Recolección de células madre de sangre periférica para pacientes con enfermedad de células falciformes (SCD)
20 de septiembre de 2023 actualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Recolección de células madre de sangre periférica para pacientes con enfermedad de células falciformes (ECF) que usan Plerixafor
La constitución de la sangre depende de las células madre hematopoyéticas (HSC), que permanecen en la médula ósea y se diferencian en todos los linajes de células sanguíneas periféricas. El trasplante de HSC es la única opción curativa actualmente disponible para los pacientes con enfermedad de células falciformes (SCD), ya sea a través del trasplante alogénico de HSC o la terapia génica dirigida a HSC. Las HSC movilizadas con factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) se utilizan con frecuencia en el entorno adulto de trasplante de HSC debido a la recuperación hematológica más rápida en comparación con la médula ósea. Como fuente autóloga de HSC para la terapia génica, generalmente se ha empleado la extracción de médula ósea ya que el G-CSF ha sido prohibitivo en pacientes con SCD debido a la estimulación de los granulocitos y los informes asociados de crisis vasooclusivas, insuficiencia multiorgánica y muerte. Sin embargo, cuando se utiliza la recolección de médula ósea, las cantidades de células recolectadas son limitadas y se requiere anestesia. Para obtener HSC en grandes cantidades sin anestesia, los pacientes se someterán a movilización seguida de aféresis de gran volumen. Plerixafor es un tratamiento alternativo para la movilización sin estimulación directa de los granulocitos, y es teóricamente aplicable para pacientes con ECF. El criterio principal de valoración de este estudio es obtener cantidades suficientes de HSC extraídas de la sangre periférica en pacientes con SCD después de plerixafor.
movilización con un perfil de seguridad aceptable. Los productos recolectados se almacenarán como respaldo para los pacientes que se someten a terapia génica y trasplante alogénico de HSC.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La constitución de la sangre depende de las células madre hematopoyéticas (HSC), que permanecen en la médula ósea y se diferencian en todos los linajes de células sanguíneas periféricas.
El trasplante de HSC es la única opción curativa actualmente disponible para los pacientes con enfermedad de células falciformes (SCD), ya sea a través del trasplante alogénico de HSC o la terapia génica dirigida a HSC.
Las HSC movilizadas con factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) se utilizan con frecuencia en el entorno adulto de trasplante de HSC debido a la recuperación hematológica más rápida en comparación con la médula ósea.
Como fuente autóloga de HSC para la terapia génica, generalmente se ha empleado la extracción de médula ósea ya que el G-CSF ha sido prohibitivo en pacientes con SCD debido a la estimulación de los granulocitos y los informes asociados de crisis vasooclusivas, insuficiencia multiorgánica y muerte.
Sin embargo, cuando se utiliza la recolección de médula ósea, las cantidades de células recolectadas son limitadas y se requiere anestesia.
Para obtener HSC en grandes cantidades sin anestesia, los pacientes se someterán a movilización seguida de aféresis de gran volumen.
Plerixafor es un tratamiento alternativo para la movilización sin estimulación directa de los granulocitos, y es teóricamente aplicable para pacientes con ECF.
El criterio principal de valoración de este estudio es obtener cantidades suficientes de HSC extraídas de la sangre periférica en pacientes con SCD después de la movilización de plerixafor con un perfil de seguridad aceptable.
Los productos recolectados se almacenarán como respaldo para los pacientes que se someten a terapia génica y trasplante alogénico de HSC.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
- Pacientes con SCD de 18 años o más, y (a) planeados para inscribirse en un estudio de HSCT alogénico activo donde se necesitan HSC autólogas de respaldo; O (b) son elegibles para un estudio de HSCT alogénico (es decir, tienen la misma gravedad de la enfermedad que el grupo (a), pero no hay ningún estudio de HSCT alogénico activo disponible) y están dispuestos a donar HSC autólogas para una futura terapia génica, edición de genes, o estudio de TCMH alogénico.
- Función renal adecuada: creatinina sérica/plasmática <1,5 mg/dL.
- Función hepática adecuada: bilirrubina directa y ALT < 5 veces el límite superior del rango normal.
- Recuentos sanguíneos: glóbulos blancos >3000/mm^3, granulocitos >1000/mm^3, hemoglobina >7,0 g/dl, plaquetas >150.000/mm^3.
- Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa dentro de la semana de comenzar la administración de plerixafor, haber tenido una histerectomía, posmenopausia o ausencia de menstruación durante más de un año.
- Cumple con los criterios de elegibilidad del Departamento de Medicina Transfusional (DTM) de los NIH para la donación de componentes sanguíneos para uso en investigación in vitro (pruebas serológicas negativas para sífilis, hepatitis B y C, VIH y HTLV-1).
- Capacidad de dar consentimiento informado para participar en el protocolo.
- Los individuos femeninos y masculinos con potencial reproductivo deben aceptar uno de los regímenes anticonceptivos mencionados anteriormente si son sexualmente activos.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
- El embarazo. Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa dentro de la semana de comenzar la administración de plerixafor, excepto aquellas que hayan tenido una histerectomía, posmenopáusicas o ausencia de menstruación durante más de un año.
- Infección viral, bacteriana, fúngica o parasitaria activa.
- Antecedentes de cáncer, excluyendo carcinoma escamoso de piel y carcinoma in situ de cuello uterino.
- Esplenomegalia activa y dolorosa o esplenomegalia (tamaño mayor al límite superior de lo normal) determinada por ecografía.
- Alergia al plerixafor.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Cohorte Única - Plerixafor
Plerixafor en dosis única de 240 microgramos/kg
|
Administración subcutánea de dosis única de plerixafor (Mozobil®) a 240 μg/kg
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con suficiente colección de células madre hematopoyéticas (HSC) sin eventos adversos graves
Periodo de tiempo: 1 día
|
Recolección suficiente de HSC (objetivo 2.0x106 CD34+ células/kg) del PB después de la movilización de plerixafor sin eventos adversos graves (SAE)
|
1 día
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de julio de 2017
Finalización primaria (Actual)
27 de febrero de 2019
Finalización del estudio (Actual)
27 de febrero de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de julio de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de julio de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
24 de julio de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de septiembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de septiembre de 2023
Última verificación
6 de junio de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 170124
- 17-H-0124
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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