Prélèvement de cellules souches du sang périphérique pour les patients atteints de drépanocytose (SCD)
20 septembre 2023 mis à jour par: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Prélèvement de cellules souches du sang périphérique pour les patients atteints de drépanocytose (SCD) utilisant Plerixafor
La constitution du sang repose sur les cellules souches hématopoïétiques (CSH), qui restent dans la moelle osseuse et se différencient en toutes les lignées de cellules sanguines périphériques. La greffe de CSH est la seule option curative actuellement disponible pour les patients atteints de drépanocytose (SCD), soit par greffe allogénique de CSH, soit par thérapie génique ciblée sur les CSH. Les CSH mobilisées par le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) sont fréquemment utilisées dans le contexte adulte de la transplantation de CSH en raison de la récupération hématologique plus rapide par rapport à la moelle osseuse. En tant que source de CSH autologue pour la thérapie génique, le prélèvement de moelle osseuse a été généralement utilisé puisque le G-CSF a été prohibitif chez les patients atteints de SCD en raison de la stimulation des granulocytes et des rapports associés de crises vaso-occlusives, de défaillance multiviscérale et de décès. Cependant, lorsque la récolte de moelle osseuse est utilisée, les quantités de cellules collectées sont limitées et une anesthésie est nécessaire. Afin d'obtenir des CSH en grand nombre sans anesthésie, les patients subiront une mobilisation suivie d'une aphérèse à grand volume. Le Plerixafor est un traitement alternatif de mobilisation sans stimulation directe des granulocytes, et il est théoriquement applicable aux patients SCD. Le critère d'évaluation principal de cette étude est d'obtenir des quantités suffisantes de CSH prélevées dans le sang périphérique chez les patients atteints de drépanocytose après plérixafor
mobilisation avec un profil de sécurité acceptable. Les produits récoltés seront stockés comme sauvegarde pour les patients subissant une thérapie génique ainsi qu'une greffe allogénique de CSH.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
La constitution du sang repose sur les cellules souches hématopoïétiques (CSH), qui restent dans la moelle osseuse et se différencient en toutes les lignées de cellules sanguines périphériques.
La greffe de CSH est la seule option curative actuellement disponible pour les patients atteints de drépanocytose (SCD), soit par greffe allogénique de CSH, soit par thérapie génique ciblée sur les CSH.
Les CSH mobilisées par le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) sont fréquemment utilisées dans le contexte adulte de la transplantation de CSH en raison de la récupération hématologique plus rapide par rapport à la moelle osseuse.
En tant que source de CSH autologue pour la thérapie génique, le prélèvement de moelle osseuse a été généralement utilisé puisque le G-CSF a été prohibitif chez les patients atteints de SCD en raison de la stimulation des granulocytes et des rapports associés de crises vaso-occlusives, de défaillance multiviscérale et de décès.
Cependant, lorsque la récolte de moelle osseuse est utilisée, les quantités de cellules collectées sont limitées et une anesthésie est nécessaire.
Afin d'obtenir des CSH en grand nombre sans anesthésie, les patients subiront une mobilisation suivie d'une aphérèse à grand volume.
Le Plerixafor est un traitement alternatif de mobilisation sans stimulation directe des granulocytes, et il est théoriquement applicable aux patients SCD.
Le critère d'évaluation principal de cette étude est d'obtenir des quantités suffisantes de CSH prélevées dans le sang périphérique chez les patients atteints de SCD après mobilisation du plérixafor avec un profil de sécurité acceptable.
Les produits récoltés seront stockés comme sauvegarde pour les patients subissant une thérapie génique ainsi qu'une greffe allogénique de CSH.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
15
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
- CRITÈRE D'INTÉGRATION:
- Patients SCD âgés de 18 ans ou plus et (a) prévoyant de s'inscrire à une étude HSCT allogénique active où des CSH autologues de secours sont nécessaires ; OU (b) sont éligibles pour une étude HSCT allogénique (c'est-à-dire qu'ils ont la même gravité de la maladie que le groupe (a), mais aucune étude HSCT allogénique active n'est disponible), et sont disposés à faire don de CSH autologues pour une future thérapie génique, édition de gènes, ou étude HSCT allogénique.
- Fonction rénale adéquate : créatinine sérique/plasmatique < 1,5 mg/dL.
- Fonction hépatique adéquate : bilirubine directe et ALT < 5 fois la limite supérieure de la plage normale.
- Numération sanguine : GB > 3 000/mm^3, granulocytes > 1 000/mm^3, hémoglobine > 7,0 g/dL, plaquettes>150 000/mm^3.
- Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif dans la semaine suivant le début de l'administration de plerixafor, avoir subi une hystérectomie, avoir été ménopausées ou avoir subi une absence de règles pendant plus d'un an.
- Répond aux critères d'éligibilité du Département de médecine transfusionnelle (DTM) des NIH pour le don de composants sanguins à des fins de recherche in vitro (tests sérologiques négatifs pour la syphilis, l'hépatite B et C, le VIH et le HTLV-1).
- Capacité à donner un consentement éclairé pour participer au protocole.
- Les femmes et les hommes en âge de procréer doivent accepter l'un des régimes contraceptifs indiqués ci-dessus s'ils sont sexuellement actifs
CRITÈRE D'EXCLUSION:
- Grossesse. Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif dans la semaine suivant le début de l'administration de plerixafor, à l'exception de celles qui ont subi une hystérectomie, une post-ménopause ou une absence de règles depuis plus d'un an.
- Infection virale, bactérienne, fongique ou parasitaire active.
- Antécédents de cancer, à l'exclusion du carcinome épidermoïde de la peau et du carcinome cervical in situ.
- Splénomégalie active et douloureuse ou splénomégalie (taille supérieure à la limite supérieure de la normale) déterminée par échographie.
- Allergie au plérixafor.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Soins de soutien
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Cohorte unique - Plerixafor
Plerixafor à une dose unique de 240 microgrammes/kg
|
Administration sous-cutanée d'une dose unique de plérixafor (Mozobil®) à 240 μg/kg
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Nombre de participants avec une collecte suffisante de cellules souches hématopoïétiques (CSH) sans événements indésirables graves
Délai: Un jour
|
Collecte suffisante de CSH (cible 2,0x106 cellules CD34+/kg) du PB après mobilisation du plérixafor sans événements indésirables graves (EIG)
|
Un jour
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
25 juillet 2017
Achèvement primaire (Réel)
27 février 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
27 février 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 juillet 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 juillet 2017
Première publication (Réel)
24 juillet 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 septembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 septembre 2023
Dernière vérification
6 juin 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 170124
- 17-H-0124
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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