. No entanto, quando se utiliza a colheita de medula óssea, as quantidades de células recolhidas são limitadas e é necessária anestesia. Para obter HSCs em grande número sem anestesia, os pacientes serão submetidos a mobilização seguida de aférese de grande volume. O plerixafor é um tratamento alternativo para mobilização sem estimulação direta aos granulócitos e teoricamente aplicável para pacientes com DF. O objetivo primário deste estudo é obter quantidades suficientes de HSCs coletadas do sangue periférico em pacientes com SCD após plerixafor
mobilização com um perfil de segurança aceitável. Os produtos colhidos serão armazenados como backup para pacientes submetidos a terapia genética, bem como transplante alogênico de HSC.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A constituição do sangue depende de células-tronco hematopoiéticas (HSCs), que ficam na medula óssea e se diferenciam em todas as linhagens de células sanguíneas periféricas.
O transplante de HSC é a única opção curativa atualmente disponível para pacientes com doença falciforme (SCD), seja por meio de transplante alogênico de HSC ou terapia gênica direcionada a HSC.
As HSCs mobilizadas com fator estimulador de colônias de granulócitos (G-CSF) são frequentemente utilizadas no transplante de HSC em adultos devido à recuperação hematológica mais rápida em comparação com a medula óssea.
Como uma fonte autóloga de HSC para terapia gênica, a colheita de medula óssea tem sido geralmente empregada, uma vez que o G-CSF tem sido proibitivo em pacientes com SCD devido à estimulação de granulócitos e aos relatos associados de crises vaso-oclusivas, falência de múltiplos órgãos e morte.
No entanto, quando se utiliza a colheita de medula óssea, as quantidades de células recolhidas são limitadas e é necessária anestesia.
Para obter HSCs em grande número sem anestesia, os pacientes serão submetidos a mobilização seguida de aférese de grande volume.
O plerixafor é um tratamento alternativo para mobilização sem estimulação direta aos granulócitos e teoricamente aplicável para pacientes com DF.
O objetivo primário deste estudo é obter quantidades suficientes de HSCs coletadas do sangue periférico em pacientes com SCD após a mobilização do plerixafor com um perfil de segurança aceitável.
Os produtos colhidos serão armazenados como backup para pacientes submetidos a terapia genética, bem como transplante alogênico de HSC.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
- CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
- Pacientes com SCD com 18 anos ou mais e (a) planejados para se inscrever em um estudo HSCT alogênico ativo em que HSCs autólogas de backup são necessárias; OU (b) são elegíveis para um estudo de HSCT alogênico (ou seja, têm a mesma gravidade da doença do grupo (a), mas nenhum estudo de HSCT alogênico ativo está disponível) e estão dispostos a doar HSCs autólogas para uma futura terapia genética, edição de genes, ou estudo HSCT alogênico.
- Função renal adequada: creatinina sérica/plasmática <1,5 mg/dL.
- Função hepática adequada: bilirrubina direta e ALT < 5 vezes o limite superior da faixa normal.
- Hemogramas: WBC >3.000/mm^3, granulócitos >1.000/mm^3, hemoglobina >7,0 g/dL, plaquetas>150.000/mm^3.
- Pacientes do sexo feminino em idade fértil devem apresentar teste de gravidez sérico negativo dentro de uma semana após o início da administração de plerixafor, histerectomia, pós-menopausa ou ausência de menstruação por mais de um ano.
- Atende aos critérios de elegibilidade do Departamento de Medicina de Transfusão (DTM) do NIH para doação de componentes sanguíneos para uso em pesquisa in vitro (testes sorológicos negativos para sífilis, hepatite B e C, HIV e HTLV-1).
- Capacidade de dar consentimento informado para participar do protocolo.
- Indivíduos do sexo feminino e masculino com potencial reprodutivo devem concordar com um dos regimes contraceptivos declarados acima se forem sexualmente ativos
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
- Gravidez. Pacientes do sexo feminino em idade reprodutiva devem ter um teste de gravidez sérico negativo dentro de uma semana após o início da administração de plerixafor, exceto aquelas que tiveram histerectomia, pós-menopausa ou ausência de menstruação por mais de um ano.
- Infecção viral, bacteriana, fúngica ou parasitária ativa.
- História de câncer, excluindo carcinoma escamoso da pele e carcinoma cervical in situ.
- Esplenomegalia ativa e dolorosa ou esplenomegalia (tamanho maior que o limite superior do normal) determinada por ultrassom.
- Alergia ao plerixafor.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Coorte única - Plerixafor
Plerixafor em dose única de 240 microgramas/kg
|
Administração subcutânea de dose única de plerixafor (Mozobil®) a 240 μg/kg
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de participantes com coleta suficiente de células-tronco hemopoiéticas (HSCs) sem eventos adversos graves
Prazo: 1 dia
|
Coleta suficiente de HSCs (alvo 2,0x106 células CD34+/kg) do PB após plerixafor mobilização sem eventos adversos graves (SAEs)
|
1 dia
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de julho de 2017
Conclusão Primária (Real)
27 de fevereiro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
27 de fevereiro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de julho de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de julho de 2017
Primeira postagem (Real)
24 de julho de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de setembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de setembro de 2023
Última verificação
6 de junho de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 170124
- 17-H-0124
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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