Innsamling av perifer blodstamcelle for sigdcellesykdom (SCD) pasienter

• INKLUSJONSKRITERIER:
• SCD-pasienter som er 18 år eller eldre, og (a) planla å melde seg inn i en aktiv allogen HSCT-studie der reserve autologe HSCs er nødvendig; ELLER (b) er kvalifisert for en allogen HSCT-studie (dvs. har samme sykdomsgrad som gruppe (a), men ingen aktiv allogen HSCT-studie er tilgjengelig), og er villige til å donere autologe HSC-er for en fremtidig genterapi, genredigering, eller allogen HSCT-studie.
• Tilstrekkelig nyrefunksjon: serum/plasma kreatinin <1,5 mg/dL.
• Tilstrekkelig leverfunksjon: direkte bilirubin og ALT <5 ganger øvre grense for normalområdet.
• Blodtelling: WBC >3000/mm^3, granulocytter >1000/mm^3, hemoglobin>7,0g/dL, blodplater>150 000/mm^3.
• Kvinnelige pasienter i fertil alder bør ha en negativ serumgraviditetstest innen én uke etter påbegynt administrering av plerixafor, ha hatt hysterektomi, postmenopausal eller fravær av menstruasjon i over ett år.
• Oppfyller NIH Department of Transfusion Medicine (DTM) kvalifikasjonskriterier for blodkomponentdonasjon for in vitro-forskningsbruk (negative serologiske tester for syfilis, hepatitt B og C, HIV og HTLV-1).
• Evne til å gi informert samtykke til å delta i protokollen.
• Kvinnelige og mannlige individer med reproduktivt potensial må godta en av prevensjonsregimene nevnt ovenfor hvis de er seksuelt aktive

UTSLUTTELSESKRITERIER:

• Svangerskap. Kvinnelige pasienter i fertil alder bør ha en negativ serumgraviditetstest innen én uke etter påbegynt administrering av plerixafor, bortsett fra de som har hatt hysterektomi, postmenopausal eller uten menstruasjon i over ett år.
• Aktiv viral, bakteriell, sopp- eller parasittisk infeksjon.
• Anamnese med kreft, unntatt plateepitelkarsinom i huden og cervical carcinoma in situ.
• Aktiv og smertefull splenomegali eller splenomegali (størrelse større enn øvre normalgrense) bestemt ved ultralyd.
• Allergi mot plerixafor.