Perifeerisen veren kantasolujen kerääminen sirppisolutautia (SCD) sairastaville potilaille
keskiviikko 20. syyskuuta 2023 päivittänyt: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Perifeerisen veren kantasolujen kerääminen sirppisolutautia (SCD) sairastaville potilaille, jotka käyttävät pleriksaforia
Veren rakenne perustuu hematopoieettisiin kantasoluihin (HSC), jotka pysyvät luuytimessä ja erilaistuvat kaikkiin perifeeristen verisolujen linjoihin. HSC-siirto on tällä hetkellä ainoa parantava vaihtoehto sirppisolusairautta (SCD) sairastaville joko allogeenisen HSC-siirron tai HSC-kohdennettu geeniterapian kautta. Granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) mobilisoituja HSC:itä käytetään usein aikuisten HSC-siirroissa, koska hematologinen palautuminen on nopeampaa kuin luuytimeen. Autologisena HSC-lähteenä geeniterapiassa luuytimen keräämistä on yleisesti käytetty, koska G-CSF on ollut estävä SCD-potilailla granulosyyttistimulaation ja siihen liittyvien vaso-okklusiivisten kriisien, usean elimen vajaatoiminnan ja kuoleman raporttien vuoksi. Kuitenkin, kun käytetään luuydinsatoa, kerättyjen solujen määrä on rajoitettu ja tarvitaan anestesiaa. Saadakseen suuria määriä HSC:itä ilman anestesiaa, potilaille suoritetaan mobilisaatio, jota seuraa suuritilavuusafereesi. Pleriksafori on vaihtoehtoinen mobilisaatiohoito ilman suoraa granulosyyttien stimulaatiota, ja se soveltuu teoriassa SCD-potilaille. Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on saada riittävä määrä HSC:itä, jotka on kerätty perifeerisestä verestä SCD-potilailla pleriksaforin jälkeen.
mobilisaatio hyväksyttävällä turvallisuusprofiililla. Kerätyt tuotteet säilytetään varmuuskopiona potilaille, jotka saavat geeniterapiaa sekä allogeenisen HSC-siirron.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Veren rakenne perustuu hematopoieettisiin kantasoluihin (HSC), jotka pysyvät luuytimessä ja erilaistuvat kaikkiin perifeeristen verisolujen linjoihin.
HSC-siirto on tällä hetkellä ainoa parantava vaihtoehto sirppisolusairautta (SCD) sairastaville joko allogeenisen HSC-siirron tai HSC-kohdennettu geeniterapian kautta.
Granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) mobilisoituja HSC:itä käytetään usein aikuisten HSC-siirroissa, koska hematologinen palautuminen on nopeampaa kuin luuytimeen.
Autologisena HSC-lähteenä geeniterapiassa luuytimen keräämistä on yleisesti käytetty, koska G-CSF on ollut estävä SCD-potilailla granulosyyttistimulaation ja siihen liittyvien vaso-okklusiivisten kriisien, usean elimen vajaatoiminnan ja kuoleman raporttien vuoksi.
Kuitenkin, kun käytetään luuydinsatoa, kerättyjen solujen määrä on rajoitettu ja tarvitaan anestesiaa.
Saadakseen suuria määriä HSC:itä ilman anestesiaa, potilaille suoritetaan mobilisaatio, jota seuraa suuritilavuusafereesi.
Pleriksafori on vaihtoehtoinen mobilisaatiohoito ilman suoraa granulosyyttien stimulaatiota, ja se soveltuu teoriassa SCD-potilaille.
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on saada riittävä määrä HSC:itä, jotka on kerätty perifeerisestä verestä SCD-potilailla pleriksaforimobilisoinnin jälkeen hyväksyttävällä turvallisuusprofiililla.
Kerätyt tuotteet säilytetään varmuuskopiona potilaille, jotka saavat geeniterapiaa sekä allogeenisen HSC-siirron.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
- SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
- SCD-potilaat, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita ja (a) aikovat ilmoittautua aktiiviseen allogeeniseen HSCT-tutkimukseen, jossa tarvitaan vara-autologisia HSC:itä; TAI (b) ovat kelvollisia allogeeniseen HSCT-tutkimukseen (eli heillä on sama sairauden vakavuus kuin ryhmällä (a), mutta aktiivista allogeenistä HSCT-tutkimusta ei ole saatavilla), ja ovat valmiita luovuttamaan autologisia HSC:itä tulevaa geeniterapiaa, geenien muokkausta varten, tai allogeeninen HSCT-tutkimus.
- Riittävä munuaisten toiminta: seerumin/plasman kreatiniini <1,5 mg/dl.
- Riittävä maksan toiminta: suora bilirubiini ja ALAT < 5 kertaa normaalin yläraja.
- Veriarvot: valkosolut >3000/mm^3, granulosyytit >1000/mm^3, hemoglobiini >7,0g/dl, verihiutaleet > 150 000/mm^3.
- Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden seerumin raskaustestin tulee olla negatiivinen viikon kuluessa pleriksaforin annon aloittamisesta, heillä on ollut kohdunpoisto, postmenopausaalinen tai kuukautisten poissaolo yli vuoden ajan.
- Täyttää NIH:n verensiirtolääketieteen laitoksen (DTM) kelpoisuusvaatimukset veren komponenttien luovutukselle in vitro -tutkimuskäyttöön (negatiiviset serologiset testit kupan, B- ja C-hepatiitin, HIV:n ja HTLV-1:n varalta).
- Kyky antaa tietoinen suostumus osallistua protokollaan.
- Lisääntymiskykyisten nais- ja mieshenkilöiden on hyväksyttävä jokin yllä mainituista ehkäisyohjelmista, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia
POISTAMISKRITEERIT:
- Raskaus. Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden seerumin raskaustestin tulee olla negatiivinen viikon kuluessa pleriksaforin annon aloittamisesta, lukuun ottamatta niitä, joilla on ollut kohdunpoisto, postmenopausaalinen tai kuukautisten poissaolo yli vuoden ajan.
- Aktiivinen virus-, bakteeri-, sieni- tai loisinfektio.
- Aiempi syöpä, lukuun ottamatta ihon levyepiteelisyöpää ja kohdunkaulan karsinoomaa in situ.
- Aktiivinen ja kivulias splenomegalia tai splenomegalia (koko suurempi kuin normaalin yläraja) määritetty ultraäänellä.
- Allergia pleriksaforille.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Yksi kohortti - Pleriksafor
Pleriksafori kerta-annoksena 240 mikrogrammaa/kg
|
Kerta-annos ihon alle pleriksaforia (Mozobil®) 240 μg/kg
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on riittävä kokoelma hemopoieettisia kantasoluja (HSC) ilman vakavia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 1 päivä
|
Riittävä HSC-solujen kerääminen (tavoite 2,0 x 106 CD34+-solua/kg) PB:stä pleriksafor-mobilisaation jälkeen ilman vakavia haittavaikutuksia (SAE)
|
1 päivä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 25. heinäkuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 27. helmikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 27. helmikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 21. heinäkuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. heinäkuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 24. heinäkuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 21. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Torstai 6. kesäkuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 170124
- 17-H-0124
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti
-
University of BolognaNovartisTuntematonMyeloproliferatiiviset häiriöt | Hypereosinofiilinen oireyhtymä | Krooninen eosinofiilinen leukemia (CEL)Italia
-
Novartis PharmaceuticalsLopetettuKrooninen myelooinen leukemia (CML) | Philadelphian kromosomipositiivinen akuutti lymfoblastinen leukemia (Ph+ ALL) | Muut Glivecin/Gleevecin indikoidut hematologiset häiriöt (HES, CEL, MDS/MPN)Venäjän federaatio
Kliiniset tutkimukset Pleriksafori
-
Hospital Israelita Albert EinsteinConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e TecnológicoEi vielä rekrytointia
-
Thomas Jefferson UniversityRekrytointiMultippeli myelooma | Hodgkinin lymfooma | Non-hodgkin-lymfoomaYhdysvallat
-
City of Hope Medical CenterAktiivinen, ei rekrytointiSirppisolutautiYhdysvallat
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisUnité de Recherche Clinique Necker Cochin, FranceValmisSuuri sirppisoluoireyhtymä tyypin SS tai Sβ-talassemiaRanska
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrytointiInfektiot | Syyliä | Neutropenia | Leukopenia | MyelokathexisYhdysvallat
-
IRCCS San RaffaeleFondazione TelethonRekrytointiKrooninen granulomatoottinen sairaus, X-kytketty (X-CGD)Italia
-
Hugh TaylorRekrytointiAshermanin oireyhtymä | Toistuva implantaatiovirhe | Atrofinen endometriumYhdysvallat
-
University of LiverpoolGenzyme, a Sanofi CompanyValmisLymfooma | Lymfoproliferatiiviset häiriöt | Multippeli myelooma | Plasmasolujen dyskrasiaYhdistynyt kuningaskunta
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Ilmoittautuminen kutsustaX-kytketty vakava yhdistetty immuunipuutos | XSCID | X-kaapimainenYhdysvallat
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEuroFancolen; Unité de Recherche Clinique Necker Cochin, FranceValmis